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| 提出書類、表紙 | 有価証券報告書 |
| 提出日、表紙 | 2025-03-27 |
| 英訳名、表紙 | Modalis Therapeutics Corporation |
| 代表者の役職氏名、表紙 | 代表取締役CEO 森田 晴彦 |
| 本店の所在の場所、表紙 | 東京都中央区日本橋本町三丁目11番５号 |
| 電話番号、本店の所在の場所、表紙 | 03-6231-0456 |
| 様式、DEI | 第三号様式 |
| 会計基準、DEI | Japan GAAP |
| 連結決算の有無、DEI | true |
| 当会計期間の種類、DEI | FY |
corp
| 沿革 | ２ 【沿革】 年月概要2016年１月東京都中央区にエディジーン株式会社（現 株式会社モダリス）を設立2016年４月米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市に連結子会社EdiGENE Inc.（現 Modalis Therapeutics Inc.）を設立2017年４月アステラス製薬株式会社との間で「CRISPR-GNDM®」を用いた共同研究契約を締結2017年12月アステラス製薬株式会社との間で拡大共同研究契約を締結2019年３月アステラス製薬株式会社との間で遺伝子治療薬開発のライセンス契約を締結2019年３月米国子会社を米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市内で移転・拡張2019年８月商号を株式会社モダリス（英語表記：Modalis Therapeutics Corporation）へ変更同時に米国子会社EdiGENE Inc.の社名をModalis Therapeutics Inc.へ変更2019年９月アステラス製薬株式会社との間で遺伝子治療薬開発の２例目となるライセンス契約を締結2019年11月エーザイ株式会社との間で「CRISPR-GNDM®」を用いた共同研究契約を締結2020年４月Editas Medicine,Inc.との間でCRISPR/Cas9特許の非独占的実施の許諾を受けるライセンス契約を締結2020年８月東京証券取引所マザーズ市場へ株式を上場2020年９月当社を東京都中央区内で移転2021年10月米国子会社を米国マサチューセッツ州ウォルサム市内へ移転・拡張2022年４月東京証券取引所の市場区分再編に伴い、マザーズ市場からグロース市場へ移行2023年８月アステラス製薬株式会社との遺伝子治療薬開発のライセンス契約及び２例目となるライセンス契約の再取得2023年12月JCRファーマ株式会社との間で「CRISPR-GNDM®」を用いた共同研究契約を締結2024年4月Ginkgo Bioworks社とのパートナーシップ契約締結2024年10月先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）治療薬候補「MDL-101」 米国における希少疾患指定受理 |
| 事業の内容 | ３ 【事業の内容】 当社グループ（以下、当社及び連結子会社Modalis Therapeutics Inc. （米国マサチューセッツ州ウォルサム市）の２社を指します。 ）は、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術※１（CRISPR-GNDM®技術）』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。 当社グループのターゲットとしている遺伝子疾患とは、10,000(1)と言われるヒトの疾患の中で、約7,000 (2)が患者数の少ない希少疾患（疾患のロングテール）と言われ、ほとんどはこの希少疾患に属します。 これらの患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で４億人(3)もいるとされています。 希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95%(3) (5)の希少疾患にはまだ治療薬がありません。 当社グループの技術力でこの問題解決に挑みます。 なお、当社のセグメントは遺伝子治療薬開発事業のみの単一セグメントであります。 (1) 当社の事業領域当社は、遺伝子コード※２やエピジェネティクス※３のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM®（Guide Nucleotide-Directed Modulation）技術を用いた遺伝子治療薬※４の開発を主たる事業としております。 ① CRISPR-GNDM®技術CRISPR-GNDM®技術とは、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9※５のコア分子であるCas9というCRISPR酵素※６を基に、当社グループが開発した独自の創薬プラットフォームシステムです。 この技術は、Cas9タンパク質※７を詳細に解析して有効な改変を行い、また独自に開発した周辺技術と組み合わせ、目的遺伝子の発現（細胞内での出現量）をオン・オフすることを可能にしたものであり、いわば「遺伝子スイッチ」として機能するユニークかつパワフルな創薬技術（モダリティ）です。 より具体的には、CRISPR酵素の切断活性※８を不活化し、これに遺伝子の転写※９を上げる、または下げるスイッチング分子※10を連結することにより、ガイド核酸※11で誘導された特定の箇所の近傍にある遺伝子を選択的にオン、またはオフにすることが可能になります。 つまり、通常のゲノム編集とは異なり、遺伝子の切断を行わず効果を発現させる技術です。 このCRISPR-GNDM®技術によって、6,000を数えると言われる遺伝子疾患の原因遺伝子に対してエピジェネティクスを直接制御して治療法を生み出すことが可能になります。 ＜CRISPR-GNDM®技術のイメージ図＞ ② CRISPR-GNDM®技術の特徴a. CRISPR-GNDM®技術による成功確率の優位性医薬品開発の主要な４つのハードルとして、薬物動態※12、メカニズム（Proof-of-Mechanism（PoM））※13、概念実証（Proof-of-Principal（PoP））※14、コンセプト実証（Proof-of-Concept（PoC））※15があります。 一般的な創薬技術（モダリティ）は、低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬等があり、旧来の創薬である低分子医薬は、多くの候補の低分子化合物から目的の機能の評価試験法を用いて絞り込みをして開発候補物質を決め、開発のステージを進めていきますが、候補選択の評価試験法には限りがあり、着目している機能以外に毒性など不明なことが多いままに臨床試験を行うことになりますので、各開発ステージにおいて予期せぬ毒性などが露見することでドロップアウトし、極めて少数のプロダクトが上市に辿り着くのが常でした。 また近年は、病態や疾患の原因となるターゲット分子の同定※16が進んだことにもより、タンパク質や遺伝子のような標的に対して合理的にデザインされた分子によって治療を行おうとする、抗体医薬、核酸医薬等のように分子標的薬アプローチ※17が取られるようになりました。 しかしながら、このようなアプローチをしても標的分子の種差によって候補物質の作用の仕方が動物とヒトの間に差がある場合があり、実際に実験してみるまでは薬効や毒性の程度の差はわからないという状況に変わりはありません。 つまり、一般的な創薬技術においては、常にドロップアウトのリスクと隣り合わせであり、長期にわたり多額の研究開発投資を投入しても成功の予測が困難な状態が開発の最終段階までつきまといます。 したがって、一般的な創薬技術であれば、第Ⅱ相臨床試験※18の終了まではその薬が効果を見せるかどうか、あるいは毒性があるかどうかは試験を実施するまで予見することが困難です。 一方で、遺伝子治療薬開発においては、他のモダリティよりも開発の成功確率がより高い(“The clinical landscape for AAV gene therapies”, Kuzmin et.al. Nature Review Drug Discovery 2021)とされています。 これは当社のCRISPR-GNDM®技術をはじめとして単因子遺伝子疾患※19を対象とする遺伝子治療ではターゲットとする単因子遺伝子疾患においては原因が単一の遺伝子に起因しているため、PoP及びヒトPoC※20における予見可能性が高いことと、ターゲットに合わせてプロダクトのラショナル(合理的)デザインができることに因ると考えております。 ただ、マウスでの試験結果からサルへの結果がそのままトランスレートされないケースが生じていることもあり、近年の新規モダリティーにおけるパートナリング傾向として、サル試験における良好な結果が求められるようになりました。 遺伝子治療薬においてもその傾向は顕著であり、パートナリングのためのハードルは上がってきたと意識をしています。 ＜医療品開発の主要なハードル＞ b. CRISPR-GNDM®技術の移転可能性一般的な創薬技術の場合は、ある一つの薬が臨床試験に成功して上市されたとしても、その開発ノウハウを別の薬に移転できる部分はあまり大きくありません。 これは薬毎に性質が異なり、薬毎の利点も問題点も異なるからです。 一般的な治療薬の開発は、数千〜数百万の化合物のライブラリーの中から薬効や薬物動態、毒性などを指標に適切な化合物の絞り込みを行い、さらに最適化を続けて開発に資する化合物へと何段階ものスクリーニングをしなければなりません。 ターゲットの疾患毎にこうした作業はゼロから行うことになり、したがってある治療薬の開発経験やノウハウは他の治療薬へそのまま転用することが難しいと考えられます。 一方で、一般的な遺伝子治療薬開発においては必要な細胞への導入方法や製造方法の多くは、ターゲットの遺伝子が変わっても共通の部分が非常に多いと考えられているため、成功のノウハウと失敗の学びを他のターゲット遺伝子に対する遺伝子治療薬に転用することが一般的な創薬技術に比べて容易となると考えております。 CRISPR-GNDM®技術においては、特に可変部分がガイド核酸（下記図中①）という非常に小さい部品に限られており、またその他の構成成分である切断不活型CRISPR酵素（下記図中②）とスイッチング分子（下記図中③）は共通のパーツとして既にあるため、標的疾患毎に対応したわずか約20塩基ほどのガイド核酸のみを個別にデザインをするだけで、効率よく遺伝子治療薬を開発することができると考えております。 この技術的な特徴により、多くの遺伝子疾患にCRISPR-GNDM®技術による創薬の方法論を拡張して遺伝子治療薬を生み出すことができると考えております。 ＜CRISPR-GNDM®技術のコンセプト＞ c. CRISPR-GNDM技術の収益の将来性米国における最初の遺伝子治療薬の承認は2017年でしたが、それ以降の承認は2018年の１剤を最後にしばらく途絶えていました。 ところが、2022年末から2023年に掛けて立て続けに５剤が承認を受け、また2024年も1剤の条件付き承認の本承認化を含む3剤が承認され、技術としての成熟度が上がった事を背景に、各社の開発に向けての取り組みが結実してきたと言えます。 また、この中にはCRISPR技術を培ったゲノム編集治療薬であるCasgevyが含まれ、CRISPR技術を用いた治療薬として世界で初めての承認を受けることとなりました。 これらの中で全身投与を行う遺伝子治療薬は約3M米ドル(4.5億円)の薬価が付いており、希少患者であってもその売上げ規模としては収益性が期待できる規模になると考えられます。 ＜USで承認された遺伝子治療薬(2024年末時点)＞ エビゲノム編集技術の領域では、当社が事業を始めた2016年には、前世代のゲノム編集技術であるZFNを用いた先行事例はあったものの、CRISPRを用いて治療薬開発を行なっているのは当社のみでした。 その後、この技術の優位性や将来性を見込んで、複数の会社が追随するようになりました。 各社それぞれ技術的な要素が異なり、結果的に制約条件も異なることから、対象疾患領域などが異なっていて、現状では当社と直接競合が生じている状況ではありませんが、将来的には競争が生じる可能性があると考えます。 ＜遺伝子治療薬のキャッシュフローモデル＞ d. CRISPR-GNDM®技術の安全性遺伝子治療の１つとしてゲノム編集治療があります。 ゲノム編集は、染色体上の特定の場所にある遺伝子配列を部位特異的※21なヌクレアーゼ※22（切断酵素）を利用して、思い通りに改変する技術です。 代表的な技術に第一世代のZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）※23、第二世代のTALEN（タレン）※24といった旧来からの技術に対して、第三世代となるCRISPRが新たに登場しました。 CRISPRは旧来からの技術に対して、より簡便かつ高速にターゲットの遺伝子を改変することができると考えられています。 これらの技術を用いたゲノム編集治療は、ヌクレアーゼを細胞内にウィルスベクター※25などを用いて送り込み、疾患の原因となった遺伝子コードやエピジェネティクスのエラーを書き換えて治療を試みるものです。 ターゲット遺伝子のカット&ペーストを行う通常のゲノム編集は、遺伝子コードのエラーによって生じる疾患に対して半/永続的に効果をもたらす有効な治療法ですが、遺伝子の二重鎖切断※26を伴うと、遺伝子を切断することでガン化リスクが高まることが報告されており、またそもそも狙った遺伝子ではなく他の遺伝子を切断するリスク等を伴う治療法であります。 またその後、塩基編集やプライム編集などの方法により、二重鎖切断を伴わずに塩基に生じたエラーを修正する方法が開発されましたが、DNAの書き換えが起こる点では変わりなく、それがオフターゲット位置で生じるリスクはCRISPRのシステミックなリスクといえます。 一方で、遺伝子のエピジェネティクスの修復にフォーカスしたCRISPR-GNDM®技術は、切断を含む遺伝子の配列の改変を行うことなく「遺伝子スイッチ」のオン・オフのみを制御するものであります。 つまり、ターゲット遺伝子において異常な機能をもたらしている遺伝子の発現レベルを遺伝子によってはほぼゼロまで落とすことができ、あるいは発現量が足りないことによって疾患が生じている場合には発現量を高めて治療することができるという、遺伝子の切断を行う一般的なゲノム編集と比較して、遺伝子の切断を行わないCRISPR-GNDM®技術はよりクリーンな方法で治療を行うことができると考えられています。 (2) 当社のビジネスモデル① 当社のビジネスモデルの概要創薬事業は、一般的に多額の研究開発費用と長い時間を要します。 したがって、当社のように開発の初期段階を担う企業は、開発から上市までの収益の谷間を投資家からの資金と製薬企業等のパートナーからの契約金で賄っていく必要があります。 当社のビジネスモデルは、パートナーに技術プラットフォームであるCRISPR-GNDM®技術を開放し、パートナーの選定したターゲットに対してパートナーの資金で治療薬の開発を行う「協業モデルパイプライン」と自社でCRISPR-GNDM®技術を用いてターゲットの選定から行い、自己資金でCRISPR-GNDM®技術を用いて治療薬の開発を行う「自社モデルパイプライン」の２種類があります。 当社は、協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせることによって、協業モデルの利点である早期の収益獲得と自社モデルの利点である将来の大きなアップサイドである上市後の収益獲得の両者の特徴を組み合わせた、「ハイブリッドモデル」を目指しております。 将来利益と短期収益をスワップすることにより、上市まで収益機会を待たないでも早期に収益機会を得ることが可能で、こうした収益機会に下支えされた資金を効果的に活用することで事業計画の選択肢が増え、その選択肢を最適化することで経営基盤の安定と成長領域への投資の双方を両立することを当社がコントロールできることにあります。 ② 協業モデルパイプライン当社の協業モデルパイプラインでは、製薬企業等のパートナーの意中のターゲットあるいは当社との間で合意したターゲットに対してCRISPR-GNDM®技術を用いた候補品を作成することに対し共同研究開発契約を締結し、共同研究開発の契約一時金（A）を受領します。 共同研究開発契約後は、開発の進捗に応じて共同研究開発のマイルストン収入（B）を受領します。 プロトタイプ分子※27の作成、システムの最適化、動物モデルでの検証を経て、通常は前臨床試験の前の段階で将来の製造販売権の全てあるいは一部を譲渡するライセンス契約を締結し、ライセンスの契約一時金（C）を受領します。 ライセンス契約締結後は、パートナーまたは共同で開発を行い、その開発の進捗に応じて当社はライセンスの開発マイルストン収入（D）を受領します。 また、上市後は売上の一部からライセンスのロイヤルティ収入（E）及び一定の売上条件を達成した場合にライセンスのセールスマイルストン収入（F）を受領する予定です。 ライセンス契約締結後のパイプラインの開発及び販売はパートナーに委ねられており、したがって、（D）、（E）及び（F）について当社でのコントロール及び売上予測は困難になるという特徴があります。 ③ 自社モデルパイプライン当社の自社モデルパイプラインでは、まずCRISPR-GNDM®技術でターゲットにする疾患及び遺伝子の決定から始まります。 これは、メカニズムに基づいて妥当と思われる遺伝子を絞り込み、その中でアンメットメディカルニーズ※28があるものを当社と各疾患領域の専門家との綿密なディスカッションを通じて検証を行います。 その後に当社技術を用いて、ターゲットに対して有効なプロトタイプ分子の作成を行います。 さらにシステムの最適化を行いながら、疾患細胞、動物モデルなどを用いて実際に有効であるかどうかの検証を行います。 この後に前臨床試験などによって毒性及び有効量の見積りを行い、GMP※29に準拠した原体の製造を行い、GLP※30準拠の前臨床試験を行うこととなります。 一般的には、当社が一定の開発段階まで開発を進めた後に、パートナーとのライセンス契約を行い、ライセンスの契約一時金（C）を受領する予定です。 パートナーは、それ以降の開発及び販売を引き継ぐことになり、その開発の進捗に応じて当社はライセンスの開発マイルストン収入（D）、上市後は売上の一部からライセンスのロイヤルティ収入（E）及び一定の売上条件を達成した場合にライセンスのセールスマイルストン収入（F）を受領する予定です。 ＜当社のビジネスモデル＞ ＜当社の一般的な収入形態＞ 収入形態内容A共同研究開発の契約一時金共同研究開発を契約するにあたり、パートナーから得られる収入。 B共同研究開発のマイルストン収入共同研究開発契約を行ったパイプラインの開発進捗に応じて設定したいくつかの目標を達成する毎に一時金として得られる収入。 Cライセンスの契約一時金パイプラインあるいは共同研究開発の成果に対する独占的な権利をパートナーに付与する対価として得られる収入。 Dライセンスの開発マイルストン収入ライセンス契約を行ったパイプラインの開発進捗に応じて設定したいくつかの目標を達成する毎に一時金として得られる収入。 Eライセンスのロイヤルティ収入*製品が上市後に、その売上からあらかじめ定められた一定割合をパートナー企業から受領する収入。 Fライセンスのセールスマイルストン収入*上市後に一定の売上条件となる重要な節目、目標に応じて受領する収入。 ＊：現時点での実績はないが、将来計画している収益。 2024年12月末現在において、8品目の自社モデルパイプラインを有しており、進捗状況は下記のとおりとなっております。 ＜当社の開発パイプライン（2024年12月末現在）＞ 自社で開発する自社モデルパイプラインについては一定の段階でパートナーとライセンス契約を締結すべく取り組んでおります。 ＜用語解説＞※１CRISPR技術CRISPR（クリスパー）とは、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略。 ターゲット遺伝子を切断する通常のゲノム編集技術。 ※２遺伝子コード核酸の塩基配列からタンパク質のアミノ酸の配列に変換するための暗号。 A、G、C、Tの４つの塩基のうち３塩基の組み合わせで26のアミノ酸に対応する。 ※３エピジェネティクス生まれた時に既にもっている遺伝子そのものは変わらないが、生後、年齢や環境によって遺伝子発現に変化が起こり、表現型（外見や生理的機能）に影響を与えること。 ※４遺伝子治療薬遺伝子コードあるいはエピジェネティクスのエラーを補完や修復、あるいは抑制する機能をもった遺伝子を外部から細胞内に導入することにより、病気の原因であるこれらのエラーを直接治し、治療を行う医薬品。 ※５CRISPR/Cas9第三世代のゲノム編集技術。 CRISPR/Cas9 は、元々はバクテリアのシステムで、バクテリアがウィルスなどに由来する外来遺伝子の一部を切り取って自分の中に保存し、次に感染を受けたときの防御のために用いる免疫のように働くシステムのこと。 このシステムの過程で、外来遺伝子を切断して自身のDNAのなかに挿入していることから、遺伝子の編集目的に利用できる可能性が着目されたことにより、メカニズムの解明競争が起こり、その結果、2012年に米国カリフォルニア大学バークレー校（以下、「UCB」という。 ）のジェニファー・ダウドナ博士及び共同研究者のエマニュエル・シャルパンティエ博士によって、バクテリアでゲノム編集を再構築できることが証明され、またブロード研究所（米国マサチューセッツ州）（以下、「ブロード研」という。 ）のフェン・チャン博士によりヒトなどを含む動物の細胞においてもゲノム編集技術として利用できることが見いだされた新しい技術。 これにより、DNAをゲノム上の特定の場所で切断することが可能になり、遺伝子疾患などをターゲットとした医薬品のみならず、品種改良など幅広い領域で利用可能となった。 ※６CRISPR酵素CRISPR/Casシステムで用いられるCas酵素群。 guide RNAと協働して二本鎖DNAを切断するハサミの役目を果たす。 ※７Cas9タンパク質CRISPR酵素の一種であるCas9を構成するタンパク質。 ※８切断活性切断酵素タンパク質が実際にDNAやRNA等の対象を切断するハサミとしての機能、及びその強さ。 ※９遺伝子の転写DNAの遺伝子情報をRNAへと写しとる過程。 ※10スイッチング分子標的の遺伝子発現を活性化もしくは抑制する調節を担う機能分子、転写因子等。 ※11ガイド核酸guide RNA。 CRISPR/Casシステムで遺伝子配列特異性を与えるために使用される数十塩基のRNA。 ※12薬物動態薬物が体内でどの様に分布し、ターゲット臓器に到達するかの過程。 ※13メカニズム（Proof-of-Mechanism（PoM））薬物が仮説通りに標的に作用するかを証明すること。 ※14概念実証（Proof-of-Principal（PoP））薬物が仮説通りに病態に薬理的な作用を有するかを証明すること。 ※15コンセプト実証（Proof-of-Concept（PoC））新薬候補物質の有用性・効果が臨床試験で得られ、仮説が証明されること。 ※16同定同一であると見きわめること。 単離した化学物質が何であるかを決定すること。 ※17分子標的薬アプローチある特定の分子を標的として、その機能を制御することにより治療する方法。 ※18第Ⅱ相臨床試験臨床試験第２番目の段階で、第Ⅰ相試験で安全性が確認された用量の範囲内で、同意を得た比較的少数の患者を対象とし、主に治験薬の安全性及び有効性・用法・用量を調べるための試験。 臨床試験とは、ヒトを対象として薬や医療機器など、病気の予防・診断・治療に関わるいろいろな医療手段について、その有効性や安全性などを確認するために行われる試験のことで、以下が臨床試験の３つのステップである。 第Ⅰ相：少人数の健常人を対象に候補薬剤の投与量を少しずつ増やしていき安全性や代謝を調べ、投与法の基礎情報を得る。 第Ⅱ相：少人数の患者を対象に候補薬剤の投与量や投与タイミングを副作用や有効性を指標に試験する。 第Ⅲ相：多数の患者を対象に安全性・有効性及び投与法を確認する。 その際、既存薬もしくはプラセボ（偽薬を投与）を比較対象に用いる。 ※19単因子遺伝子疾患一つの遺伝子の変異が原因となって病態が生じる遺伝子疾患。 ※20ヒトPoC新薬候補物質の有用性・効果が、ヒトに投与することによって認められること。 ※21部位特異的ここでは塩基の特定の配列、パターンにのみ作用すること。 ※22ヌクレアーゼ核酸（DNA、RNA）を分解切断するハサミである核酸分解酵素の総称。 ※23ZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）第一世代のゲノム編集技術。 遺伝子疾患毎に全てをデザイン、作製する必要がある。 ただし切断部位選定には一定の条件があり限定的である。 ※24TALEN（タレン）第二世代のゲノム編集技術。 転写因子様TAL Effector（TALE）を持つ。 遺伝子疾患毎にすべてをデザイン、作製する必要がある。 切断部位はすべての遺伝子の塩基配列に対して任意に選定可能で、標的としていないDNA配列を誤って切断してしまうことが少ない。 ※25ウィルスベクターウィルスの強い感染力を利用し、体内あるいは細胞内に遺伝子を導入する運搬体のこと。 ウィルスが遺伝子の運び屋になるので、ウィルスベクターと呼ばれる。 医療品用として用いられる場合は、感染能力以外の問題となる機能は改変され、安全化されている。 ※26遺伝子の二重鎖切断二本鎖DNAである遺伝子をある部位で二本とも切断すること。 ※27プロトタイプ分子薬剤の原型となる分子。 ※28アンメットメディカルニーズいまだ有効な治療法がない疾患に対する医療ニーズのこと。 生活習慣病や癌など患者数が多く治療薬を必要とするもの、患者数は少ないが治療薬の必要性が高いもので希少疾患（難病）が挙げられる。 ※29GMP（Good Manufacturing Practice）施設場所の設備・機器、組織・職員、検査・手順・結果等が、安全かつ適切であることを保証する医薬品の製造品質管理基準。 ※30GLP（Good Laboratory Practice）医薬品の非臨床試験の安全性に関する信頼性を確保するための基準。 ※31INDInvestigational New Drugの略。 米国における新薬候補臨床試験の開始届で、承認を得ること。 新薬候補に関する前臨床試験の情報パッケージを当局（FDA：アメリカ食品医療品局、Food and Drug Administrationの略）に提出・申請し、この申請が承認されなければ臨床試験（ヒトでの安全性や薬効などの試験）は実施できず、医薬品開発の非常に重要なステップ。 |
| 関係会社の状況 | ４ 【関係会社の状況】 名称住所資本金主要な事業の内容議決権の所有割合（又は被所有割合）(％)関係内容(連結子会社) Modalis Therapeutics Inc.アメリカ合衆国マサチューセッツ州5米ドル遺伝子治療薬開発事業100役員の兼任１名業務委託費の支払資金の貸付 (注) １．「主要な事業の内容」欄には、セグメント情報に記載された名称を記載しております。 ２．特定子会社に該当しません。 ３．有価証券届出書又は有価証券報告書を提出している会社はありません。 |
| 従業員の状況 | ５ 【従業員の状況】 (1) 連結会社の状況 2024年12月31日現在事業部門の名称従業員数(人)研究開発部門10(0)全社（共通）4(1)合計14(1) (注) １．従業員数は就業人員（当社グループからグループ外への出向者を除き、グループ外から当社グループへの出向者を含む。 ）であり、臨時雇用者数（パートタイマー）は、最近１年間の平均人員（１日８時間換算）を( )外数で記載しております。 ２．当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 ３．全社（共通）と記載されている従業員数は、管理部門に所属している従業員であります。 ４．前連結事業年度末に比べ従業員数が23名減少しておりますが、主として2024年4月及び7月に実施した研究開発部門の合理化に伴う人員削減によるものであります。 (2) 提出会社の状況 2024年12月31日現在従業員数(人)平均年齢(歳)平均勤続年数(年)平均年間給与(千円)4(1)41.51.18,899 事業部門の名称従業員数(人)研究開発部門-全社（共通）4(1)合計4(1) (注) １．従業員数は就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。 ）であり、臨時雇用者数（パートタイマー）は、最近１年間の平均人員（１日８時間換算）を( )外数で記載しております。 ２．平均年間給与は、賞与及び基準外賃金を含んでおります。 ３．当社は、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 ４．全社（共通）と記載されている従業員数は、管理部門に所属している従業員であります。 (3) 労働組合の状況労働組合は結成されておりませんが、労使関係は円滑に推移しております。 |
| 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 | １ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 文中の将来に関する事項は、提出日現在において、当社グループが判断したものであります。 (1) 経営方針 ゲノム編集治療薬の研究開発及び製造を営む当社グループは、そのコアとなるプラットフォームである『切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM®技術）』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気で希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。 (2) 経営戦略当社グループでは、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM®技術を活用し、遺伝子治療薬を生み出すことにより、数千あるといわれる遺伝子疾患で苦しむ方々に貢献することを目的とし、新しい創薬技術（モダリティ）である「遺伝子治療」あるいは「ゲノム編集治療」市場の創成に寄与し、世界の医療の進歩に貢献してまいります。 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 遺伝子治療薬は、世界的にもまだ本格的な普及段階には至っていない最先端のものであり、当社グループを取り巻く環境の今後の動向は不確実性が高くあります。 また、医薬品の開発においては、研究開発段階から上市に至るまでの研究期間が長期間にわたるため、一般的なROAやROE等の財務指標を目標とすることは適さないと考えております。 そのため、当社グループは、開発パイプラインの量と質を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。 開発パイプラインの量とは開発パイプラインの本数のことであり、質とは開発パイプラインにおける研究開発や臨床試験等の進捗状況のことであります。 開発パイプラインの量と質を充実させていくことが、経営の安定を図りながら企業価値を高めることになると認識しています。 (4) 経営環境 2017年にLuxtrnaが遺伝性疾患に対する最初の遺伝子治療薬としてアメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）で製造販売承認を受けたことを皮切りに、複数の遺伝子治療薬が毎年承認される状況になっております。 現在遺伝子治療は世界で3,000本のアクティブ治験が行われている状況で、またゲノム編集においては、クリスパーセラピューティックス社の血液疾患治療薬が、バーテックス社と共同で製造販売承認を2024年にFDAから受けております。 各国の当局機関は遺伝子治療に対して引き続き前向きな姿勢を維持しており、ガイドラインの制定、治験のための環境整備を通じ、遺伝子治療に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが継続的に図られていくことが予想されます。 日本でも2014年11月に施行された「再生医療安全性確保法」及び「薬機法」において、再生医療とともに遺伝子治療も産業促進化が進むなか、2015年９月には、新制度の早期承認制度下で初めてとなる国内の再生医療等製品（遺伝子治療を含む）に対しての条件・期限付き販売の承認がされるなど、遺伝子治療推進への意識は見られています。 しかしながら、現実的には欧米や中国に比べても臨床試験の本数は圧倒的に少ない状況となっています。 これはカルタヘナ法対応など米国等に比べてよりハードルの高い規制対応があることも原因ですが、根本的には先端医療に対する保守的なパブリック・アクセプタンスや、医療側の経験がまだ十分でないことにより大きな原因があり、ファースト・イン・ヒューマン試験（世界で最初に開発薬を投与する試験）を日本で行うには引き続き障害が大きいと考えています。 当社としては、こうした日本の遺伝子治療がさらに水をあけられかねない状況を危惧しつつも、各国の規制などの状況を鑑みて、最適、最速の開発が実現するために、開発国の選択を含めた開発戦略を構築してまいります。 また、遺伝子治療の対象領域は、その裾野が初期の眼科領域などの局所投与による治療から、肝臓疾患や筋肉疾患領域などの全身投与を必要とする疾患へとターゲットが広がりつつあります。 また全身投与による治療においては、ターゲット組織への組織選択性が課題となることから、組織特異的な送達を行うことができるような改変型送達方法が開発されるようになり、組織特異的ウィルスベクターなどのデリバリー技術があらたなフロントラインとして脚光を浴びるに至っております。 こうしたことを含めて、遺伝子治療の進歩は他分野の技術との融合によってさらに加速し、実用化ステージから、拡大収穫期へと進んだと当社は考えています。 一方で当社を取り巻く経済的な環境は、米国を中心に市場全体としては良好であるにも関わらず、上場バイオテック株のパフォーマンスが主要国において市場平均を下回っていることなどから、業界への資金供給が細っており、極めて厳しい資金環境であると考えられております。 結果として、多くのレイオフが米国のバイオテック・製薬会社で見られ、パイプラインの絞り込みなどが多くアナウンスされています。 また当社の場合、円安の進行などもあり、人件費をはじめとした費用高騰の形で支出サイドにインパクトを与えております。 今後、事業遂行上で様々な制約を受ける可能性が否めず、また受ける制約は広範かつ予測が困難であるために、慎重に注視する必要があると考えております。 (5) 事業上及び財務上の対処すべき課題 当社グループでは、当社が継続企業として成長し続けるために対処しなければならない課題を以下のように考えております。 ① 研究開発活動における課題当社グループは、創薬プラットフォームシステム：CRISPR-GNDM®技術を保有・活用しており、既存のモダリティでは実現しえなかったターゲットに対する創薬を実現できるという大きな技術的優位性があると考えております。 また、CRISPR-GNDM®技術により創出される遺伝子治療の活用はこれまで困難であった希少疾患への医薬品開発への大きな可能性を秘めております。 現在、当社ではCRISPR-GNDM®技術の更なる強化とそれを用いた自社・提携プログラムの開発を進めております。 当社グループは、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。 ② 営業活動における課題当社グループのCRISPR-GNDM®技術を利用した治療薬をより多くの疾患に対して提供するためには、「幅のある開発」と「バリューチェーンの補完」を実現しなければなりません。 そのためには、パートナーとより多くのターゲットに対する共同研究開発を実現する連携体制を構築し、また成果物の販売までの道筋をつくっていく必要があります。 国内外の製薬企業あるいは製造・販売を業とするパートナーと戦略的かつ補完的な相互関係をさらに広げ、研究開発体制の進捗と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。 ③ 内部管理・統制における課題当社グループの創薬によって患者や医療システムを通じて社会に貢献するため、また事業活動を円滑に行っていくために、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。 研究開発の適正な意思決定と運営管理を行い、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に治療薬を生み出すことが、ひいては企業価値を向上させることに繋がると考えております。 患者、医療従事者、株主をはじめ、全てのステークホルダーから信頼をいただけるよう、社会に対して説明可能な意思決定及び事業の遂行をしていくことが重要だと考えております。 ④ 資金調達における課題当社グループは、CRISPR-GNDM®技術による創薬を拡大し、また今後の自社開発を実現するために、研究開発で必要とする資金を充当していく必要があります。 そのため、提携などを通じた研究開発資金の獲得の他、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。 ⑤ 人材の獲得における課題当社グループは、世界中の製薬会社・バイオベンチャーが研究拠点を置く米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市を中心とするボストンエリアのウォルサム市に100％出資の研究開発拠点となる現地法人 Modalis Therapeutics Inc.を置き、Ph.D.（博士）研究者を中心に世界中から集まる研究人材へのアクセスを高めております。 これによりコア・コンピタンスとなるプラットフォーム技術の強化及び創薬研究開発を高いレベルで維持し、国際的な競争力を実現しております。 また、治験薬製造などコア以外の機能は外部協力事業者を活用し、資本効率を高められるようなリソース配分を行っております。 今後、開発の加速、適応疾患の拡大、パイプラインの進捗等に応じて、必要に応じて適切かつ十分な人材確保に努めてまいります。 |
| サステナビリティに関する考え方及び取組 | ２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社は、「Every life deserves attention（すべての命に、光を）」の企業理念に基づいて、遺伝子疾患に対する治療薬の研究開発を行っています。 私たちが取り組んでいる遺伝子治療やゲノム編集は、病気の原因となっているヒトの遺伝子の修復等を行う先進的な治療法であり、世界的にまだまだ普及段階にあります。 しかし、世界中で遺伝子疾患を抱える患者が多く存在しているのが現状です。 当社は、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM®技術を活用して、遺伝子治療薬を開発し、社会に有益な治療薬を提供してまいります。 これにより、病気に苦しむ人々が希望を持ち続けられる社会を実現し、産業や社会の成長への貢献につながるものと考えております。 （1）ガバナンス当社グループでは、サステナビリティに関連するリスクや機会を、その他の経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しています。 詳細については、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１） コーポレート・ガバナンスの概要」をご参照ください。 （2）戦略当社では、研究開発分野における専門的な人材の増強、組織の強化が重要な経営課題と考えており、人的資本の拡充に向けて積極的に取り組んでまいります。 具体的には、フレックスタイム制度、ストックオプション制度や事後交付型株式報酬制度など人材確保のための各種制度の整備並びに社内外の機会をとらえた社員教育を実施しております （3）リスク管理当社では、サステナビリティ関連のリスクや機会を、その他経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しております。 詳細は、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要 ②リスク管理について」をご参照ください。 （4）指標及び目標当社のサステナビリティへの取組みに係るリスクの評価と対応については、経営資源の有限性の観点から、影響の重要性に応じて取り組むべき優先順位を決定し、目標を設定することとしております。 当社の人材の育成に関する方針及び社内環境整備に関する方針に関する具体的な指標について、現時点では定量的な指標や目標は設定しておりませんが、達成に向けて進捗を注視していくとともに、指標や目標の設定要否についても引き続き検討する予定です。 |
| 戦略 | （2）戦略当社では、研究開発分野における専門的な人材の増強、組織の強化が重要な経営課題と考えており、人的資本の拡充に向けて積極的に取り組んでまいります。 具体的には、フレックスタイム制度、ストックオプション制度や事後交付型株式報酬制度など人材確保のための各種制度の整備並びに社内外の機会をとらえた社員教育を実施しております |
| 指標及び目標 | （4）指標及び目標当社のサステナビリティへの取組みに係るリスクの評価と対応については、経営資源の有限性の観点から、影響の重要性に応じて取り組むべき優先順位を決定し、目標を設定することとしております。 当社の人材の育成に関する方針及び社内環境整備に関する方針に関する具体的な指標について、現時点では定量的な指標や目標は設定しておりませんが、達成に向けて進捗を注視していくとともに、指標や目標の設定要否についても引き続き検討する予定です。 |
| 事業等のリスク | ３ 【事業等のリスク】 当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。 中には当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 当社グループはこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。 また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。 当社グループは、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、すべての開発が成功するとは限りません。 特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、提出日現在において当社グループが判断したものであります。 (1) 遺伝子治療薬の研究開発に関するリスク① 遺伝子治療薬について当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を主な事業活動の領域としております。 遺伝子治療は国内外において治験のための環境整備や新薬承認のスピードアップが図られ、将来的な拡大が想定される事業領域でありますが、遺伝子治療の領域は新規領域であるため、研究開発の動向や規制の強化、競合技術の台頭、資金調達等において当社の想定通りに事業が進展しなかった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を与える可能性があります。 対策としては、常に最先端の科学技術や関連企業の動向をモニタリングし、適切な対応を取っていく所存です。 ② 先端医療に関する事業であることに由来するリスクについて遺伝子治療薬の開発は、遺伝子治療薬の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、遺伝子治療薬そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれている状況にあります。 当社グループの基盤技術であるCRISPR-GNDM®については、現時点で先進的技術であり、また学術的に見ても一部の遺伝子疾患に対して安全性・有効性・応用可能性ともに他の遺伝子治療・ゲノム編集薬よりも優位性を持つ分野があると考えております。 しかしながら、当社グループの技術が常に急激な技術革新の波に追い越される可能性があります。 また、世界的な遺伝子治療薬の開発状況は、欧州、米国等の一部の国や地域で医薬品として当局より製造承認を受けて実用化され始めている段階です。 これまでに網膜疾患や脊髄性筋萎縮症（SMA）、サラセミア病、血友病や筋ジストロフィーなどに対する治療薬が承認を受けていますが、今後より広範な対象疾患に対する治療薬が承認をうけることが期待されています。 日本国内においても、提出日現在で遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬(ガン治療を目的としたものを除く)として当局から製造承認を受けたものは２つだけであり、主に特定の医療機関や研究機関が用いる高度な医療技術として比較的限定された範囲での臨床研究・臨床試験を中心として行われている段階です。 一方で、筋ジストロフィーなど全身性疾患へと適用が広げられつつある結果、いくつかのハードルも明らかになりつつあり、2021年９月初旬に米国FDAにおいて細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会（Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee）が開催され、開発が活発化している遺伝子治療等の安全性に関しての情報共有と議論がなされ、最新の知見に基づきモニタリングすべき事項が示されました。 2022年３月に米国FDAよりゲノム編集医療に対するドラフトガイダンスが発行され、ゲノム編集治療薬はすでに臨床試験中のものも複数ある中で、開発、特に治験申請に対するフレームワーキングの動きが出てくるに至っています。 こうしたことを含め、まだ発展途上にある遺伝子治療薬の開発実績が他の医薬品開発と比較して豊富でないことから、想定していない副作用が出る可能性があります。 こうしたリスクの発生により、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、遺伝子治療に対する対応と同様に、常に最先端の科学技術や関連企業をモニタリングし、適切な判断、アクションをとっていく所存です。 ③ 法規制改正・政府推進政策等の変化に由来するリスクについて遺伝子治療薬に関連する本邦内外の法規制については、最新の技術革新の状況に対応すべく常時変更や見直しがなされる可能性があります。 例えば、法律・ガイドライン等の追加・改正により、これまで認められてきた開発方針が認められなくなるリスクや当社グループの想定通りの開発契約や申請内容で薬事承認が下りない、または薬事承認の取得に想定以上の時間を要するといったリスクも否定できません。 たとえ当社の製品候補が薬事承認を得られたとしても、承認後の法律・ガイドライン等の追加・改正により新たな規制に服する可能性もあります。 このような事象が顕在化した場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また現在、米国や日本をはじめとする医療先進国においては先端医療に係る各種の推進政策が実施されております。 これらの推進政策は、当社が推進する遺伝子治療薬に大きな影響を与える可能性がありますが、その影響の内容・大きさは現時点で定かではないことから、当社が予見しえない推進政策が採られた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、法規制の流れをモニタリングしていくと同時に、必要な場合には独自あるいは業界団体を通じてしかるべき働きかけを行い、当局の合理的な政策形成に関与していくことも必要であると考えています。 ④ ヒトまたは動物由来等の原材料の使用に関するリスクについて一般的に遺伝子治療薬は、ヒト細胞・組織を利用したものであり、利用するヒト細胞・組織に由来する感染の危険性を完全に排除し得ないことなどから、原材料の安全性に関するリスクが存在するとされています。 また遺伝子治療薬は、原材料や製造工程で使用する培地に動物由来原料を使用しており、この動物由来原料の使用によって未知のウィルスによる被害等が発生することが否定できないため、これらのリスクが当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、技術的にこうしたリスクを生じる原料の使用を回避する手段を模索すると同時に、現行の方法でも必要なリスク低減措置を行なっていく所存です。 ⑤ ゲノム編集技術における競合リスクについてCRISPR/Cas9は、2012年にUCB及びブロード研などで発見された新たなゲノム編集技術ですが、以前から研究されてきたジンクフィンガー（ZFN）、メガヌクレアーゼ（Meganuclease）、タレン（TALEN）及びその派生型といった別のゲノム編集技術もあります。 さらにCRISPR技術においてもCas9の他にCas12a、Cas12f、Cas13、Cas14、CasX、CasΦといった別のCasファミリーが見つかっており、CRISPR/Cas9の代替手段となり得る可能性があります。 ゲノム編集は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの企業や研究機関等による激しい競争状態にあり、その技術革新は急速に進んでいる状況であります。 CRISPR-GNDM®技術は、遺伝子を切らない方法による安全性への訴求及び酵素の小型化による細胞内部への到達性の高さから、ゲノム編集や一般の遺伝子治療と棲み分けができる分野が多数ある一方で、一部の対象疾患においては他のモダリティによる開発品と競合するものがあります。 また、CRISPR-GNDM®技術と同じようにエピジェネティクスの操作により遺伝子制御をする技術として、Sangamo社（Sangamo Therapeutics Inc. 米国カリフォルニア州、ティッカーシンボル「SGMO」）が開発を行うZFP-TFのように他のDNA結合モチーフを用いることにより遺伝子制御を実現することも可能です。 Chroma Medicine（Chroma Medicine, Inc. 米国マサチューセッツ州）あるいはTune Therapeutics （Tune Therapeutics, Inc. 米国ノースカロライナ州）といったエピジェネティクスの直接制御を標榜する会社がここ数年で複数設立されています。 さらにはウィルスベクターやナノカプセル（LNP）などの技術革新により、より大きいサイズの分子を遺伝子導入するような技術も模索されております。 これらは小型化を必要としないことにつながり、当社技術を迂回してCRISPRに基づく遺伝子制御を行なうことを可能にします。 これらの競合相手や今後開発されてくる可能性のある新技術との競争において必ずしも当社グループが優位性をもって継続できるとは限らず、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動における競争の結果により、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、各要素技術のさらなるバージョンアップを行っていくと同時に、最新の技術の動向をモニタリングしながら必要な技術については導入などを検討していくことで、当社技術の保護・強化にむけて努力を続けてまいります。 また、当社グループの技術等の優位性を確保できるパイプラインを優先しながら研究開発を進めて、仮に競合優位性を保てないと判断したものについては、中止等の判断を含むポートフォリオの見直しを随時行なっていきます。 ⑥ 遺伝子治療及びゲノム編集に対する社会的意識形成のリスクについて遺伝子治療やゲノム編集は、病気の原因となっているヒトの遺伝子を操作する治療方法です。 一方で、遺伝子操作に対する社会の理解は、食品や植物などに使われている遺伝子組み換え技術などの様々な遺伝子関連技術と混同されて正しい理解が進んでいない状況にあります。 また、2018年末に中国の研究者がヒト受精卵のゲノム編集を行い、操作された受精卵から実際に子供が産まれたと報告し、ゲノム編集に対する倫理面での課題を提起させるきっかけとなりました。 こうした当社グループ以外の他グループによる社会倫理または生命倫理から逸脱した行為が発生した場合、遺伝子治療やゲノム編集に係る自由な研究活動に対する規制の強化や社会的信頼の失墜を通じて、当社グループの事業展開にも重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、当社グループは遺伝子治療やゲノム編集に対する正しい理解とその中で当社技術の安全面における優位性の理解を浸透させるべく、各種シンポジウムなどに参加するなど情報発信を行い、啓蒙によってこれらのリスクを低減する努力をしてまいります。 ⑦ 遺伝子治療薬に係る将来的な治験の実施について当社グループは、将来的にパートナーあるいは当社グループにより開発されたCRISPR-GNDM®に基づく遺伝子治療薬の治験を計画しております。 治験計画は、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA：Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）やFDAなどの当局と事前に相談し、綿密な計画を立てていくことになりますが、いまだ遺伝子治療薬の治験実施例は多くはないことなどから、治験の準備、治験実施施設における各種手続きが計画通り進行しないこと、治験に必要とされる患者を適切に確保できないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。 さらに、安全性に関する許容できない問題が生じた場合や、期待した有効性を確認できない場合には、開発を中止するリスクがあります。 このような場合、当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、規制動向のモニタリングと同時に患者団体などとの連携を図ることで、適切な患者リクルートのアセスメントと実行を実現できる方法を模索してまいります。 (2) 医薬品業界に関するリスク① 新薬開発の不確実性について医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要しますが、臨床試験や前臨床試験で有用な効果を発見できないこと等により研究開発が予定通りに進行せず、開発の延長や中止の判断を行うことは稀ではありません。 また、日本国内はもとより、海外市場への展開においては、各国の薬事関連法規等の法的規制を受けており、新薬の製造及び販売には各国別に厳格な審査に基づく承認を取得しなければならないため、有効性、安全性、品質等に関する十分なデータが得られず、予定していた時期に上市ができず延期になる、または上市を断念する可能性があります。 上市時期の延期となった場合には、当社グループのパイプラインにおいて追加の資金投入が必要になるほか、特許権の存続期間までの期間が短くなり、投資した資金の回収に影響を及ぼす可能性があります。 また、上市を断念した場合には、投じた研究開発資金が回収できなくなります。 こうした事象は当社グループのパイプラインを他社にライセンスアウトする協業モデルパイプラインでも同様であり、想定したマイルストン収入やライセンス収入が得られなくなるなどの影響が生じます。 こうした事態が発生した場合には、当社グループの業績や財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、パートナー企業との連携やパイプラインのポートフォリオ化を行うことでリスクの分散を行うとともに、適切なポートフォリオの入れ替えを含む見直しを随時行うことで不確実性を可能な限りヘッジしていく予定です。 ② 副作用発現及び製造物責任について医薬品は、臨床試験段階から上市後において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。 当社グループは、こうした事態に備えて、前臨床段階から多面的な安全性の検討や可能な限りのリスクを低減する努力を行い、然るべき研究開発段階において製造物責任を含めた各種賠償責任に対応するため適切な保険に加入する予定でおりますが、最終的に当社グループが負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。 また、当社グループに対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブ・イメージにより、当社グループ及び当社グループの製品に対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。 これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があるとともに、社会的信頼の失墜を通じて当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ③ 国内外の薬事法その他の薬事および研究開発に関する規制について医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（我が国においては「薬機法」）及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。 現在のところ、当社グループのパイプラインは研究開発段階にあり、我が国の厚生労働省、FDA、欧州医薬品庁（EMA）等から上市のための認可は受けておりませんが、今後、各国の薬事法等の諸規制に基づいて医薬品の製造販売承認申請を行い、承認を取得することを目指しております。 当社グループのパイプラインについても、上記の規制をクリアするための体制整備が求められることになります。 また、各国の薬事法及びその他の関連法規等は随時改定がなされるものであり、さらなる体制の整備・変更を求められることが考えられます。 こうした規制への対応を適切に行えなかった場合、また規制対応に多額のコストを要すことにより、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 なお、当社グループでは米国マサチューセッツ州ウォルサム市に研究開発拠点を有しており、州及び市当局の各種規制等に準拠して研究開発活動を行っております。 ④ 国内外における医療費抑制策について当社グループの遺伝子治療薬の最重要ターゲットである米国において、2010年３月に改定された医療保険改革法案等による先発医薬品への価格引下げ圧力及び低価格のジェネリック医薬品の使用促進が進んでいます。 また米国でも医療費抑制政策を発表しており、保健医療制度に大きなインパクトがある可能性があります。 日本国内においても、政府は増え続ける医療費に歯止めをかけるため、医療費の伸びを抑制していく方針を示しており、定期的な薬価引き下げ及びジェネリック医薬品の使用促進等が進んでいます。 当社グループ、またはパートナーにライセンスした医薬品候補が上市された場合には、各国政府の医療費抑制に基づく薬価政策の影響を直接、若しくは間接に受け、当社グループの収益、若しくはパートナーからのロイヤルティ収入に影響を及ぼすことになり、当社グループの業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 (3) 事業遂行上のリスク ① 主要な事業活動の前提となる事項について当社グループは、国立大学法人東京大学（以下、「東京大学」という。 ）との間において特許権について共同保有するなどしております。 同大学との間では、改変Cas9にかかる同大学との共有特許について、独占的実施権の許諾を受け、その対価として、契約一時金及びかかる特許権を第三者に実施許諾した場合の収入（契約一時金、マイルストン収入、ロイヤルティ収入）の一定料率に相当する金額を同大学に支払うこと等を定めた下記の契約を締結しており、事業に関わる重要な契約であると認識しております。 またEditas Medicine, Inc.（米国マサチューセッツ州、ティッカーシンボル「EDIT」。 以下、「エディタス社」という。 ）との間においては、特許のライセンス契約を締結しております。 同社との間では、同社がライセンス権を有するCRISPR/Cas9特許について、非独占的実施権の許諾を受け、その対価として、契約一時金を支払っております。 これに加え、事業の進捗に伴うマイルストン、サブライセンス収入及び上市後のロイヤルティ等を同社に支払うことを定めた下記の契約を締結しており、事業の根幹に関わる重要な契約であると認識しております。 現時点では、東京大学及びエディタス社との取引については良好な関係を維持しつつも、当社グループまたは株主の利益を害することのないよう法規制を遵守するとともに、取締役会の監視等を通じて十分留意しております。 下記契約の継続に支障をきたす要因は発生しておりませんが、今後、当該契約の継続に支障をきたす要因が発生した場合、あるいは当社にとって不利な契約改定が行われた場合及び契約期間満了後に契約が継続されない場合は、当社グループの利益及び社会的評価を損ねる可能性があり、その結果として当社グループの事業、業績や財務状況等に重大な影響を及ぼす可能性があります。 いずれの契約においても当該条項に該当する事案が発生する可能性は極めて低いと考えておりますが、何らかの理由により当該条項に抵触した結果、契約が解除された場合に当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 契約書名契約会社名（契約締結日）契約内容発明の特許共同出願に関する契約国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO（2018年10月15日）後述の「５ 経営上の重要な契約等 （1）基盤技術に関する独占ライセンス契約」をご参照ください。 Non-Exclusive License AgreementEditas Medicine, Inc.（2020年４月１日）後述の「５ 経営上の重要な契約等 （2）当社が実施許諾を受けているライセンス契約」をご参照ください。 ② 特定の技術への依存について当社の協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインは、いずれも当社の創薬開発プラットフォームシステム（CRISPR-GNDM®）により創製される遺伝子治療薬で構成されています。 CRISPR-GNDM®技術は新規性・進歩性を有するオリジナリティの高いものであり、容易に代替技術が生まれて当社の存在価値が危ぶまれるような事態になることは想定し難いと考えております。 しかしながら、CRISPR-GNDM®技術に対する製薬企業の評価が変化した場合や当社のCRISPR-GNDM®技術がパートナーの医薬品開発に貢献できない事態が生じた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 ③ 協業モデルパイプラインについて当社グループは、開発中の遺伝子治療薬に関し、パートナーである製薬会社と共同研究開発契約及びライセンス契約を締結しており、これらの契約によるパートナーと締結する共同研究開発契約による開発協力金並びに現在開発中のパイプラインのライセンスアウト時の契約一時金、開発進捗に伴うマイルストン収入及びロイヤルティ収入等による収入を元にした事業収益計画を有しています。 しかしながら、このような提携契約には、パートナーによる解除が可能である旨の条項が含まれていることがあるため、パートナーの経営方針の変更や経営環境の極端な悪化等の当社がコントロールし得ない何らかの事情により、期間満了前に終了する可能性があります。 現時点では現在のパイプラインに対してこれらの契約が終了となる状況は発生していませんが、本契約が期間満了前に終了した場合は、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、当社がパートナーにライセンスアウトした医薬品候補は、パートナーが主体となって臨床試験及び承認申請を行うことになりますが、その進捗と結果が当社の事業戦略及び経営成績に大きな影響を及ぼします。 当社は、ライセンスアウト後もパートナーをサポートしますが、臨床試験及び承認申請はパートナーが行うものであり、当社でコントロールすることはできません。 したがって、臨床試験及び承認申請の進捗が当社の予期しない事由により遅滞が発生すること、臨床試験及び承認申請が断念されることによりマイルストン収入やロイヤルティが得られず、当社の事業計画や経営成績、財政状態に重要な影響を及ぼす可能性があります。 なお、当社グループでは今後、こうした開発中のパイプラインの中断や中止による経営成績や財政状態への影響を避けるため、パイプラインの複線化を行うとともに、早期より共同開発パートナーとの提携やライセンスアウトすることによって将来収益の一部を提供することと引き換えにリスクの低減を行います。 また、技術的問題が要因で開発の中断が発生した際には、成功確率がより高いターゲットへ研究資源の再配分を実施します。 一方でパートナーの戦略的判断による場合で当社グループが開発継続に合理性があると判断する場合は、自社または別のパートナーとの協業によって開発を継続することを検討いたします。 さらに、製造販売承認後の販売計画はパートナーに依存しており、パートナーの経営方針や販売計画の変更、経営環境の悪化等により販売計画を達成できない等の可能性があります。 そのほか、医薬品の研究開発には多額の資金が必要となることから、当業界においては組織再編やM&Aが盛んであり、パートナーの組織再編、競合他社による買収（競合他社から買収される）など、業界における競争の構図が短期間に塗り替えられる可能性があります。 こうした大規模な企業組織再編が当社のパートナーに生じた場合、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、パートナー企業との連携やパイプラインのポートフォリオ化を行うことでリスクの分散を行うとともに、適切なポートフォリオの入れ替えを含む見直しを随時行うことで不確実性を可能な限りヘッジしていく予定です。 ④ 共同研究開発間のコンフリクトについて提出日現在、当社の協業先としてのパートナーがあります。 パートナーまたはパートナー候補の製薬会社は、独自戦略に基づきターゲット遺伝子を絞り込んでおります。 遺伝子疾患のターゲットとなる遺伝子は数千ありますが、パートナーまたはパートナー候補の間で意中のターゲット遺伝子が競合してしまう可能性があります。 当社はターゲット毎に排他的契約を結んでいることから、後から既にパートナーと契約を締結済みのターゲットを希望する製薬会社が現れた場合には、当社は新たな共同研究開発契約や新たなターゲットが獲得できないなど、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 ⑤ 自社モデルパイプラインについて当社グループでは、協業モデルパイプラインの他に自社モデルパイプラインの研究開発を進めております。 これらのプログラムは非臨床試験において、GMPに準拠した原体の製造を行い、GLP準拠の前臨床試験を行う計画です。 自社モデルパイプラインについては、研究開発が順調に進展し、臨床試験まで当社の負担で実施する段階になると、多額の開発費用を要する状態になる可能性があります。 また、自社モデルパイプラインの研究開発が自社の理由あるいは外注先などの理由によって順調に進展しない場合には、将来の事業化のタイミングが遅れることによって収益化のタイミングが遅延したり、あるいは競合企業の事業化に遅れをとることで事業化の可能性を失ったりする可能性があります。 さらに開発の各段階で、技術上の理由あるいは戦略上の理由でパイプラインの開発を中断することがあり、その場合にはそれまでに投資した研究開発費を回収できない可能性があり、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、適切なプロジェクト管理を行うことによって遅延のリスクを低減するとともに、複数の委託先候補との協議を並行して行い、必要なプロレスについては複線化を検討することによってバックアップが可能な体制を構築することでタイムラインに遅延が生じないようなスロットの確保を目指してまいります。 ⑥ 情報管理について当社グループの事業は、パートナーである製薬会社からターゲットの情報を預かる立場にあります。 そのため、当社グループは、従業員との間において顧客情報を含む会社の情報の保護に係る誓約書を徴求し、会社情報の漏洩の未然防止に努めております。 また当社グループの固有の技術、パイプライン、それらの開発の進捗状況などは重要な情報であり、これらにアクセスが可能な役員、従業員、共同研究先、アドバイザーなどから漏洩する可能性があります。 当社グループは漏洩防止のためのセキュリティー対策を行っておりますが、万一顧客の情報を含む会社の情報が外部に漏洩した場合は、当社グループの信用低下を招き、事業戦略に影響を及ぼす可能性があります。 ⑦ 投資に関するリスク当社グループでは、常に最先端の技術開発に取り組み、周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手に先んじるため、関連する技術や特許を保有する企業に対して投資という形で提携を進める可能性があります。 投資先の選定やその投資価額の妥当性等においては、第三者機関の評価を得たうえで慎重に進めてまいりますが、投資先において予期せぬ問題が生じた場合や、予想通りに研究開発が進まない場合には、投資したものの価値が毀損し、当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ⑧ 他社との戦略的提携・企業買収等の成否について当社グループは、競争力の強化及び事業分野の拡大等のため、他社の事業部門の譲受け、他社の買収、他社との業務提携、合弁会社の設立、他社への投資等の戦略的提携など（以下、「戦略的提携等」という。 ）を行うことがあります。 こうした戦略的提携等については、提携先企業との思惑に相違が生じて提携・統合が円滑に進まない可能性や当初期待していた効果が得られない可能性、投資した金額の全部または一部が回収できない可能性があります。 また、提携先企業が当社グループの利益に反する決定を行う可能性があり、提携先企業が事業戦略を変更した場合など、当社は戦略的提携等の関係を維持することが困難になる可能性があり、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 (4) 知的財産権に関するリスク① 自社特許等の取得・出願状況等について当社グループは事業において様々な発明及び特許の出願をしておりますが、これらは単独、あるいは東京大学やパートナーと共同で出願したものを含みます。 さらには東京大学が単独で出願し、ライセンス契約により当社グループに独占的あるいは非独占的な実施権が許諾されているものが存在します。 これらの特許の一部は審査中の段階にありますが、出願中の発明すべてについて特許査定がなされるとは限らず、特許権が設定登録された場合でも特許異議申立制度により特許の全部または一部の請求項が無効化される可能性があります。 また、特許権侵害訴訟の提起や特許無効審判が請求されるなど特許権の有効性、帰属などに係る法的な紛争が生じ、当社グループが実施する権利に何らかの悪影響が生じる可能性があります。 さらに、当社グループが実施する特許権を上回る優れた技術の出現により、当社グループが有する特許権に含まれる技術が陳腐化する可能性があります。 こうした事態が生じた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 そのほか、東京大学が出願人である発明または特許権に関して、当社グループは契約により第三者サブライセンス権付き独占実施・許諾権を獲得しておりますが、当該契約の内容が変更されることや、期間満了及び解除等により契約が終了した場合において、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 ② 職務発明に対する社内対応について当社グループが職務発明の発明者である役職員等から特許を受ける権利を譲り受けた場合、当社グループは日本の特許法が適用されるときには、同法に定める「相当の利益」を支払うことになります。 職務発明の取扱いにつき、相当の利益の支払請求等の問題が生じた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、その取扱いについて社内規則等でルールを定めると同時に職務発明に関しては研究員との間でPatent Assignment Agreement（特許譲渡契約）を締結しており、これまでに発明者との間で問題が生じたことはありません。 ③ 第三者知的財産権について当社グループは、その事業を遂行していく中で、自社で特許権または特許権にかかる独占的な実施権など一定の排他的権利を確保した上で事業を行っておりますが、その他にも第三者が有する知的財産権を使用することがあります。 CRISPRによるゲノム編集領域では現在知的財産権が複雑に入り組んでおり、当社グループでその事業に必要な知的財産であると特定している知的財産権以外のグループの知的財産に抵触している可能性があります。 当社では適法な手続きのもとに知的財産権を使用することとしており、必要な知的財産権は製造販売に至るまでにライセンス契約などにより順次取得していく計画にしておりますが、第三者の知的財産権に関連して係争が生じる可能性もあります。 当社では、第三者の知的財産権に抵触することを回避するため、調査、検討及び評価等を随時実施し、必要に応じて遅滞なく実施許諾契約（ライセンス契約）を締結しておりますが、今後、事業の拡大とともにこのようなリスクは増大するものと思われます。 またライセンス契約などにより利用許諾をうけた実施権についても期間満了や解除等により権利が失われる可能性があります。 当社グループは、知的財産権に関する管理体制をより強化していく方針でありますが、訴訟等が提起された場合、当社の事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、当社グループが有する知的財産権が第三者により侵害される可能性もあります。 当社グループとしては、このような場合には知的財産権保護のために必要な法的措置を検討していく方針ですが、費用対効果や第三者から特許無効審判等を提起される可能性なども勘案し、あえて法的措置に踏み切らない可能性も否定できません。 その場合、当該第三者が当社グループと競合する事業を行う可能性も否定できないことから、当社グループの事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社グループが有する特許出願、ライセンスされた特許及びその他の知的財産は、優先権紛争または発明者紛争及び同様の手続きの対象となる場合があります。 当社グループまたは当社グループのライセンサーが、これらの手続きのいずれかで失敗した場合、第三者からライセンスを取得することが必要となる場合がありますが、これらの場合にライセンスを商業的に合理的な条件で利用できない、または全く利用できないことにより、当社グループの事業戦略に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ④ CRISPR領域に係る知的財産権について当社の事業領域にしているCRISPR領域は、基本特許が紛争中の状況下で新しい特許が次々に生み出されている状況にあり、関連領域の知的財産権の全体像は引き続き混沌としたままであることが予想されています。 また、これまでにCRISPRの有力な基本特許を有するブロード研の知的財産を元にエディタス社、もう一方の有力な基本特許を有するUCB＝オーストリアVienna大学特許を元にインテリアセラピューティックス社（Intellia Therapeutics Inc. 米国マサチューセッツ州、ティッカーシンボル「NTLA」）及びクリスパーセラピューティックス社（CRISPR Therapeutics AG スイスバーゼル市、ティッカーシンボル「CRSP」）が設立されています。 現在、いずれのグループも完全な形での特許ライセンスを取得しないまま開発を行っている状況です。 これは、医薬品開発において、承認申請にかかるあらゆる情報の作成と合理的に関連する特許発明の使用は、ボーラー条項の免責範囲（セーフハーバー）に当たるとの判決にしたがっています。 当社グループを含めていずれの会社も必要な知的財産権が明確になり、かつ開発段階が進んで上市が近づいたところではライセンスを取得していくことになると考えられています。 しかしながら、当社グループまたは当社グループのライセンサーがこれらのライセンスの取得手続きのいずれかで失敗した場合、ライセンスを商業的に合理的な条件で利用できない、または全く利用できないことにより当社グループの事業戦略に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策としては、自社特許を含めて各プロダクトに係るその他の特許の保護を図る一方で、必要な特許の導入も並行して検討していきます。 ⑤ CRISPR/Cas9 に係る特許のライセンスについて当社グループは、CRISPR/Cas9の基本特許に関して、米国ハーバード大学（以下、「Harvard」という。 ）、ブロード研（本項には、ブロード研－米国マサチューセッツ工科大学（以下、「MIT」という。 ）、ブロード研－Harvard－MIT及びブロード研－Harvard－MIT－米国ロックフェラー大学で共同保有する特許も含む）（総称して以下、「ボストンライセンスパーティ」という。 ）、米国マサチューセッツ総合病院及び米国デューク大学がそれぞれ保有する特許などについてライセンスを受けているエディタス社とライセンス契約を締結しています。 エディタス社がライセンス権を有する「ボストンライセンスパーティ」特許は、現在、カリフォルニア大学、ウィーン大学、及びエマニュエル・シャルパンティエ氏（総称して以下、「カリフォルニア大グループ」という。 ）が共同で所有する米国特許出願とインターフェアランス※32（インターフェアランス番号106,048号）という先発明者を争う紛争下にありましたが、2018年９月10日に連邦巡回区控訴裁判所（CAFC）は、米国特許商標庁審判部（以下、「PTAB」という。 ）が出した「事実上の干渉はない」との決定を是認する判決を下しました。 また、2019年６月24日にPTABは、当社グループがライセンス権を有するボストンライセンスパーティが共同所有している13の米国特許と１つの米国特許出願※33と、カリフォルニア大グループが出願する10件の米国特許出願※34との間で、ボストンライセンスパーティがシニアパーティ（senior party：最先の出願日を有する出願人、または特許権者）、カリフォルニア大グループをジュニアパーティ（junior party：自己が先に発明した事実の立証責任を負います）としてインターフェアランス（インターフェアランス番号106,115号）の手続きに入ったと宣言を行い、その後、PTABは、2019年８月26日、ジュニアパーティの４件の特許出願をインターフェアランスの対象に追加しました。 そしてPTABは、2022年２月28日に本件インターフェアランスについても「事実上の干渉はない」とするボストンライセンスパーティの権利を認める判決を下しました。 上記２件の米国のインターフェアランスの結果はボストンライセンスパーティの権利について、当事者に有利に解決されることとなり、従って当社がエディタス社を通じて受けるCRISPR基本特許が有効であることが示されたことになります。 しかしながらこれはカリフォルニア大グループの特許を否定するものではなく、将来的に製造販売の段階においてカリフォルニア大グループの特許が引き続き必要となった場合において、商業的に合理的な条件でライセンスを取得することができない、または必要なライセンスを取得する交渉に時間が掛かる場合には製造販売ができない、あるいは遅延する可能性があります。 また基本特許が非独占的でライセンスされる場合で、かつ当社がコントロールする他の特許によって他者排除ができなかった場合には、競合他社や他の第三者が当該基本特許にアクセスをすることによって類似したあるいは同等の効果を与える技術によって当社製品と競合する製品が上市される可能性があります。 このような場合で、かつ当社技術による製品がそれらの他技術による競合製品に開発時期、性能などの面で劣後する場合には、製品候補について商品化できない、または商品化の取り組みが大幅に遅れる可能性があり、その結果として当社事業や経営成績に重大な影響を与える可能性があります。 上記のリスクを最小にするため、当社グループではカリフォルニア大グループの特許に関してもライセンスの取得などに向けて適切な行動をとっております。 (5) 業績・財政状態等に関するリスク① マイナスの繰越利益剰余金の計上当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業であります。 一般的に医薬品の研究開発には多額の初期投資を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、ベンチャー企業が当該事業に取り組む場合は、期間損益のマイナスが先行する傾向にあります。 当社グループも、提携締結や開発の進捗に応じて契約一時金や開発マイルストンなど一時的に収益が計上されることがあるものの、開発中の新薬の販売が開始されるまでは事業収益、当期純利益（損失）は不安定に推移する可能性があります。 また、開発の進捗や結果によっては、将来において計画通りに当期純利益を計上できない可能性があります。 さらに、当社事業が計画通りに進展せず当期純利益を獲得できない場合には、一時的に繰越利益剰余金がマイナスとなる可能性があります。 対策としては、自社モデル及び協業モデルの２種類のパイプラインを組み合わせたハイブリッドモデルにより、安定的な将来の利益拡大を目指しております。 ② 収益計上が大きく変動する傾向当社グループの事業収益は、現在開発中のパイプラインのライセンスアウト時の契約一時金、開発進捗に伴うマイルストン収入及びロイヤルティ収入に大きく影響されるため、その計上時期や金額によっては事業収益、当期純利益（損失）は不安定に推移する可能性があります。 対策としては、自社モデル及び協業モデルの２種類のパイプラインを組み合わせたハイブリッドモデルにより、パイプラインの更なる重層化及びポートフォリオ化を図ることで、安定的な将来の利益拡大を目指しております。 ③ 為替変動について当社グループの主たる事業である研究開発は、現在、米国子会社を中心として活動しております。 米国子会社の取引通貨は米ドルであり財務諸表も当該通貨で作成されます。 したがって、連結財務諸表を作成する過程において、当該財務諸表は、外貨建取引等会計処理基準に沿って日本円に換算されるため、大幅な為替相場の変動があった場合には、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ④ 資金繰りについて当社グループが属する研究開発型企業は、一般的に多額の研究開発資金を必要とし、また研究開発費用の負担により長期にわたって先行投資の期間が続きます。 この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。 当社も営業活動によるキャッシュ・フローのマイナス計上期間が長く、かつ現状では安定的な収益源を十分には有しておりません。 このため、必要なタイミングで資金を確保できなかった場合には、当社事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。 対策としては、安定的な収益源を確保するまでの期間においては、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る方針であります。 ⑤ 調達資金使途について当社グループが上場時の公募増資により調達した資金は、医薬品の研究開発を中心とした事業費用に充当しております。 ただし、新薬開発に関わる研究開発活動の成果が収益に結びつくには長期間を要する一方で、研究開発投資から期待した成果が得られる保証はなく、その結果、調達した資金が期待される利益に結びつかない可能性があります。 対策としては、調達した資金が期待される利益に結びつくように自社モデル及び協業モデルの２種類のパイプラインを組み合わせたハイブリッドモデルにより、安定的な将来の利益拡大を目指しております。 ⑥ 新株発行による資金調達について当社グループは将来の研究開発活動の拡大に伴い、増資を中心とした資金調達を機動的に実施していく可能性があります。 その場合には、当社の発行済株式数が増加することにより、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。 対策としては、新株発行による資金調達した資金が期待される利益に結びつくように安定的な将来の利益拡大をさせることで、希薄化を少なくする方針であります。 ⑦ 新株予約権について当社は、長期的な企業価値向上へのインセンティブや優秀な人材の確保等を目的に、ストック・オプション制度を採用しています。 会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の承認を受け、当社取締役、従業員、子会社従業員及び外部協力者に対して新株予約権の発行と付与を行っています。 今後も優秀な人材の確保のため、同様のインセンティブ・プランを継続する可能性があります。 提出日の前月末現在、これら新株予約権による潜在株式数は1,379,800株であり、当社の発行済株式総数73,548,998株の1.9%に相当しています。 また当社は、2024年8月７日取締役会決議に基づき、2024年8月23日にEVO FUNDを割当先とする第三者割当による第２回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換価額修正条項付）、第14回新株予約権（行使価額修正条項付）、及び第15回新株予約権（行使価額修正条項付）を発行しました。 提出日の前月末現在、これら新株予約権による潜在株式数は3,355,000株であり、当社の発行済株式総数73,548,998株の4.6%に相当しています。 当該新株予約権の詳細につきましては、「第４ 提出会社の状況 １株式等の状況 （２）新株予約権等の状況 ③その他の新株予約権等の状況 及び (3) 行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等」をご参照ください。 これら新株予約権の権利が行使された場合は、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。 対策としては、新株予約権の発行により期待される利益に結びつくように安定的な将来の利益拡大をさせることで、希薄化を少なくする方針であります。 ⑧ 配当政策について当社は創業以来、株主に対する剰余金の分配を実施しておりません。 現時点においては、繰越利益剰余金がマイナスであるため当分の間は配当を実施せず、研究開発資金の確保を優先し、研究開発活動の継続的な実施に経営資源を投入して医薬品の承認取得・上市することが、企業価値向上、ひいては株主利益の最大化に繋がるものと考えております。 対策としては、株主への利益還元について重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ剰余金の分配を検討する方針であります。 ⑨ 国際税務について当社グループは、日本法人である当社、米国法人であるModalis Therapeutics Inc.より構成される資本関係となっております。 このため、親子間の資本関係や取引関係から生ずる課税上の取扱いについては、国際税務、具体的には日米両国の税法及び日米租税条約の適用を受けることとなります。 その中で、当社グループに不利となる税務事象の発生及び将来的に当社グループに不利となる国際税務関連の税制改正が行われる可能性を否定できません。 その場合は、将来の税負担額が増加し、当社グループの業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 対策として、日米双方の税務につき、税理士等の専門家と顧問契約を締結し、当社グループに適用される税法に関して情報を収集し税務リスクの確認及び排除に努めております。 ⑩ 継続企業の前提に関する重要事象等当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。 協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。 当社は引き続き９期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、10期目以降もMDL-101を軸に研究開発を行っていきます。 MDL-101プログラムの臨床試験開始に集中して事業を進めている中で、経営及び組織の効率化を図る一環として、米国子会社の研究・開発及び製造部門を2024年中に縮小しておりますが、人的リソースとしてはMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。 また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。 併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。 資金面においては、当連結会計年度末現在で、現金及び預金3,575,277千円を有しており、上記の取り組みにより、翌連結会計年度の事業活動を展開するための資金は十分に確保していると判断しております。 以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。 (6) 会社組織に関するリスク① 社歴が浅いことについて当社は、2016年１月に設立されており、設立後の経過期間は9年程度と社歴の浅い会社であります。 当社の過年度の経営成績は期間業績比較を行うための十分な材料とはならず、過年度の実績のみでは今後の業績を判断する情報としては不十分である可能性があります。 その対策として、当社は今後もIR活動などを通じて経営状態を積極的に開示に努めております。 ② 小規模組織及び少数の事業推進者への依存について当社グループは提出日の前月末現在、取締役６名（非常勤取締役４名を含む。 ）及び従業員4名、子会社従業員10名の小規模組織であり、現在の内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっています。 その対策として、今後業容拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針であります。 また、当社グループの事業活動は、当社グループの創業者である代表取締役CEO森田晴彦をはじめとする現在の経営陣、事業を推進する各部門の責任者及び少数の研究開発人員に強く依存するところがあります。 そのため、常に優秀な人材の確保と育成に努めていますが、人材確保及び育成が順調に進まない場合、並びに人材の流出が生じた場合には、当社グループの事業活動に支障が生じ、当社グループの業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対策として、多様な人材が活躍できる人事制度や風土、従業員が働きやすい環境の整備等を通じて優秀な人材の確保に努めております。 ③ 人材の継続的な獲得について当社グループは、創薬基盤技術の深化、創薬研究開発の進展を図るには、研究開発分野における専門的な知識・技能をもった優秀な人材の確保が必要であると考えております。 当社グループの想定した人材の確保に支障が生じた場合、または優秀な人材の社外流出が生じた場合には、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 対策として、多様な人材が活躍できる人事制度や風土、従業員が働きやすい環境の整備等を通じて優秀な人材の確保に努めるとともに、新株予約権プランや事後交付型株式報酬制度の導入を含めた競争力のある条件での採用に努めております。 ④ 自然災害等の発生当社グループは、東京都中央区に当社、米国マサチューセッツ州ウォルサム市に研究部門である子会社を設置しております。 このため、現所在地の周辺地域において、地震、噴火、水害等の自然災害、大規模な事故、感染症の蔓延、テロ等が発生し、当社設備の損壊、各種インフラの供給制限等の不測の事態が発生した場合、また取引先からの試薬品等の供給不足や仕入価格の高騰、欠品による機会損失の発生により、当社グループの事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 対策として、新規調達先の開拓・育成、最適な調達先の選定、調達先の分散化等により、サプライチェーンの強化に努めております。 ⑤ 犯罪行為のターゲットとなる可能性インターネット犯罪を含む様々な形態の犯罪行為が内外に存在しておりますが、当社の事業、情報、金融を含む財産がハッキングやランサムウェア等によって破壊、妨害、搾取を受けたり、または当社の役員や従業員が犯罪組織のターゲットとなり、身代金目的などで誘拐されたり、あるいは傷害、殺害されたりする可能性があります。 その結果として当社の事業が遅延したり、中止を余儀なくされたり、あるいは財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 対策として、こうした保険の設定やセキュリティー対策を含めて犯罪行為に対する防御、対応策を十分に講じていく一方で、問題が生じた際には当局等と連携して適切に対応していくように努めております。 ⑥ 風説・風評の発生当社グループや当社グループの関係者、当社グループの取引先等に対する否定的な風説や風評が、マスコミ報道、アナリストレポートやインターネット上の書き込み等により発生・流布した場合、それが正確な事実に基づいたものであるか否かにかかわらず、当社グループの社会的信用に影響を与える可能性があります。 当社グループや当社グループの関係者及び取引先等に対して否定的な風説・風評が流布した場合には、そのネガティブなイメージにより、当社グループに対する信頼性に悪影響が生じ、業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 対策として、不当な風説・風評には厳正に対処していく一方で、常に公平公正かつタイムリーな開示を通じて当社の姿勢を堅持することに努めております。 ＜用語解説＞※32インターフェアランス先発明主義の下で、異なる出願人によって提出された特許出願において、クレームされた発明の先発明を決定するための米国特許商標庁内の手続き。 ※33ボストンライセンスパーティが共同所有している13の米国特許と１つの米国特許出願米国特許番号8,697,359、8,771,945、8,795,965、8,865,406、8,871,445、8,889,356、8,895,308、8,906,616、8,932,814、8,945,839、8,993,233、8,999,641;及び9,840,713、米国シリアル番号14 / 704,551※34カリフォルニア大グループが出願する10件の米国特許出願米国シリアル番号15 / 947,680、15 / 947,700、15 / 947,718、15 / 981,807、15 / 981,808、15 / 981,809、16 / 136,159、16 / 136,165、16 / 136,168及び16 / 136,175 |
| 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 | ４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。 ）の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当連結会計年度の末日現在において判断したものであります。 当連結会計年度（2024年１月１日〜2024年12月31日）における我が国経済は、８月に日本の金利引き上げに伴う衝撃波が一時的にマーケットに生じたものの、一定の平静を取り戻したかのように見えます。 一方で政治の世界では、中東やウクライナ情勢の緊迫や、欧米の主要国で国際協調に背を向ける政党・政権の躍進などもあり、不安定な地政学的環境が生じています。 さらに、燻るインフレ、為替の不透明な状況、AIなど一部のセクターへの資金の集中などにより、市場全体の指標は好調を維持しているものの、製薬・バイオテックセクターの状況は芳しくなく、資金供給が停滞する状況が続いており、レイオフやパイプラインの整理・見直しなどが業界横断的に散見されています。 当社グループは、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から9期目にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。 この成果を結実させるべく当連結会計年度は臨床試験開始に向けた取り組みを継続しております。 当社のリードプログラムであり、先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）を対象としたMDL-101は、引き続き治験申請に向けてGLP毒性試験及びGMP治験薬製造の準備を進めています。 5月に前臨床のデータをまとめた論文発表や後述のカンファレンス等でも報告を行っておりますが、世界各国からLAMA2-CMDに苦しむ患者やそのご家族、あるいは担当医師などから、治験参加への問い合わせを継続的に受けており、来る治験に向けた患者ネットワークとの連携が進んでおります。 また、企業などからの提携の問い合わせも継続しております。 MDL-101は前年度のFDAとのpreINDミーティングで受けた課題を整理し、前臨床試験並びにGMP製造に向けた開発を実行中です。 期中には資金的な問題で一時的に足踏みをする状況がありましたが、後述の資金調達によって開発資金の手当がついたことで、開発を加速することが可能になりました。 こうした開発の成果については、5月の論文発表に加えて、本年度に開催された複数のミーティングで発表を行っております。 細胞遺伝子治療サミット(7月8日から10日)、第5回次世代遺伝子治療免疫原性サミット(8月20日から22日)、第16回バイオプロセスサミット(8月19日から22日)、Nanoporeコミュニティーミーティング 2024(9月16日から18日)、第5回ゲノム編集治療サミット(12月3日から5日)における発表は、エピゲノム編集においてリーディングポジションを保ちながら開発している当社の成果として反響を受けております。 このMDL-101に対しては、米国食品医薬品局（FDA）からRare Pediatric Disease（RPD:希少小児疾患）指定を９月に、Orphan Drug Designation(ODD:オーファンドラッグ指定)を10月に、それぞれ受理しました。 希少小児疾患指定は、米国で18歳までに発症し、患者数が20万人未満の希少疾患に対する新薬開発を促進することを目的とした制度で、開発品がFDAから製造販売承認を取得した際には、別の開発品についてFDAの優先審査を受ける権利が取得可能となります。 またODD指定は、米国新薬承認申請時の申請費用の免除、臨床開発に係る連邦税の減免など、FDAからの各種薬事・研究費支援などの開発優遇・促進策が米国にて活用可能となるとともに、承認後には米国における7年間の排他的先発販売権が与えられ、希少疾患における医薬品開発を加速する上で大きな一歩となります。 これらは当社の開発する遺伝子治療が医療上の必要性が高い医薬品として認められた結果だと考えております。 特許面においても本年度は進捗があり、MDL-202に関する特許出願(特願2022-518586)が9月に、年明けの2025年1月にはリードプログラムのMDL-101に関連する特許出願(特願2022-509664)がそれぞれ日本特許庁から査定の通知を受けております。 本年の4月と7月に、研究開発体制の見直しに伴って、当社米国法人の製造関連のチームを中心とした人員整理を行っております。 結果的にリーンな体制で開発を進める組織にシフトし、これを維持しております。 また今後の事業を推進する目的で、第2回無担保転換社債型新株予約権付社債(転換価額修正条項付)、 第14回及び第15回新株予約権(行使価額修正条項付)を8月にEVO FUNDに対して割当を行いました。 転換社債および第14回新株予約権は10月に全て転換および行使が完了し、結果的に約25.2億円の資金調達がこれまでに実現しております。 また、2025年1月14日に第15回新株予約権の前倒し行使指示を行っておりますので、今後追加で資金調達を行うこととなりますが、いずれもMDL-101の前臨床試験と臨床PoCを中心とした開発に必要な当面の資金を調達する目的で行われ、結果的に当面の事業運営資金手当が実現できております。 以上の結果、事業収益は－千円（前期は事業収益－千円）、営業損失は1,337,650千円（前期は営業損失2,370,666千円）、経常損失は1,303,099千円（前期は経常損失2,351,788千円）、親会社株主に帰属する当期純損失は1,317,894千円（前期は親会社株主に帰属する当期純損失2,391,821千円）となりました。 なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。 （流動資産）当連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて1,660,755千円増加し、3,617,079千円となりました。 これは主に、現金及び預金が1,691,839千円増加したためであります。 （固定資産）当連結会計年度末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて4,868千円増加し、74,469千円となりました。 これは主に、投資その他の資産が4,868千円増加したためであります。 （流動負債） 当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて80,778千円減少し、117,322千円となりました。 これは主に、未払金が19,753千円、未払費用が71,481千円減少し、未払法人税等が10,523千円増加したためであります。 （固定負債）当連結会計年度末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて421,252千円減少し、26,148千円となりました。 これは主に、転換社債型新株予約権付社債が412,500千円減少したためであります。 （純資産）当連結会計年度末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて2,167,655千円増加し、3,548,078千円となりました。 これは主に、資本金が541,335千円、資本剰余金が541,335千円、及び利益剰余金が1,084,653千円増加したためであります。 ② キャッシュ・フローの状況当連結会計年度末の現金及び現金同等物（以下、「資金」という。 ）は、前連結会計年度末に比べて1,691,839千円増加し、当連結会計年度末には3,575,277千円となりました。 当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。 (営業活動によるキャッシュ・フロー)営業活動の結果、使用した資金は1,432,005千円（前連結会計年度使用した資金は2,254,466千円）となりました。 これは主に、税金等調整前当期純損失1,316,929千円によるものであります。 (投資活動によるキャッシュ・フロー)投資活動の結果、使用した資金は188千円（前連結会計年度獲得した資金は39,699千円）となりました。 これは主に、有形固定資産の取得による支出188千円によるものであります。 (財務活動によるキャッシュ・フロー)財務活動の結果、獲得した資金は3,044,985千円（前連結会計年度獲得した資金は1,216,451千円）となりました。 これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入2,384,161千円や転換社債型新株予約権付社債の発行による収入694,695千円によるものであります。 ③ 生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績当社グループは生産を行っておりませんので、記載を省略しております。 ｂ．受注実績当社グループの事業による共同研究は受注形態をとっておりませんので、記載を省略しております。 ｃ．販売実績当連結会計年度の販売実績がないため、記載を省略しております。 (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社が判断したものであります。 ① 重要な会計方針及び見積り当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。 この連結財務諸表の作成にあたって、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額並びに開示に影響を与える見積りを必要とする箇所があります。 これらの見積りについては、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りとは異なる場合があります。 当社グループの連結財務諸表の作成における重要な会計方針及び見積りは、「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表 (1) 連結財務諸表 注記事項(連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項) 及び (重要な会計上の見積り)」に記載しております。 ② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容経営成績及び財政状態の分析につきましては、「第２ 事業の状況 ４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ①財政状態及び経営成績の状況」に記載のとおりであります。 ③ 経営成績に重要な影響を与える要因について経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載のとおりであります。 ④ 資本の財源及び資金の流動性当社グループの資金の状況につきましては、「第２ 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ②キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。 当社グループは、事業上必要な資金を手許資金で賄う方針でありますが、事業収益から得られる資金だけでなく、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、安定的に開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。 資金の流動性については、資産効率を考慮しながら、現金及び現金同等物において確保を図っております。 資金需要としては、継続して企業価値を増加させるために、主に継続した研究開発や必要な設備投資資金となります。 |
| 経営上の重要な契約等 | ５ 【経営上の重要な契約等】 （1) 基盤技術に関する独占ライセンス契約相手先の名称国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO契約名称発明の特許共同出願に関する契約主な契約内容（１）許諾内容第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権（２）対象となる特許・発明下表参照（３）契約期間 下表参照 対象発明の名称出願者出願日登録日登録番号契約期間改変されたCas9タンパク質及びその用途国立大学法人東京大学及び株式会社モダリス2018年９月５日2019年12月13日特許第6628387号2018年９月５日〜特許権の存続期間終了の日まで なお、エピゲノム編集の事業に必要な知財として、国立大学法人東京大学との間で2017年に特許第6628385号に関してライセンス契約を締結いたしましたが、事業の進捗とともに現行および将来の開発に必要な知財の明確化、絞り込みが行われていく過程で、当社事業の当該特許に対する依存性が消失し、また当社の保有する、あるいは他社からライセンスを受けているその他の特許で事業を十分に保護することが可能であると考えるに至りました。 一方で、当社は維持のために必要なコスト、リソースの観点から、本契約を維持していくことの蓋然性が薄れたと判断し、当社は当該契約を解消する判断を行い、東京大学に申し入れを行い、これが2025年3月に合意に至ったことから当該契約の解消となりました。 当該契約の解除が当社業績に及ぼす影響はございません。 （2) 当社が実施許諾を受けているライセンス契約相手方の名称相手先の所在地契約の名称契約締結日契約内容Editas Medicine, Inc.米国Non-Exclusive License Agreement2020年４月１日Editas Medicine, Inc.社がライセンス権を有しているCRISPR/Cas9特許について、当社がCRISPR-GNDM®を用いた医薬品の開発、製造、使用、販売、輸出入等を全世界で行うための特許権等の非独占的実施権の許諾に関する契約。 ＜契約期間＞2020年４月１日から特許権の存続期間終了の日まで (3) その他アライアンス契約相手方の名称相手先の所在地契約の名称契約締結日契約内容ＪＣＲファーマ株式会社日本Joint Development Agreement2023年12月13日J-Brain Cargo Conjuagete AAVを用いた中枢神経計細胞のデリバリー性能の評価・検証に関する共同研究契約＜契約期間＞2023年12月13日から共同研究の実施期間終了までGinkgo Bioworks Inc米国GINKGO PARTNER MARKETING AGREEMENT2024年3月22日当社がCRISPR-GNDM®と Ginkgo 社の合成生物学、細胞プログラミングとバイオセキュリティのプラットフォームを提供し、クライアントネットワークの拡大を目指したパートナーシップ契約＜契約期間＞2024年3月22日から契約存続期間終了の日までＪＣＲファーマ株式会社日本第二共同研究契約書2025年１月６日J-Brain Cargo Conjuagete AAV技術及びCRISPR-GNDM技術を用いたDravetモデルマウスの薬効を評価・検証に関する共同研究契約＜契約期間＞2025年1月６日から共同研究の実施期間終了まで |
| 研究開発活動 | ６ 【研究開発活動】 (1) 研究開発体制当社グループでは、米国子会社Modalis Therapeutics Inc.を研究開発の主要拠点として、遺伝子治療薬の開発を進めております。 技術シーズは大学等の研究機関より導入し、それを基にCRISPR-GNDM®技術を確立し、対象疾患の選定、プロダクトのデザイン、非臨床試験、臨床試験のデザイン及び実施を当社グループで進めております。 当社グループの技術プラットフォームによる創薬は、多くの遺伝子疾患に対して有効であるため、プラットフォームの利用を自社開発品目だけではなく、製薬企業などのパートナーとの提携を通じてより多くのターゲットに対しての創薬を目指します。 (2) 開発品の状況開発品に関する詳細は、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容」に記載しておりますのでご参照ください。 当連結会計年度における当社グループが支出した研究開発費の総額は1,092,174千円となりました。 研究開発費の主な内容は、米国子会社の研究開発人員10名の人件費、研究施設の地代家賃、研究の外注費及び研究に必要な試薬等購入の研究用材料費であります。 |
| 設備投資等の概要 | １ 【設備投資等の概要】 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント情報に関連付けた記載はしておりません。 当連結会計年度において実施いたしました設備投資の総額は、188千円であり、本社のPCの設備投資をいたしました。 なお、当連結会計年度において、減損損失188千円を計上しております。 減損損失の内容については、「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等(1）連結財務諸表 注記事項（連結損益計算書関係）※５減損損失」に記載のとおりであります。 また、当連結会計年度において重要な設備の除却、売却等はありません。 |
| 主要な設備の状況 | ２ 【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、次のとおりであります。 (1) 提出会社 2024年12月31日現在会社名（所在地）セグメントの名称設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(人)特許実施権合計本社(東京都中央区)遺伝子治療薬開発事業事務所－－4(1) (注) １．従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 ２．本社事務所は賃借しており、その年間賃借料は6,649千円です。 ３．帳簿価額は減損損失計上後の金額であります。 (2) 在外子会社 2024年12月31日現在会社名事業所名(所在地)セグメントの名称設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(人)建物機械及び装置器具、工具及び備品建設仮勘定ソフトウエア合計Modalis Therapeutics Inc.アメリカ合衆国 マサチューセッツ州遺伝子治療薬開発事業研究用設備オフィス設備－－－－－－10(0) (注) １．従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 ２．研究施設は賃借しており、年間賃借料は233,856千円であります。 ３．帳簿価額は減損損失計上後の金額であります。 |
| 設備の新設、除却等の計画 | ３ 【設備の新設、除却等の計画】 該当事項はありません。 |
| 研究開発費、研究開発活動 | 1,092,174,000 |
| 設備投資額、設備投資等の概要 | 188,000 |
Employees
| 平均年齢（年）、提出会社の状況、従業員の状況 | 42 |
| 平均勤続年数（年）、提出会社の状況、従業員の状況 | 1 |
| 平均年間給与、提出会社の状況、従業員の状況 | 8,899,000 |
Investment
| 株式の保有状況 | (5) 【株式の保有状況】 ① 投資株式の区分の基準及び考え方該当事項はありません。 ② 保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式該当事項はありません。 ③ 保有目的が純投資目的である投資株式該当事項はありません。 |
Shareholders
| 大株主の状況 | (6) 【大株主の状況】 2024年12月31日現在 氏名又は名称住所所有株式数(株)発行済株式(自己株式を除く。)の総数に対する所有株式数の割合(％) 株式会社ライフサイエンスイノベーションマネジメント東京都中央区日本橋馬喰町１丁目９－６2,831,8004.08 BNP PARIBAS LONDON BRANCH FOR PRIME BROKERAGE CLEARANCE ACC FOR THIRD PARTY （常任代理人 香港上海銀行 東京支店）10 Harewood Avenue London, NW1 6AA, UK （東京都中央区日本橋３丁目11－１） 2,473,9983.56 濡木 理神奈川県横浜市緑区1,690,1002.44 モルガン・スタンレーＭＵＦＧ証券株式会社東京都千代田区大手町１丁目９番７号大手町フィナンシャルシテイサウスタワー1,060,5761.53 楽天証券株式会社東京都港区南青山２丁目６番21号1,010,1001.46 野村證券株式会社中央区日本橋１丁目13-1681,6300.98 松井証券株式会社千代田区麹町１丁目４番地496,1000.71 ＳＢＩベンチャー投資促進税制投資事業有限責任組合東京都港区六本木１丁目6-1481,4000.69 大和証券株式会社千代田区丸の内１丁目9番1号432,5000.62 日本証券金融株式会社中央区日本橋茅場町１丁目2-10388,0000.56計-11,546,20416.63 |
| 株主数－金融機関 | 2 |
| 株主数－金融商品取引業者 | 32 |
| 株主数－外国法人等－個人 | 154 |
| 株主数－外国法人等－個人以外 | 31 |
| 株主数－個人その他 | 22,567 |
| 株主数－その他の法人 | 106 |
| 株主数－計 | 22,892 |
| 氏名又は名称、大株主の状況 | 日本証券金融株式会社 |
| 株主総利回り | 0 |
| 株主総会決議による取得の状況 | (1) 【株主総会決議による取得の状況】 該当事項はありません。 |
| 株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容 | (3) 【株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容】 該当事項はありません。 |
Shareholders2
| 発行済株式及び自己株式に関する注記 | １．発行済株式に関する事項並びに自己株式に関する事項株式の種類当連結会計年度期首(株)増加(株)減少(株)当連結会計年度末(株)発行済株式 普通株式33,355,27236,048,726-69,403,998合計33,355,27236,048,726-69,403,998自己株式 普通株式63--63合計63--63 (注) 普通株式の発行済株式数の増加36,048,726株は、新株予約権の権利行使による増加11,763,926株、行使価額修正条項付新株予約権の行使による増加24,284,800株であります。 |
Audit
| 監査法人１、連結 | 有限責任 あずさ監査法人 |
| 独立監査人の報告書、連結 | 独立監査人の監査報告書及び内部統制監査報告書 2025年３月27日株式会社モダリス取締役会 御中 有限責任 あずさ監査法人 東京事務所 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士小 出 健 治 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士野 田 哲 章 ＜連結財務諸表監査＞監査意見当監査法人は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づく監査証明を行うため、「経理の状況」に掲げられている株式会社モダリスの2024年１月１日から2024年12月31日までの連結会計年度の連結財務諸表、すなわち、連結貸借対照表、連結損益計算書、連結包括利益計算書、連結株主資本等変動計算書、連結キャッシュ・フロー計算書、連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項、その他の注記及び連結附属明細表について監査を行った。 当監査法人は、上記の連結財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して、株式会社モダリス及び連結子会社の2024年12月31日現在の財政状態並びに同日をもって終了する連結会計年度の経営成績及びキャッシュ・フローの状況を、全ての重要な点において適正に表示しているものと認める。 監査意見の根拠当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して監査を行った。 監査の基準における当監査法人の責任は、「連結財務諸表監査における監査人の責任」に記載されている。 当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社及び連結子会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。 当監査法人は、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手したと判断している。 監査上の主要な検討事項監査上の主要な検討事項とは、当連結会計年度の連結財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、連結財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価監査上の主要な検討事項の内容及び決定理由監査上の対応連結財務諸表の作成に当たり、経営者は継続企業の前提が適切であるかどうかを評価することが求められる。 また、継続企業の前提に関する評価の結果、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況を解消し、若しくは改善するための対応をしてもなお継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められるときは、当該不確実性について連結財務諸表に注記することが必要となる。 株式会社モダリス及び連結子会社の営む遺伝子治療薬開発事業においては、多額の研究開発資金を要し、その投資資金の回収は長期に及ぶ。 このため、当連結会計年度において、営業損失1,337,650千円及びマイナスの営業キャッシュ・フロー1,432,005千円を計上しており、2020年12月期以降、営業損失及びマイナスの営業キャッシュ・フローとなる状況が継続していることから、当連結会計年度末において、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況が存在している。 当該状況を解消するための対応策として、経営者は、独自の創薬開発プラットフォームシステム（CRISPR-GNDM®）を用いて、主要な開発パイプラインであるMDL-101を重点的に開発するとともに、研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に取り組んでいる。 当連結会計年度の現金及び現金同等物の期末残高は3,575,277千円を有しており、経営者はこれらの対応策を実行することにより、当連結会計年度末から12ヶ月間の資金繰りに重要な懸念はないと判断し、連結財務諸表において継続企業の前提に関する重要な不確実性の注記を行っていない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての判断に当たっては、経営者が作成した2025年12月31日までの期間における資金繰り計画が考慮される。 この資金繰り計画には収支に重要な影響を及ぼす以下の仮定が含まれている。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生● 人員配置を中心とした研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減これらの仮定には不確実性を伴い、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断に影響を及ぼす。 以上から、当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価が、当連結会計年度の連結財務諸表監査において特に重要であり、監査上の主要な検討事項に該当すると判断した。 当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性を評価するため、主に以下の手続を実施した。 (1) 経営者の対応策についての検討経営者の対応策が継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象や状況を解消し、又は改善するものであるかどうか、及びその実行可能性を検討するため、経営者により作成された資金繰り計画を分析した。 分析に当たり、資金繰り計画が取締役会で承認されていることを確かめた上で、資金繰り計画の基礎となる主要な仮定が適切かどうかについて評価するため、主に以下の手続を実施した。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生に関する手続・ 経営者に対して、各開発パイプラインの研究開発方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 開発パイプライン別の研究開発費について、積算根拠資料との照合を行うとともに、過去の研究開発費の実績額と比較した。 ● 研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に関する手続・ 経営者に対して、研究開発体制の適正化及び効率化の方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 研究開発に係る人員配置の適正化及び効率化について、人員計画表との照合を行うとともに、過去の研究開発に係る人件費の実績額と比較した。 (2) 資金繰り計画に含まれる不確実性の影響についての検討上記手続の結果を踏まえて、経営者が作成した資金繰り計画に一定の不確実性を織り込んだ場合の2025年12月31日までの期間における資金繰りの余裕度を検討した。 その他の記載内容その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、連結財務諸表及び財務諸表並びにこれらの監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の連結財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 連結財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と連結財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 連結財務諸表に対する経営者及び監査等委員会の責任経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して連結財務諸表を作成し適正に表示することにある。 これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない連結財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。 連結財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき連結財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。 監査等委員会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 連結財務諸表監査における監査人の責任監査人の責任は、監査人が実施した監査に基づいて、全体としての連結財務諸表に不正又は誤謬による重要な虚偽表示がないかどうかについて合理的な保証を得て、監査報告書において独立の立場から連結財務諸表に対する意見を表明することにある。 虚偽表示は、不正又は誤謬により発生する可能性があり、個別に又は集計すると、連結財務諸表の利用者の意思決定に影響を与えると合理的に見込まれる場合に、重要性があると判断される。 監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に従って、監査の過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。 ・ 不正又は誤謬による重要な虚偽表示リスクを識別し、評価する。 また、重要な虚偽表示リスクに対応した監査手続を立案し、実施する。 監査手続の選択及び適用は監査人の判断による。 さらに、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手する。 ・ 連結財務諸表監査の目的は、内部統制の有効性について意見表明するためのものではないが、監査人は、リスク評価の実施に際して、状況に応じた適切な監査手続を立案するために、監査に関連する内部統制を検討する。 ・ 経営者が採用した会計方針及びその適用方法の適切性、並びに経営者によって行われた会計上の見積りの合理性及び関連する注記事項の妥当性を評価する。 ・ 経営者が継続企業を前提として連結財務諸表を作成することが適切であるかどうか、また、入手した監査証拠に基づき、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められるかどうか結論付ける。 継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、監査報告書において連結財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する連結財務諸表の注記事項が適切でない場合は、連結財務諸表に対して除外事項付意見を表明することが求められている。 監査人の結論は、監査報告書日までに入手した監査証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。 ・ 連結財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠しているかどうかとともに、関連する注記事項を含めた連結財務諸表の表示、構成及び内容、並びに連結財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示しているかどうかを評価する。 ・ 連結財務諸表に対する意見表明の基礎となる、会社及び連結子会社の財務情報に関する十分かつ適切な監査証拠を入手するために、連結財務諸表の監査を計画し実施する。 監査人は、連結財務諸表の監査に関する指揮、監督及び査閲に関して責任がある。 監査人は、単独で監査意見に対して責任を負う。 監査人は、監査等委員会に対して、計画した監査の範囲とその実施時期、監査の実施過程で識別した内部統制の重要な不備を含む監査上の重要な発見事項、及び監査の基準で求められているその他の事項について報告を行う。 監査人は、監査等委員会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去するための対応策を講じている場合又は阻害要因を許容可能な水準にまで軽減するためのセーフガードを適用している場合はその内容について報告を行う。 監査人は、監査等委員会と協議した事項のうち、当連結会計年度の連結財務諸表の監査で特に重要であると判断した事項を監査上の主要な検討事項と決定し、監査報告書において記載する。 ただし、法令等により当該事項の公表が禁止されている場合や、極めて限定的ではあるが、監査報告書において報告することにより生じる不利益が公共の利益を上回ると合理的に見込まれるため、監査人が報告すべきでないと判断した場合は、当該事項を記載しない。 ＜内部統制監査＞監査意見当監査法人は、金融商品取引法第193条の２第２項の規定に基づく監査証明を行うため、株式会社モダリスの2024年12月31日現在の内部統制報告書について監査を行った。 当監査法人は、株式会社モダリスが2024年12月31日現在の財務報告に係る内部統制は有効であると表示した上記の内部統制報告書が、我が国において一般に公正妥当と認められる財務報告に係る内部統制の評価の基準に準拠して、財務報告に係る内部統制の評価結果について、全ての重要な点において適正に表示しているものと認める。 監査意見の根拠当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる財務報告に係る内部統制の監査の基準に準拠して内部統制監査を行った。 財務報告に係る内部統制の監査の基準における当監査法人の責任は、「内部統制監査における監査人の責任」に記載されている。 当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社及び連結子会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。 当監査法人は、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手したと判断している。 内部統制報告書に対する経営者及び監査等委員会の責任経営者の責任は、財務報告に係る内部統制を整備及び運用し、我が国において一般に公正妥当と認められる財務報告に係る内部統制の評価の基準に準拠して内部統制報告書を作成し適正に表示することにある。 監査等委員会の責任は、財務報告に係る内部統制の整備及び運用状況を監視、検証することにある。 なお、財務報告に係る内部統制により財務報告の虚偽の記載を完全には防止又は発見することができない可能性がある。 内部統制監査における監査人の責任監査人の責任は、監査人が実施した内部統制監査に基づいて、内部統制報告書に重要な虚偽表示がないかどうかについて合理的な保証を得て、内部統制監査報告書において独立の立場から内部統制報告書に対する意見を表明することにある。 監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる財務報告に係る内部統制の監査の基準に従って、監査の過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。 ・ 内部統制報告書における財務報告に係る内部統制の評価結果について監査証拠を入手するための監査手続を実施する。 内部統制監査の監査手続は、監査人の判断により、財務報告の信頼性に及ぼす影響の重要性に基づいて選択及び適用される。 ・ 財務報告に係る内部統制の評価範囲、評価手続及び評価結果について経営者が行った記載を含め、全体としての内部統制報告書の表示を検討する。 ・ 内部統制報告書における財務報告に係る内部統制の評価結果に関する十分かつ適切な監査証拠を入手するために、内部統制の監査を計画し実施する。 監査人は、内部統制報告書の監査に関する指揮、監督及び査閲に関して責任がある。 監査人は、単独で監査意見に対して責任を負う。 監査人は、監査等委員会に対して、計画した内部統制監査の範囲とその実施時期、内部統制監査の実施結果、識別した内部統制の開示すべき重要な不備、その是正結果、及び内部統制の監査の基準で求められているその他の事項について報告を行う。 監査人は、監査等委員会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去するための対応策を講じている場合又は阻害要因を許容可能な水準にまで軽減するためのセーフガードを適用している場合はその内容について報告を行う。 ＜報酬関連情報＞当監査法人及び当監査法人と同一のネットワークに属する者に対する、会社及び子会社の監査証明業務に基づく報酬及び非監査業務に基づく報酬の額は、「提出会社の状況」に含まれるコーポレート・ガバナンスの状況等 (３)【監査の状況】 に記載されている。 利害関係会社及び連結子会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。 以 上 (注) １．上記は監査報告書の原本に記載された事項を電子化したものであり、その原本は当社(有価証券報告書提出会社)が別途保管しております。 ２．ＸＢＲＬデータは監査の対象には含まれていません。 |
| 監査上の主要な検討事項、連結 | 監査上の主要な検討事項監査上の主要な検討事項とは、当連結会計年度の連結財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、連結財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価監査上の主要な検討事項の内容及び決定理由監査上の対応連結財務諸表の作成に当たり、経営者は継続企業の前提が適切であるかどうかを評価することが求められる。 また、継続企業の前提に関する評価の結果、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況を解消し、若しくは改善するための対応をしてもなお継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められるときは、当該不確実性について連結財務諸表に注記することが必要となる。 株式会社モダリス及び連結子会社の営む遺伝子治療薬開発事業においては、多額の研究開発資金を要し、その投資資金の回収は長期に及ぶ。 このため、当連結会計年度において、営業損失1,337,650千円及びマイナスの営業キャッシュ・フロー1,432,005千円を計上しており、2020年12月期以降、営業損失及びマイナスの営業キャッシュ・フローとなる状況が継続していることから、当連結会計年度末において、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況が存在している。 当該状況を解消するための対応策として、経営者は、独自の創薬開発プラットフォームシステム（CRISPR-GNDM®）を用いて、主要な開発パイプラインであるMDL-101を重点的に開発するとともに、研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に取り組んでいる。 当連結会計年度の現金及び現金同等物の期末残高は3,575,277千円を有しており、経営者はこれらの対応策を実行することにより、当連結会計年度末から12ヶ月間の資金繰りに重要な懸念はないと判断し、連結財務諸表において継続企業の前提に関する重要な不確実性の注記を行っていない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての判断に当たっては、経営者が作成した2025年12月31日までの期間における資金繰り計画が考慮される。 この資金繰り計画には収支に重要な影響を及ぼす以下の仮定が含まれている。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生● 人員配置を中心とした研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減これらの仮定には不確実性を伴い、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断に影響を及ぼす。 以上から、当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価が、当連結会計年度の連結財務諸表監査において特に重要であり、監査上の主要な検討事項に該当すると判断した。 当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性を評価するため、主に以下の手続を実施した。 (1) 経営者の対応策についての検討経営者の対応策が継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象や状況を解消し、又は改善するものであるかどうか、及びその実行可能性を検討するため、経営者により作成された資金繰り計画を分析した。 分析に当たり、資金繰り計画が取締役会で承認されていることを確かめた上で、資金繰り計画の基礎となる主要な仮定が適切かどうかについて評価するため、主に以下の手続を実施した。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生に関する手続・ 経営者に対して、各開発パイプラインの研究開発方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 開発パイプライン別の研究開発費について、積算根拠資料との照合を行うとともに、過去の研究開発費の実績額と比較した。 ● 研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に関する手続・ 経営者に対して、研究開発体制の適正化及び効率化の方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 研究開発に係る人員配置の適正化及び効率化について、人員計画表との照合を行うとともに、過去の研究開発に係る人件費の実績額と比較した。 (2) 資金繰り計画に含まれる不確実性の影響についての検討上記手続の結果を踏まえて、経営者が作成した資金繰り計画に一定の不確実性を織り込んだ場合の2025年12月31日までの期間における資金繰りの余裕度を検討した。 |
| 全体概要、監査上の主要な検討事項、連結 | 監査上の主要な検討事項とは、当連結会計年度の連結財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、連結財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 |
| 見出し、監査上の主要な検討事項、連結 | 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価 |
| 内容及び理由、監査上の主要な検討事項、連結 | 連結財務諸表の作成に当たり、経営者は継続企業の前提が適切であるかどうかを評価することが求められる。 また、継続企業の前提に関する評価の結果、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況を解消し、若しくは改善するための対応をしてもなお継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められるときは、当該不確実性について連結財務諸表に注記することが必要となる。 株式会社モダリス及び連結子会社の営む遺伝子治療薬開発事業においては、多額の研究開発資金を要し、その投資資金の回収は長期に及ぶ。 このため、当連結会計年度において、営業損失1,337,650千円及びマイナスの営業キャッシュ・フロー1,432,005千円を計上しており、2020年12月期以降、営業損失及びマイナスの営業キャッシュ・フローとなる状況が継続していることから、当連結会計年度末において、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況が存在している。 当該状況を解消するための対応策として、経営者は、独自の創薬開発プラットフォームシステム（CRISPR-GNDM®）を用いて、主要な開発パイプラインであるMDL-101を重点的に開発するとともに、研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に取り組んでいる。 当連結会計年度の現金及び現金同等物の期末残高は3,575,277千円を有しており、経営者はこれらの対応策を実行することにより、当連結会計年度末から12ヶ月間の資金繰りに重要な懸念はないと判断し、連結財務諸表において継続企業の前提に関する重要な不確実性の注記を行っていない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての判断に当たっては、経営者が作成した2025年12月31日までの期間における資金繰り計画が考慮される。 この資金繰り計画には収支に重要な影響を及ぼす以下の仮定が含まれている。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生● 人員配置を中心とした研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減これらの仮定には不確実性を伴い、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断に影響を及ぼす。 以上から、当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価が、当連結会計年度の連結財務諸表監査において特に重要であり、監査上の主要な検討事項に該当すると判断した。 |
| 監査上の対応、監査上の主要な検討事項、連結 | 当監査法人は、継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性を評価するため、主に以下の手続を実施した。 (1) 経営者の対応策についての検討経営者の対応策が継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象や状況を解消し、又は改善するものであるかどうか、及びその実行可能性を検討するため、経営者により作成された資金繰り計画を分析した。 分析に当たり、資金繰り計画が取締役会で承認されていることを確かめた上で、資金繰り計画の基礎となる主要な仮定が適切かどうかについて評価するため、主に以下の手続を実施した。 ● 開発パイプラインの進捗に応じた研究開発費の発生に関する手続・ 経営者に対して、各開発パイプラインの研究開発方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 開発パイプライン別の研究開発費について、積算根拠資料との照合を行うとともに、過去の研究開発費の実績額と比較した。 ● 研究開発体制の適正化及び効率化によるコスト削減に関する手続・ 経営者に対して、研究開発体制の適正化及び効率化の方針について質問し、資金繰り計画との整合性を確かめた。 ・ 研究開発に係る人員配置の適正化及び効率化について、人員計画表との照合を行うとともに、過去の研究開発に係る人件費の実績額と比較した。 (2) 資金繰り計画に含まれる不確実性の影響についての検討上記手続の結果を踏まえて、経営者が作成した資金繰り計画に一定の不確実性を織り込んだ場合の2025年12月31日までの期間における資金繰りの余裕度を検討した。 |
| その他の記載内容、連結 | その他の記載内容その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、連結財務諸表及び財務諸表並びにこれらの監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の連結財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 連結財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と連結財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 |
| 報酬関連情報、連結 | ＜報酬関連情報＞当監査法人及び当監査法人と同一のネットワークに属する者に対する、会社及び子会社の監査証明業務に基づく報酬及び非監査業務に基づく報酬の額は、「提出会社の状況」に含まれるコーポレート・ガバナンスの状況等 (３)【監査の状況】 に記載されている。 |
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| 監査法人１、個別 | 有限責任 あずさ監査法人 |
| 独立監査人の報告書、個別 | 独立監査人の監査報告書 2025年３月27日株式会社モダリス取締役会 御中 有限責任 あずさ監査法人 東京事務所 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士小 出 健 治 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士野 田 哲 章 ＜財務諸表監査＞監査意見当監査法人は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づく監査証明を行うため、「経理の状況」に掲げられている株式会社モダリスの2024年１月１日から2024年12月31日までの第９期事業年度の財務諸表、すなわち、貸借対照表、損益計算書、株主資本等変動計算書、重要な会計方針、その他の注記及び附属明細表について監査を行った。 当監査法人は、上記の財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して、株式会社モダリスの2024年12月31日現在の財政状態及び同日をもって終了する事業年度の経営成績を、全ての重要な点において適正に表示しているものと認める。 監査意見の根拠当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して監査を行った。 監査の基準における当監査法人の責任は、「財務諸表監査における監査人の責任」に記載されている。 当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。 当監査法人は、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手したと判断している。 監査上の主要な検討事項監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価 財務諸表の監査報告書で記載すべき監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」は、連結財務諸表の監査報告書に記載されている監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」と実質的に同一の内容である。 このため、財務諸表の監査報告書では、これに関する記載を省略している。 その他の記載内容その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、連結財務諸表及び財務諸表並びにこれらの監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 財務諸表に対する経営者及び監査等委員会の責任経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して財務諸表を作成し適正に表示することにある。 これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。 財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。 監査等委員会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 財務諸表監査における監査人の責任監査人の責任は、監査人が実施した監査に基づいて、全体としての財務諸表に不正又は誤謬による重要な虚偽表示がないかどうかについて合理的な保証を得て、監査報告書において独立の立場から財務諸表に対する意見を表明することにある。 虚偽表示は、不正又は誤謬により発生する可能性があり、個別に又は集計すると、財務諸表の利用者の意思決定に影響を与えると合理的に見込まれる場合に、重要性があると判断される。 監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に従って、監査の過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。 ・ 不正又は誤謬による重要な虚偽表示リスクを識別し、評価する。 また、重要な虚偽表示リスクに対応した監査手続を立案し、実施する。 監査手続の選択及び適用は監査人の判断による。 さらに、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手する。 ・ 財務諸表監査の目的は、内部統制の有効性について意見表明するためのものではないが、監査人は、リスク評価の実施に際して、状況に応じた適切な監査手続を立案するために、監査に関連する内部統制を検討する。 ・ 経営者が採用した会計方針及びその適用方法の適切性、並びに経営者によって行われた会計上の見積りの合理性及び関連する注記事項の妥当性を評価する。 ・ 経営者が継続企業を前提として財務諸表を作成することが適切であるかどうか、また、入手した監査証拠に基づき、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められるかどうか結論付ける。 継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、監査報告書において財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する財務諸表の注記事項が適切でない場合は、財務諸表に対して除外事項付意見を表明することが求められている。 監査人の結論は、監査報告書日までに入手した監査証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。 ・ 財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠しているかどうかとともに、関連する注記事項を含めた財務諸表の表示、構成及び内容、並びに財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示しているかどうかを評価する。 監査人は、監査等委員会に対して、計画した監査の範囲とその実施時期、監査の実施過程で識別した内部統制の重要な不備を含む監査上の重要な発見事項、及び監査の基準で求められているその他の事項について報告を行う。 監査人は、監査等委員会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去するための対応策を講じている場合又は阻害要因を許容可能な水準にまで軽減するためのセーフガードを適用している場合はその内容について報告を行う。 監査人は、監査等委員会と協議した事項のうち、当事業年度の財務諸表の監査で特に重要であると判断した事項を監査上の主要な検討事項と決定し、監査報告書において記載する。 ただし、法令等により当該事項の公表が禁止されている場合や、極めて限定的ではあるが、監査報告書において報告することにより生じる不利益が公共の利益を上回ると合理的に見込まれるため、監査人が報告すべきでないと判断した場合は、当該事項を記載しない。 ＜報酬関連情報＞報酬関連情報は、連結財務諸表の監査報告書に記載されている。 利害関係会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。 以 上 (注) １．上記は監査報告書の原本に記載された事項を電子化したものであり、その原本は当社(有価証券報告書提出会社)が別途保管しております。 ２．ＸＢＲＬデータは監査の対象には含まれていません。 |
| 監査上の主要な検討事項、個別 | 監査上の主要な検討事項監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価 財務諸表の監査報告書で記載すべき監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」は、連結財務諸表の監査報告書に記載されている監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」と実質的に同一の内容である。 このため、財務諸表の監査報告書では、これに関する記載を省略している。 |
| 全体概要、監査上の主要な検討事項、個別 | 監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 |
| 見出し、監査上の主要な検討事項、個別 | 継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価 |
| 連結と同一内容である旨、監査上の主要な検討事項、個別 | 財務諸表の監査報告書で記載すべき監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」は、連結財務諸表の監査報告書に記載されている監査上の主要な検討事項「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」と実質的に同一の内容である。 このため、財務諸表の監査報告書では、これに関する記載を省略している。 |
| その他の記載内容、個別 | その他の記載内容その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、連結財務諸表及び財務諸表並びにこれらの監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 |
| 報酬関連情報、個別 | ＜報酬関連情報＞報酬関連情報は、連結財務諸表の監査報告書に記載されている。 |
BS資産
| その他、流動資産 | 41,661,000 |
| 投資その他の資産 | 74,469,000 |
BS負債、資本
| 未払金 | 79,338,000 |
| 未払法人税等 | 16,496,000 |
| 未払費用 | 20,308,000 |
| 資本剰余金 | 3,080,722,000 |
| 利益剰余金 | -1,441,083,000 |
| 株主資本 | 3,398,529,000 |
| 為替換算調整勘定 | 12,337,000 |
| 評価・換算差額等 | 12,337,000 |
| 負債純資産 | 3,468,695,000 |
PL
| 販売費及び一般管理費 | 245,476,000 |
| 営業利益又は営業損失 | -1,491,563,000 |
| 受取利息、営業外収益 | 7,025,000 |
| 為替差益、営業外収益 | 61,558,000 |
| 営業外収益 | 77,808,000 |
| 支払利息、営業外費用 | 3,857,000 |
| 営業外費用 | 26,174,000 |
| 特別損失 | 188,000 |
| 法人税、住民税及び事業税 | 965,000 |
| 法人税等 | 965,000 |
PL2
| 為替換算調整勘定（税引後）、その他の包括利益 | 5,013,000 |
| その他の包括利益 | 5,013,000 |
| 包括利益 | -1,312,880,000 |
| 親会社株主に係る包括利益、包括利益 | -1,312,880,000 |
| 株主資本以外の項目の当期変動額（純額） | -4,681,000 |
| 当期変動額合計 | 2,039,453,000 |
FS_ALL
| 親会社株主に帰属する当期純利益又は親会社株主に帰属する当期純損失、経営指標等 | -1,317,894,000 |
| 現金及び現金同等物の残高 | 3,575,277,000 |
| 減価償却累計額、有形固定資産、一括控除 | -582,023,000 |
| 役員報酬、販売費及び一般管理費 | 50,490,000 |
| 現金及び現金同等物に係る換算差額 | 79,047,000 |
| 現金及び現金同等物の増減額 | 1,691,839,000 |
| 連結子会社の数 | 1 |
| 研究開発費、販売費及び一般管理費 | 1,246,086,000 |
営業活動によるキャッシュ・フロー
| 受取利息及び受取配当金、営業活動によるキャッシュ・フロー | -102,000 |
| 支払利息、営業活動によるキャッシュ・フロー | 3,857,000 |
| 為替差損益（△は益）、営業活動によるキャッシュ・フロー | -61,558,000 |
| その他、営業活動によるキャッシュ・フロー | 41,540,000 |
| 小計、営業活動によるキャッシュ・フロー | -1,413,398,000 |
| 利息及び配当金の受取額、営業活動によるキャッシュ・フロー又は投資活動によるキャッシュ・フロー | 102,000 |
| 利息の支払額、営業活動によるキャッシュ・フロー又は財務活動によるキャッシュ・フロー | -3,857,000 |
| 法人税等の支払額、営業活動によるキャッシュ・フロー | -1,210,000 |
投資活動によるキャッシュ・フロー
| 有形固定資産の取得による支出、投資活動によるキャッシュ・フロー | -188,000 |
概要や注記
| 連結財務諸表が基づく規則、経理の状況 | (1) 当社の連結財務諸表は、「連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和51年大蔵省令第28号）に基づいて作成しております。 |
| 連結財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組み、経理の状況 | 当社は、連結財務諸表等の適正性を確保するための特段の取り組みを行っております。 具体的には、会計基準等の内容を適切に把握し会計基準等の変更等について的確に対応できる体制を整備するため、会計財務の専門誌の定期購読や社外の専門組織の各種セミナーへ参加等をしております。 |
| 連結貸借対照表 | ① 【連結貸借対照表】 (単位：千円) 前連結会計年度(2023年12月31日)当連結会計年度(2024年12月31日)資産の部 流動資産 現金及び預金1,883,4373,575,277 貯蔵品6,353141 その他66,53341,661 流動資産合計1,956,3233,617,079 固定資産 投資その他の資産69,60174,469 固定資産合計69,60174,469 資産合計2,025,9253,691,549負債の部 流動負債 未払金99,09279,338 未払費用91,78920,308 未払法人税等5,97316,496 その他1,2461,179 流動負債合計198,101117,322 固定負債 役員株式報酬引当金733822 従業員株式報酬引当金3,5903,624 新株予約権付社債412,500－ その他30,57721,701 固定負債合計447,40126,148 負債合計645,502143,471純資産の部 株主資本 資本金1,217,6521,758,987 資本剰余金2,539,3873,080,722 利益剰余金△2,410,273△1,325,620 自己株式△97△97 株主資本合計1,346,6693,513,992 その他の包括利益累計額 為替換算調整勘定7,32312,337 その他の包括利益累計額合計7,32312,337 新株予約権26,43021,748 純資産合計1,380,4223,548,078負債純資産合計2,025,9253,691,549 |
| 連結損益計算書 | 【連結損益計算書】 (単位：千円) 前連結会計年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)事業収益－－事業費用 研究開発費※１ 2,102,853※１ 1,092,174 販売費及び一般管理費※２ 267,812※２ 245,476 事業費用合計2,370,6661,337,650営業損失（△）△2,370,666△1,337,650営業外収益 受取利息25102 為替差益39,41764,470 雑収入40011 営業外収益合計39,84364,583営業外費用 支払利息4,4143,857 社債発行費11,5375,304 株式交付費4,41320,377 雑損失600492 営業外費用合計20,96630,032経常損失（△）△2,351,788△1,303,099特別損失 減損損失※３ 38,818※３ 188 在外子会社における送金詐欺損失－13,641 特別損失合計38,81813,829税金等調整前当期純損失（△）△2,390,607△1,316,929法人税、住民税及び事業税1,213965法人税等合計1,213965当期純損失（△）△2,391,821△1,317,894親会社株主に帰属する当期純損失（△）△2,391,821△1,317,894 |
| 連結包括利益計算書 | 【連結包括利益計算書】 (単位：千円) 前連結会計年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)当期純損失（△）△2,391,821△1,317,894その他の包括利益 為替換算調整勘定△9,1605,013 その他の包括利益合計※1 △9,160※1 5,013包括利益△2,400,981△1,312,880（内訳） 親会社株主に係る包括利益△2,400,981△1,312,880 |
| 連結株主資本等変動計算書 | ③ 【連結株主資本等変動計算書】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日） (単位：千円) 株主資本資本金資本剰余金利益剰余金自己株式当期首残高2,094,7673,416,502△2,605,346△97当期変動額 新株の発行372,582372,582 転換社債型新株予約権付社債の転換43,75043,750 資本金から剰余金への振替△1,293,4471,293,447 欠損填補 △2,586,8942,586,894 親会社株主に帰属する当期純損失（△） △2,391,821 株主資本以外の項目の当期変動額（純額） 当期変動額合計△877,114△877,114195,073－当期末残高1,217,6522,539,387△2,410,273△97 株主資本その他の包括利益累計額新株予約権純資産合計株主資本合計為替換算調整勘定その他の包括利益累計額合計当期首残高2,905,82516,48316,48318,9232,941,232当期変動額 新株の発行745,164 － 745,164転換社債型新株予約権付社債の転換87,500 － 87,500資本金から剰余金への振替－ － －欠損填補－ －親会社株主に帰属する当期純損失（△）△2,391,821 － △2,391,821株主資本以外の項目の当期変動額（純額）－△9,160△9,1607,506△1,653当期変動額合計△1,559,156△9,160△9,1607,506△1,560,810当期末残高1,346,6697,3237,32326,4301,380,422 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日） (単位：千円) 株主資本資本金資本剰余金利益剰余金自己株式当期首残高1,217,6522,539,387△2,410,273△97当期変動額 新株の発行1,205,1091,205,109 転換社債型新株予約権付社債の転換537,500537,500 資本金から剰余金への振替△1,201,2731,201,273 欠損填補 △2,402,5472,402,547 親会社株主に帰属する当期純損失（△） △1,317,894 株主資本以外の項目の当期変動額（純額） 当期変動額合計541,335541,3351,084,653－当期末残高1,758,9873,080,722△1,325,620△97 株主資本その他の包括利益累計額新株予約権純資産合計株主資本合計為替換算調整勘定その他の包括利益累計額合計当期首残高1,346,6697,3237,32326,4301,380,422当期変動額 新株の発行2,410,218 － 2,410,218転換社債型新株予約権付社債の転換1,075,000 － 1,075,000資本金から剰余金への振替－ － －欠損填補－ －親会社株主に帰属する当期純損失（△）△1,317,894 － △1,317,894株主資本以外の項目の当期変動額（純額）－5,0135,013△4,681332当期変動額合計2,167,3235,0135,013△4,6812,167,655当期末残高3,513,99212,33712,33721,7483,548,078 |
| 連結キャッシュ・フロー計算書 | ④ 【連結キャッシュ・フロー計算書】 (単位：千円) 前連結会計年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)営業活動によるキャッシュ・フロー 税金等調整前当期純損失（△）△2,390,607△1,316,929 減価償却費731－ 減損損失38,818188 役員株式報酬引当金の増減額（△は減少）△52789 従業員株式報酬引当金の増減額（△は減少）△2,89634 株式報酬費用13,062△2,730 受取利息及び受取配当金△25△102 株式交付費4,41320,377 社債発行費11,5375,304 支払利息4,4143,857 為替差損益（△は益）△27,860△61,558 在外子会社における送金詐欺損失－13,641 未払金の増減額（△は減少）△22,356△40,372 未払費用の増減額（△は減少）71,848△79,013 未収消費税等の増減額（△は増加）△9,5572,274 その他60,13541,540 小計△2,248,867△1,413,398 利息及び配当金の受取額25102 利息の支払額△4,414△3,857 在外子会社における送金詐欺損失の支払額－△13,641 法人税等の支払額△1,210△1,210 営業活動によるキャッシュ・フロー△2,254,466△1,432,005投資活動によるキャッシュ・フロー 有形固定資産の取得による支出△39,699△188 投資活動によるキャッシュ・フロー△39,699△188財務活動によるキャッシュ・フロー 割賦債務の返済による支出△6,604△8,026 新株予約権の行使による株式の発行による収入736,1192,384,161 新株予約権の発行による収入5,32011,655 新株予約権の取得による支出△6,246－ 転換社債型新株予約権付社債の発行による収入488,462694,695 転換社債型新株予約権付社債の償還による支出－△37,500 その他△600－ 財務活動によるキャッシュ・フロー1,216,4513,044,985現金及び現金同等物に係る換算差額27,98979,047現金及び現金同等物の増減額（△は減少）△1,049,7251,691,839現金及び現金同等物の期首残高2,933,1621,883,437現金及び現金同等物の期末残高※１ 1,883,437※１ 3,575,277 |
| 連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項 | (連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項)１．連結の範囲に関する事項すべての子会社を連結しております。 連結子会社の数1社連結子会社の名称Modalis Therapeutics Inc. ２．持分法の適用に関する事項該当事項はありません。 ３．連結子会社の事業年度等に関する事項連結子会社の決算日は、連結決算日と一致をしております。 ４．会計方針に関する事項(1) 重要な減価償却資産の減価償却の方法 ① 有形固定資産 定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりです。 建物 ５年 機械及び装置 ７年 工具、器具及び備品 ３〜７年 ② 無形固定資産 定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりです。 特許実施権 13年 ソフトウエア（自社利用） ３年（社内における利用可能期間） (2) 重要な繰延資産の処理方法 株式交付費 支出時に全額費用として処理しております。 社債発行費 支出時に全額費用として処理しております。 (3) 重要な引当金の計上基準 ① 役員株式報酬引当金 役員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当連結会計年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 ② 従業員株式報酬引当金 当社グループの従業員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当連結会計年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 (4) 重要な外貨建の資産又は負債の本邦通貨への換算の基準外貨建金銭債権債務は、連結決算日の直物為替相場により円貨に換算し、換算差額は損益として処理しております。 なお、在外子会社の資産及び負債は、連結決算日の直物為替相場により円貨に換算し、収益及び費用は期中平均相場により円貨に換算し、換算差額は純資産の部における為替換算調整勘定に含めて計上しております。 (5) 連結キャッシュ・フロー計算書における資金の範囲手許現金、随時引き出し可能な預金及び容易に換金可能であり、かつ、価値の変動について僅少なリスクしか負わない取得日から３ヶ月以内に償還期限の到来する短期的な投資からなっております。 (6)重要な収益及び費用の計上基準当社グループは、当社独自の技術プラットフォームであるCRISPR-GNDM®技術を用いた創薬事業を行っており、① 共同研究開発契約に関する収益、② ライセンス契約に関する収益の２つの収益形態があります。 当社グループの顧客との契約から生じる収益に関する主な履行義務の内容及び当該履行義務を充足する通常の時点（収益を認識する通常の時点）は、以下のとおりであります。 ① 共同研究開発契約に関する収益 共同研究開発契約における当社の履行義務は、パートナーとの間で合意されたターゲットに対して、研究開発目的の範囲内で当社が有するCRISPR-GNDM®技術の使用を許諾すること及び当該領域で研究開発業務に対する役務の提供を行うことです。 通常、当該研究開発にかかる業務を設定された共同研究開発期間において履行することによって研究成果が創出されることから、一定の期間にわたり履行義務が充足されると判断しています。 従って、これらの対価である契約一時金は、共同研究開発期間にわたり一定の期間で収益認識を行う方針としております。 また、マイルストン収入は、事後に重大な戻入れが生じる可能性を考慮し、契約上定められたマイルストン条件が達成された時点で収益認識を行う方針としております。 ② ライセンス契約に関する収益 ライセンス契約の内容は、パイプラインあるいは共同研究開発の成果に対する独占的な開発権や将来の製造販売権をパートナーに付与することであり、当該ライセンスは他の財又はサービスと区分され、また、当社は顧客が権利を有する知的財産に著しく影響を与える活動を行う予定はないため、「使用権」に該当すると判断しております。 そのため、契約一時金は、顧客がライセンスからの便益を享受できるようになった一時点で収益認識を行う方針としております。 開発マイルストン収入は、事後に重大な戻入れが生じる可能性を考慮し、契約上定められたマイルストン条件が達成された時点で、売上高に基づくロイヤルティ収入及びセールスマイルストン収入は、算定基礎となるための売上が発生した時点で収益認識を行う方針としております。 |
| 連結子会社の数及び主要な連結子会社の名称 | １．連結の範囲に関する事項すべての子会社を連結しております。 連結子会社の数1社連結子会社の名称Modalis Therapeutics Inc. |
| 持分法を適用した非連結子会社又は関連会社の数及びこれらのうち主要な会社等の名称 | ２．持分法の適用に関する事項該当事項はありません。 |
| 連結子会社の事業年度等に関する事項 | ３．連結子会社の事業年度等に関する事項連結子会社の決算日は、連結決算日と一致をしております。 |
| 会計方針に関する事項 | ４．会計方針に関する事項(1) 重要な減価償却資産の減価償却の方法 ① 有形固定資産 定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりです。 建物 ５年 機械及び装置 ７年 工具、器具及び備品 ３〜７年 ② 無形固定資産 定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりです。 特許実施権 13年 ソフトウエア（自社利用） ３年（社内における利用可能期間） (2) 重要な繰延資産の処理方法 株式交付費 支出時に全額費用として処理しております。 社債発行費 支出時に全額費用として処理しております。 (3) 重要な引当金の計上基準 ① 役員株式報酬引当金 役員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当連結会計年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 ② 従業員株式報酬引当金 当社グループの従業員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当連結会計年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 (4) 重要な外貨建の資産又は負債の本邦通貨への換算の基準外貨建金銭債権債務は、連結決算日の直物為替相場により円貨に換算し、換算差額は損益として処理しております。 なお、在外子会社の資産及び負債は、連結決算日の直物為替相場により円貨に換算し、収益及び費用は期中平均相場により円貨に換算し、換算差額は純資産の部における為替換算調整勘定に含めて計上しております。 (5) 連結キャッシュ・フロー計算書における資金の範囲手許現金、随時引き出し可能な預金及び容易に換金可能であり、かつ、価値の変動について僅少なリスクしか負わない取得日から３ヶ月以内に償還期限の到来する短期的な投資からなっております。 (6)重要な収益及び費用の計上基準当社グループは、当社独自の技術プラットフォームであるCRISPR-GNDM®技術を用いた創薬事業を行っており、① 共同研究開発契約に関する収益、② ライセンス契約に関する収益の２つの収益形態があります。 当社グループの顧客との契約から生じる収益に関する主な履行義務の内容及び当該履行義務を充足する通常の時点（収益を認識する通常の時点）は、以下のとおりであります。 ① 共同研究開発契約に関する収益 共同研究開発契約における当社の履行義務は、パートナーとの間で合意されたターゲットに対して、研究開発目的の範囲内で当社が有するCRISPR-GNDM®技術の使用を許諾すること及び当該領域で研究開発業務に対する役務の提供を行うことです。 通常、当該研究開発にかかる業務を設定された共同研究開発期間において履行することによって研究成果が創出されることから、一定の期間にわたり履行義務が充足されると判断しています。 従って、これらの対価である契約一時金は、共同研究開発期間にわたり一定の期間で収益認識を行う方針としております。 また、マイルストン収入は、事後に重大な戻入れが生じる可能性を考慮し、契約上定められたマイルストン条件が達成された時点で収益認識を行う方針としております。 ② ライセンス契約に関する収益 ライセンス契約の内容は、パイプラインあるいは共同研究開発の成果に対する独占的な開発権や将来の製造販売権をパートナーに付与することであり、当該ライセンスは他の財又はサービスと区分され、また、当社は顧客が権利を有する知的財産に著しく影響を与える活動を行う予定はないため、「使用権」に該当すると判断しております。 そのため、契約一時金は、顧客がライセンスからの便益を享受できるようになった一時点で収益認識を行う方針としております。 開発マイルストン収入は、事後に重大な戻入れが生じる可能性を考慮し、契約上定められたマイルストン条件が達成された時点で、売上高に基づくロイヤルティ収入及びセールスマイルストン収入は、算定基礎となるための売上が発生した時点で収益認識を行う方針としております。 |
| 重要な会計上の見積り、連結財務諸表 | (重要な会計上の見積り) 繰延税金資産の回収可能性(1) 当連結会計年度の連結財務諸表に計上した額当連結会計年度の連結貸借対照表において、繰延税金資産を計上しておりません。 (2) 識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報繰延税金資産について、全額回収可能性がないと判断し、評価性引当金を控除したため計上しておりません。 繰延税金資産の回収可能性は将来の課税所得の見積りに依存するため、その見積りの前提とした条件や仮定に変更が生じた場合、繰延税金資産の金額に重要な影響を与える可能性があります。 |
| 有形固定資産の減価償却累計額の注記 | ※１ 有形固定資産の減価償却累計額 前連結会計年度(2023年12月31日)当連結会計年度(2024年12月31日)有形固定資産の減価償却累計額524,709千円582,023千円 上記減価償却累計額には、減損損失累計額が含まれております。 |
| 主要な販売費及び一般管理費 | ※３ 販売費及び一般管理費のうち主要な費目及び金額並びにおおよその割合は、次のとおりであります。 前事業年度(自 2023年１月１日至 2023年12月31日)当事業年度(自 2024年１月１日至 2024年12月31日)役員報酬49,410千円50,490千円給料及び手当45,132 27,551 旅費交通費14,071 6,055 支払報酬84,219 82,602 租税公課20,209 25,485 役員株式報酬引当金繰入額△527 89 従業員株式報酬引当金繰入額△428 △38 おおよその割合 販売費10.6％14.1％一般管理費89.485.9 |
| その他の包括利益に係る組替調整額及び税効果額 | ※１ その他の包括利益に係る組替調整額及び税効果額 前連結会計年度(自 2023年１月１日至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日至 2024年12月31日)為替換算調整勘定 当期発生額△9,160千円5,013千円 その他の包括利益合計△9,160 5,013 |
| 新株予約権等に関する注記 | ２．新株予約権等に関する事項会社名内訳目的となる株式の種類目的となる株式の数(株)当連結会計年度末残高(千円)当連結会計年度期首増加減少当連結会計年度末提出会社ストック・オプション及び自社株式オプションとしての新株予約権-----19,086行使価額修正条項付第12回新株予約権普通株式6,784,800−6,784,800--第1回無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権普通株式4,112,6621,099,1925,211,854--行使価額修正条項付第14回新株予約権普通株式-17,500,00017,500,000--第2回無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権普通株式-7,494,6407,494,640--行使価額修正条項付第15回新株予約権普通株式-7,500,000-7,500,0002,662合計10,897,46233,593,83236,991,2947,500,00021,748 (注)１．行使価額修正条項付第12回新株予約権の当連結会計年度減少は、新株予約権の行使によるものであります。 ２．第1回無担保転換社債型新株予約権付社債の当連結会計年度増加は、転換社債型新株予約権付社債の転換価額の修正によるものであります。 ３．第1回無担保転換社債型新株予約権付社債の当連結会計年度減少は、転換社債型新株予約権付社債の転換および繰上げ償還によるものであります。 ４．行使価額修正条項付第14回新株予約権の当連結会計年度増加は、新株予約権の発行によるものであります。 ５．行使価額修正条項付第14回新株予約権の当連結会計年度減少は、新株予約権の行使によるものであります。 ６．第2回無担保転換社債型新株予約権付社債の当連結会計年度増加は、転換社債型新株予約権付社債の発行及び転換価額の修正によるものであります。 ７．第2回無担保転換社債型新株予約権付社債の当連結会計年度減少は、転換社債型新株予約権付社債の転換及び転換価額の修正によるものであります。 ８．行使価額修正条項付第15回新株予約権の当連結会計年度増加は、新株予約権の発行によるものであります。 ９．第１回及び第2回無担保転換社債型新株予約権付社債については、一括法によっております。 |
| 配当に関する注記 | ３．配当に関する事項該当事項はありません。 |
| 現金及び現金同等物の期末残高と貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係 | ※１ 現金及び現金同等物の期末残高と連結貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係 前連結会計年度(自 2023年１月１日至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日至 2024年12月31日)現金及び預金勘定1,883,437千円3,575,277千円現金及び現金同等物1,883,437 3,575,277 |
| リース取引関係、連結財務諸表 | (リース取引関係)１．オペレーティング・リース取引（借主側）オペレーティング・リース取引のうち解約不能のものに係る未経過リース料 （単位：千円） 前連結会計年度(2023年12月31日)当連結会計年度(2024年12月31日)１年内150,747171,773１年超423,833300,089合計574,581471,862 |
| 金融商品関係、連結財務諸表 | (金融商品関係)１．金融商品の状況に関する事項(1) 金融商品に対する取組方針当社グループは、資金運用については短期的な安全性の高い預金等で運用し、必要な資金は主に第三者割当による株式発行により調達しております。 また、デリバティブ取引は行わない方針であります。 (2) 金融商品の内容及びそのリスク営業債権である売掛金は、顧客の信用リスクに晒されております。 営業債務である未払金及び未払費用は、１年以内の支払期日であります。 新株予約権付社債は、主に研究開発に係る資金調達を目的としたものであります。 (3) 金融商品に係るリスク管理体制① 信用リスク（取引先の契約不履行等に係るリスク）の管理営業債権は、与信管理規程に従い、取引先ごとの支払期日管理を定期的に行うことで、滞留債権発生の未然防止に努めております。 ② 市場リスクの管理当社は、資金運用を預金等に限定することにより、市場リスクを回避しております。 ③ 資金調達に係る流動性リスク(支払期日に支払いを実行できなくなるリスク)の管理当社は、各事業部門からの報告に基づき、担当部署が適時に資金繰計画を作成・更新するとともに、手許流動性の維持等により流動性リスクを管理しております。 (4) 金融商品の時価等に関する事項についての補足説明金融商品の時価には、市場価格に基づく価額のほか、市場価格がない場合には、合理的に算定された価額が含まれております。 金融商品の時価の算定においては変動要因を織り込んでいるため、異なる前提条件等を採用することにより、当該価額が変動することがあります。 ２．金融商品の時価等に関する事項連結貸借対照表計上額、時価及びこれらの差額については、次のとおりであります。 前連結会計年度（2023年12月31日） 連結貸借対照表計上額 （千円） 時価 （千円） 差額 （千円）新株予約権付社債412,500405,4877,012負債計412,500405,4877,012 現金及び預金、未払金、未払費用及び未払法人税等は、現金であること及び短期間で決済されるため時価が帳簿価額に近似することから、注記を省略しております。 当連結会計年度（2024年12月31日）該当事項はありません。 現金及び預金、未払金、未払費用及び未払法人税等は、現金であること及び短期間で決済されるため時価が帳簿価額に近似することから、注記を省略しております。 (注) 1．金銭債権の連結決算日後の償還予定額前連結会計年度（2023年12月31日） １年以内(千円)１年超5年以内(千円)5年超10年以内(千円)10年超(千円)現金及び預金1,883,437---合計1,883,437--- 当連結会計年度（2024年12月31日） １年以内(千円)１年超5年以内(千円)5年超10年以内(千円)10年超(千円)現金及び預金3,575,277---合計3,575,277--- (注)２． 新株予約権付社債の連結決算日後の返済予定額前連結会計年度（2023年12月31日） 1年以内 （千円）1年超 2年以内 （千円）2年超 3年以内 （千円）3年超 4年以内 （千円）4年超 5年以内 （千円）5年超 （千円）新株予約権付社債-412,500----負債計-412,500---- 当連結会計年度（2024年12月31日）該当事項はありません。 ３．金融商品の時価のレベルごとの内訳等に関する事項金融商品の時価を、時価の算定に用いたインプットの観察可能性及び重要性に応じて、以下の3つのレベルに分類しております。 レベル1の時価:観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、活発な市場において形成される当該時価の算定の対象となる資産又は負債に関する相場価格に より算定した時価 レベル2の時価:観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、レベル1のインプット以外の時価の算定に係るインプットを用いて算定した時価 レベル3の時価:観察できない時価の算定に係るインプットを使用して算定した時価時価の算定に重要な影響を与えるインプットを複数使用している場合には、それらのインプットがそれぞれ属するレベルのうち、時価の算定における優先順位 が最も低いレベルに時価を分類しております。 時価で連結貸借対照表に計上している金融商品以外の金融商品 前連結会計年度（2023年12月31日）区分時価（千円）レベル１レベル２レベル３合計新株予約権付社債--405,487405,487負債計--405,487405,487 （注）時価の算定に用いた評価技法及び時価の算定に係るインプットの説明新株予約権付社債転換社債型新株予約権付社債の時価について、社債部分は元利金の合計額(利息 はゼロ)を当該社債の残存期間及び信用リスクを加味した利率を基に割引現在価値 法により算定、新株予約権相当額は株式の市場価格、ヒストリカル・ボラティリティ等を考慮したモンテカルロ・シミュレーションを用いて算定しており、レベル3に分類しております。 当連結会計年度（2024年12月31日）該当事項はありません。 |
| ストック・オプション等関係、連結財務諸表 | (ストック・オプション等関係)１．ストック・オプション及び自社株式オプションに係る費用計上額及び科目名 前連結会計年度当連結会計年度研究開発費の株式報酬費用7,824千円△5,848千円販売費及び一般管理費の株式報酬費用5,238千円3,118千円 ２．ストック・オプション及び自社株式オプションの内容、規模及びその変動状況(1) ストック・オプションの内容 第１回新株予約権（ストック・オプション）第２回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社取締役 ２名子会社従業員 １名当社取締役 ４名当社従業員 １名子会社従業員 ３名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 450,000株普通株式 600,000株付与日2016年４月25日2017年３月17日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2016年４月25日から権利確定日の2018年４月24日まで。 （注）１2017年３月17日から権利確定日の2019年３月16日まで。 （注）１権利行使期間2016年４月25日から10年間2017年３月17日から10年間 第２−２回新株予約権（ストック・オプション）第３回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社取締役 １名子会社従業員 １名当社取締役 ２名当社従業員 １名子会社従業員 ６名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 150,000株普通株式 405,000株付与日2017年５月20日2018年１月20日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2017年５月20日から権利確定日の2019年５月19日まで。 （注）１2018年１月20日から権利確定日の2022年１月19日まで。 （注）１権利行使期間2017年５月20日から10年間2018年１月20日から10年間 第３−２回新株予約権（ストック・オプション）第４回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社取締役 １名子会社従業員 １名当社取締役 ２名当社従業員 ３名子会社従業員 10名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 150,000株普通株式 473,000 株付与日2018年７月23日2019年４月17日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2018年７月23日から権利確定日の2022年７月22日まで。 （注）１2019年４月17日から権利確定日の2023年４月16日まで。 （注）１権利行使期間2018年７月23日から10年間2019年４月17日から10年間 第４回新株予約権（自社株式オプション）第５回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数外部協力者 １名当社取締役 ２名子会社従業員 ６名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 27,000 株普通株式 170,000 株付与日2019年４月17日2019年11月14日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2019年４月17日から権利確定日の2023年３月26日まで。 （注）１2019年11月14日から権利確定日の2023年11月13日まで。 （注）１権利行使期間2019年４月17日から10年間2019年11月14日から10年間 第５回新株予約権（自社株式オプション）第６回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数外部協力者 ２名当社取締役 ２名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 30,000 株普通株式 30,000株付与日2019年11月14日2022年４月15日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2019年11月14日から権利確定日の2021年５月13日まで。 （注）１2022年４月15日から権利確定日の2026年４月14日まで。 （注）１権利行使期間2019年11月14日から10年間2024年４月15日から2032年3月29日 第７回新株予約権（ストック・オプション）第８回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社従業員 ４名子会社従業員 29名子会社従業員 ５名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 185,400株普通株式 33,800株付与日2022年５月６日2022年７月５日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2022年５月６日から権利確定日の2026年５月５日まで。 （注）１2022年７月５日から権利確定日の2026年７月４日まで。 （注）１権利行使期間2024年５月６日から2032年４月15日2024年７月５日から2032年６月15日 第10回新株予約権（ストック・オプション）第11回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社取締役 ２名当社従業員 １名子会社従業員 ３名当社従業員 ３名子会社従業員 ７名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 114,000株普通株式 81,400株付与日2023年４月14日2023年７月５日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2023年４月14日から権利確定日の2027年４月13日まで。 （注）１2023年７月５日から権利確定日の2027年７月４日まで。 （注）１権利行使期間2025年4月14日から2033年３月28日2025年７月５日から2033年６月15日 第13回新株予約権（ストック・オプション）付与対象者の区分及び人数当社取締役 ２名当社従業員 ５名子会社従業員 10名株式の種類別のストック・オプション及び自社株式オプションの数（注）2普通株式 293,500株付与日2024年7月8日権利確定条件「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 対象勤務期間2024年7月8日から権利確定日の2028年7月7日まで。 （注）１権利行使期間2026年７月8日から2034年6月14日 (注) １．権利確定日は、段階的な権利行使期間に応じて定められ、最終の権利行使期間の開始日であります。 ２．株式数に換算して記載しております。 なお、2019年12月22日付の株式分割（普通株式につき100株）による分割後の株数に換算して記載しております。 (2) ストック・オプション及び自社株式オプションの規模及びその変動状況当連結会計年度（2024年12月期）において存在したストック・オプション及び自社株式オプションを対象とし、ストック・オプション及び自社株式オプションの数については、株式数に換算して記載しております。 ① ストック・オプション及び自社株式オプションの数 第１回新株予約権（ストック・オプション）第２回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 -- 付与 -- 失効 -- 権利確定 -- 未確定残 --権利確定後(株) 前連結会計年度末 200,00080,000 権利確定 -- 権利行使 -- 失効 -- 未行使残 200,00080,000 第２−２回新株予約権（ストック・オプション）第３回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 -- 付与 -- 失効 -- 権利確定 -- 未確定残 --権利確定後(株) 前連結会計年度末 100,000180,000 権利確定 -- 権利行使 -- 失効 -- 未行使残 100,000180,000 第３−２回新株予約権（ストック・オプション）第４回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 -- 付与 -- 失効 -- 権利確定 -- 未確定残 --権利確定後(株) 前連結会計年度末 100,000331,600 権利確定 -- 権利行使 -- 失効 -250,000 未行使残 100,00081,600 第４回新株予約権（自社株式オプション）第５回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 -- 付与 -- 失効 -- 権利確定 -- 未確定残 --権利確定後(株) 前連結会計年度末 27,000140,000 権利確定 -- 権利行使 -- 失効 -- 未行使残 27,000140,000 第５回新株予約権（自社株式オプション）第６回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 -30,000 付与 -- 失効 -- 権利確定 -20,000 未確定残 -10,000権利確定後(株) 前連結会計年度末 5,000- 権利確定 -20,000 権利行使 -- 失効 5,000- 未行使残 -20,000 第７回新株予約権（ストック・オプション）第８回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 102,70032,800 付与 -- 失効 22,75432,321 権利確定 58,444479 未確定残 21,502-権利確定後(株) 前連結会計年度末 -- 権利確定 58,444479 権利行使 -- 失効 19,246479 未行使残 39,198- 第10回新株予約権（ストック・オプション）第11回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 114,00066,400 付与 -- 失効 54,00034,400 権利確定 -- 未確定残 60,00032,000権利確定後(株) 前連結会計年度末 -- 権利確定 -- 権利行使 -- 失効 -- 未行使残 -- 第13回新株予約権（ストック・オプション）権利確定前(株) 前連結会計年度末 - 付与 293,500 失効 5,000 権利確定 - 未確定残 288,500権利確定後(株) 前連結会計年度末 - 権利確定 - 権利行使 - 失効 - 未行使残 - ② 単価情報 第１回新株予約権（ストック・オプション）第２回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)25100行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)-- 第２−２回新株予約権（ストック・オプション）第３回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)100200行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)-- 第３−２回新株予約権（ストック・オプション）第４回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)200500行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)-- 第４回新株予約権（自社株式オプション）第５回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)500500行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)-- 第５回新株予約権（自社株式オプション）第６回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)500365行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)-213 第７回新株予約権（ストック・オプション）第８回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)380524行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)187262 第10回新株予約権（ストック・オプション）第11回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)318303行使時平均株価(円)--付与日における公正な評価単価(円)150153 第13回新株予約権（ストック・オプション）権利行使価格(円)74行使時平均株価(円)-付与日における公正な評価単価(円)37.5 ３．ストック・オプションの公正な評価単価の見積方法(1) 第１回から第５回のストック・オプション及び自社株式オプション付与日時点においては、当社は未公開企業であるため、ストック・オプション及び自社株式オプションの公正な評価単価を本源的価値により算出しております。 また、単位当たりの本源的価値を算定する基礎となる自社の株式価値は、DCF式等の結果を総合的に勘案して決定しております。 (2) 当連結会計年度に付与されたストック・オプションの公正な評価単価の見積方法① 使用した評価技法 ブラック・ショールズ式② 主な基礎数値及びその見積方法 第13回新株予約権（ストック・オプション）株価変動性 (注)160.33％予想残存期間 (注)2６年予想配当 (注)3０％無リスク利子率 (注)40.636％ (注)１．第13回新株予約権は上場日から2024年7月8日までの株価実績に基づき算定しました。 ２．十分なデータの蓄積がなく、合理的な見積りが困難であるため、権利行使期間の中間点において行使されるものと推定して見積もっております。 ３．当社の配当実績によります。 ４．予想残存期間に対応する期間に対応する国債の利回りであります。 ４．ストック・オプション及び自社株式オプションの権利確定数の見積方法将来の失効数の合理的な見積りは困難であるため、実績の失効数のみ反映させる方法を採用しております。 ５．ストック・オプション及び自社株式オプションの単位当たりの本源的価値により算定を行う場合の当連結会計年度末における本源的価値の合計額及び当連結会計年度において権利行使されたストック・オプション及び自社株式オプションの権利行使日における本源的価値の合計額 (1) 当連結会計年度末における本源的価値の合計額 15,760千円 (2) 当連結会計年度において権利行使されたストック・オプション及び自社株式オプションの権利行使日における本 源的価値の合計額 -千円 |
| 税効果会計関係、連結財務諸表 | (税効果会計関係)１．繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳 前連結会計年度(2023年12月31日) 当連結会計年度(2024年12月31日)繰延税金資産 税務上の繰越欠損金 (注)２2,323,936千円 2,815,319千円 未払事業税1,458 4,760 役員株式報酬費用168 188 従業員株式報酬費用10,019 11,884 減損損失90,539 77,200 その他26,963 389繰延税金資産小計2,453,086 2,909,742 税務上の繰越欠損金に係る 評価性引当額 (注)２△2,323,936 △2,815,319 将来減算一時差異等の合計に係る 評価性引当額△129,149 △94,422評価性引当額小計 (注)１△2,453,086 △2,909,742繰延税金資産合計－ －繰延税金資産純額－ － (注) １．評価性引当金が456,656千円増加しております。 この主な内容は、税務上の繰越欠損金に係る評価性引当額を491,383千円追加的に認識したことに伴うものであります。 ２．税務上の繰越欠損金及びその繰延税金資産の繰越期限別の金額税務上の繰越欠損金及びその繰延税金資産の繰越期限別の金額前連結会計年度（2023年12月31日） （単位：千円） １年以内１年超２年以内２年超３年以内３年超４年以内４年超５年以内５年超合計税務上の繰越欠損金(a)--6,10371,880-2,245,9532,323,936評価性引当額--△6,103△71,880-△2,245,953△2,323,936繰延税金資産------- (a) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。 当連結会計年度（2024年12月31日） （単位：千円） １年以内１年超２年以内２年超３年以内３年超４年以内４年超５年以内５年超合計税務上の繰越欠損金(a)-6,10371,880-143,3262,594,0102,815,319評価性引当額-△6,103△71,880-△143,326△2,594,010△2,815,319繰延税金資産------- (a) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。 ２．法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との間に重要な差異があるときの、当該差異の原因となった主要な項目別の内訳 前連結会計年度及び当連結会計年度は、税金等調整前当期純損失が計上されているため記載を省略しております。 |
| 収益認識関係、連結財務諸表 | (収益認識関係)１．顧客との契約から生じる収益を分解した情報顧客との契約から生じる収益がないため、記載を省略しております。 ２．顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報収益を理解するための基礎となる情報は、「（連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項）４．会計方針に関する事項（6）重要な収益及び費用の計上基準」に記載のとおりであります。 ３．顧客との契約に基づく履行義務の充足と当該契約から生じるキャッシュ・フローとの関係並びに当連結会計年度末において存在する顧客との契約から翌連結会計年度以降に認識すると見込まれる収益の金額及び時期に関する情報(1) 契約資産及び契約負債の残高等契約資産及び契約負債の残高が存在しないため、記載を省略しております。 (2) 残存履行義務に配分した取引価格該当事項はありません。 |
| セグメント情報等、連結財務諸表 | (セグメント情報等)【セグメント情報】 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。 【関連情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）１．製品及びサービスごとの情報該当事項はありません。 ２．地域ごとの情報(1) 事業収益本邦以外の外部顧客への事業収益がないため、該当事項はありません。 (2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）１．製品及びサービスごとの情報該当事項はありません。 ２．地域ごとの情報(1) 事業収益本邦以外の外部顧客への事業収益がないため、該当事項はありません。 (2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報該当事項はありません。 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）該当事項はありません。 |
| 製品及びサービスごとの情報 | １．製品及びサービスごとの情報該当事項はありません。 |
| 売上高、地域ごとの情報 | (1) 事業収益本邦以外の外部顧客への事業収益がないため、該当事項はありません。 |
| 有形固定資産、地域ごとの情報 | (2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 |
| 主要な顧客ごとの情報 | ３．主要な顧客ごとの情報該当事項はありません。 |
| 報告セグメントごとの負ののれん発生益を認識する要因となった事象の概要 | 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）該当事項はありません。 |
| 関連当事者情報、連結財務諸表 | 【関連当事者情報】 前連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日）１．関連当事者との取引連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主（個人の場合に限る。 ）等重要性が乏しいため、記載を省略しております。 ２．親会社又は重要な関連会社に関する注記該当事項はありません。 当連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）１．関連当事者との取引連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引連結財務諸表提出会社の役員及び主要株主（個人の場合に限る。 ）等重要性が乏しいため、記載を省略しております。 ２．親会社又は重要な関連会社に関する注記該当事項はありません。 |
| １株当たり情報、連結財務諸表 | (１株当たり情報) 前連結会計年度(自 2023年１月１日至 2023年12月31日)当連結会計年度(自 2024年１月１日至 2024年12月31日)１株当たり純資産額40.59円50.81円１株当たり当期純損失(△)△77.24円△28.57円 （注）１．潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ２．１株当たり純資産額の算定上の基礎は、以下のとおりであります。 前連結会計年度（自 2023年１月１日至 2023年12月31日）当連結会計年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）純資産の部の合計額（千円）1,380,4223,548,078純資産の部の合計額から控除する金額（千円）26,43021,748（うち新株予約権（千円））（26,430)（21,748)普通株式に係る期末の純資産額（千円）1,353,9923,526,329１株当たり純資産額の算定に用いられた期末の株式の数（株）33,355,20969,403,935 ３．１株当たり当期純損失（△）の算定上の基礎は、以下のとおりであります。 前連結会計年度（自 2023年１月１日至 2023年12月31日）当連結会計年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）１株当たり当期純損失（△） 親会社株主に帰属する当期純損失（△）（千円）△2,391,821△1,317,894普通株主に帰属しない金額（千円）－－普通株式に係る親会社株主に帰属する当期純損失（△）（千円）△2,391,821△1,317,894期中平均株式数（株）30,966,14346,127,082 希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後１株当たり当期純利益の算定に含めなかった潜在株式の概要新株予約権 13種類転換社債型新株予約権付社債 １種類なお、新株予約権の概要は、「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 新株予約権 16種類転換社債型新株予約権付社債 ２種類なお、新株予約権の概要は、「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。 |
| 重要な後発事象、連結財務諸表 | (重要な後発事象)(資本金及び資本準備金の減少並びにその他資本剰余金の処分)当社は、2025年２月21日開催の取締役会において、2025年３月27日開催の第9回定時株主総会に資本金及び資本準備金の額の減少並びにその他資本剰余金の処分について付議することを決議し、同定時株主総会で承認可決されました。 １．資本金及び資本準備金の額の減少並びにその他資本剰余金の処分の目的 資本金及び資本準備金の額を減少することにより、当社の繰越利益剰余金の欠損を補填し更なる財務体質の健全化を図り効率的な経営を推進するとともに、将来の資本政策の機動性や柔軟性を確保することを目的として、資本金及び資本準備金の額の減少並びにその他資本剰余金の処分を行います。 ２．資本金及び資本準備金の額の減少の内容 会社法第447条第１項及び会社法第448条第１項の規定に基づき、資本金及び資本準備金の額を減少し、これらをその他資本剰余金に振り替えるものです。 (1) 減少する資本金及び資本準備金の額 資本金の額 1,441,083,135円のうち720,541,568円 資本準備金の額 1,441,083,135円のうち720,541,567円 (2) 増加するその他資本剰余金の額 その他資本剰余金 1,441,083,135円 ３．その他資本剰余金の処分の内容 会社法第452条の規定に基づき、上記の資本金及び資本準備金の額の減少の効力発生を条件に、その他資本剰余金を繰越利益剰余金に振り替えることで、欠損填補に充当いたします。 これにより、振替後の当社の繰越利益剰余金の額は０円となります。 (1) 減少するその他資本剰余金の額 その他資本剰余金 1,441,083,135円 (2) 増加する繰越利益剰余金の額 繰越利益剰余金 1,441,083,135円 ４．資本金及び資本準備金の額の減少並びにその他資本剰余金の処分の日程(1) 取締役会決議日 2025年２月21日 (2) 株主総会決議日 2025年３月27日(3) 債権者異議申述最終期日 2025年５月１日（予定）(4) 効力発生日 2025年５月15日（予定） (新株予約権の行使による増資)当連結会計年度終了後、2025年1月1日から2025年2月28日までの間に、第15回行使価額修正条項付新株予約権の行使前倒し指示を行い、一部について以下の通り権利行使がありました。 （１）発行した株式の種類及び株式数 普通株式 4,145,000株（２）増加した資本金 207,168千円（３）増加した資本準備金 207,168千円これにより、2025年2月28日現在の普通株式の発行済株式総数は73,548,998株、資本金は1,966,156千円、資本準備金は2,721,156千円となっております。 |
| 社債明細表、連結財務諸表 | 【社債明細表】 会社名銘柄発行年月日当期首残高(千円)当期末残高(千円)利率(％)担保償還期限㈱モダリス第１回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換価額修正条項付） (注)１2023年11月30日412,500-無利息無担保社債2025年12月１日㈱モダリス第２回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換価額修正条項付） (注)１2024年８月23日--無利息無担保社債2026年８月25日合計--412,500---- (注) １．無担保転換社債型新株予約権付社債の内容発行すべき株式の内容新株予約権の発行価額株式の発行価格(円)発行価額の総額(千円)新株予約権の行使により発行した株式の発行価額の総額(千円)新株予約権の付与割合(％)新株予約権の行使期間代用払込みに関する事項㈱モダリス普通株式無償118.6500,000462,500100自 2023年 12月１日至 2025年 12月１日 (注)㈱モダリス普通株式無償93.4700,000700,000100自 2024年 ８月26日至 2026年 ８月25日 (注) (注) 新株予約権の行使に際して出資される財産の内容は、当該新株予約権に係る本社債を出資するものとする。 ２．上記社債は全て転換及び償還しているため、当期末残高はありません。 |
| 借入金等明細表、連結財務諸表 | 【借入金等明細表】 該当事項はありません。 |
| 資産除去債務明細表、連結財務諸表 | 【資産除去債務明細表】 該当事項はありません。 |
| その他、連結財務諸表等 | (2) 【その他】 当連結会計年度における半期情報等 中間連結会計期間当連結会計年度事業収益(千円)－－税金等調整前中間(当期)純損失(△)(千円)△780,340△1,316,929親会社株主に帰属する中間(当期)純損失(△)(千円)△780,946△1,317,894１株当たり中間(当期)純損失(△)(円)△21.98△28.57 |
| 貸借対照表 | ① 【貸借対照表】 (単位：千円) 前事業年度(2023年12月31日)当事業年度(2024年12月31日)資産の部 流動資産 現金及び預金1,301,3712,978,361 前渡金84,853－ 前払費用7,7658,762 その他19,55018,019 流動資産合計1,413,5403,005,142 固定資産 投資その他の資産 関係会社長期貸付金414,143461,885 その他1,6671,667 貸倒引当金△9,213－ 投資その他の資産合計406,597463,553 固定資産合計406,597463,553 資産合計1,820,1383,468,695負債の部 流動負債 未払金13,03121,132 未払費用2,2395,162 未払法人税等5,97316,496 預り金1,2461,179 流動負債合計22,49043,970 固定負債 役員株式報酬引当金733822 従業員株式報酬引当金3,5903,624 新株予約権付社債412,500－ 固定負債合計416,8234,446 負債合計439,31448,417 (単位：千円) 前事業年度(2023年12月31日)当事業年度(2024年12月31日)純資産の部 株主資本 資本金1,217,6521,758,987 資本剰余金 資本準備金1,972,6522,513,987 その他資本剰余金566,735566,735 資本剰余金合計2,539,3873,080,722 利益剰余金 その他利益剰余金 繰越利益剰余金△2,402,547△1,441,083 利益剰余金合計△2,402,547△1,441,083 自己株式△97△97 株主資本合計1,354,3943,398,529 新株予約権26,43021,748 純資産合計1,380,8243,420,278負債純資産合計1,820,1383,468,695 |
| 損益計算書 | ② 【損益計算書】 (単位：千円) 前事業年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日)当事業年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)事業収益－－事業費用 研究開発費※1,※2 2,280,565※1,※2 1,246,086 販売費及び一般管理費※3 267,812※3 245,476 事業費用合計2,548,3781,491,563営業損失（△）△2,548,378△1,491,563営業外収益 受取利息※4 6,476※4 7,025 為替差益27,13961,558 関係会社貸倒引当金戻入益※5 129,897※5 9,213 雑収入40011 営業外収益合計163,91377,808営業外費用 社債発行費11,5375,304 株式交付費4,41320,377 雑損失600492 営業外費用合計16,55126,174経常損失（△）△2,401,016△1,439,929特別損失 減損損失317188 特別損失合計317188税引前当期純損失（△）△2,401,334△1,440,117法人税、住民税及び事業税1,213965法人税等合計1,213965当期純損失（△）△2,402,547△1,441,083 |
| 株主資本等変動計算書 | ③ 【株主資本等変動計算書】 前事業年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日） (単位：千円) 株主資本資本金資本剰余金資本準備金その他資本剰余金資本剰余金合計当期首残高2,094,7672,849,767566,7353,416,502当期変動額 新株の発行372,582372,582 372,582転換社債型新株予約権付社債の転換43,75043,750 43,750資本金から剰余金への振替△1,293,447 1,293,4471,293,447準備金から剰余金への振替 △1,293,4471,293,447－欠損填補 △2,586,894△2,586,894当期純損失（△） －株主資本以外の項目の当期変動額（純額） －当期変動額合計△877,114△877,114－△877,114当期末残高1,217,6521,972,652566,7352,539,387 株主資本新株予約権純資産合計利益剰余金自己株式株主資本合計その他利益剰余金利益剰余金合計繰越利益剰余金当期首残高△2,586,894△2,586,894△972,924,27718,9232,943,201当期変動額 新株の発行 － 745,164 745,164転換社債型新株予約権付社債の転換 － 87,500 87,500資本金から剰余金への振替 － － －準備金から剰余金への振替 － － －欠損填補2,586,8942,586,894 － －当期純損失（△）△2,402,547△2,402,547 △2,402,547 △2,402,547株主資本以外の項目の当期変動額（純額） － －7,5067,506当期変動額合計184,346184,346－△1,569,8837,506△1,562,376当期末残高△2,402,547△2,402,547△971,354,39426,4301,380,824 当事業年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日） (単位：千円) 株主資本資本金資本剰余金資本準備金その他資本剰余金資本剰余金合計当期首残高1,217,6521,972,652566,7352,539,387当期変動額 新株の発行1,205,1091,205,109 1,205,109転換社債型新株予約権付社債の転換537,500537,500 537,500資本金から剰余金への振替△1,201,273 1,201,2731,201,273準備金から剰余金への振替 △1,201,2731,201,273－欠損填補 △2,402,547△2,402,547当期純損失（△） －株主資本以外の項目の当期変動額（純額） －当期変動額合計541,335541,335－541,335当期末残高1,758,9872,513,987566,7353,080,722 株主資本新株予約権純資産合計利益剰余金自己株式株主資本合計その他利益剰余金利益剰余金合計繰越利益剰余金当期首残高△2,402,547△2,402,547△971,354,39426,4301,380,824当期変動額 新株の発行 － 2,410,218 2,410,218転換社債型新株予約権付社債の転換 － 1,075,000 1,075,000資本金から剰余金への振替 － － －準備金から剰余金への振替 － － －欠損填補2,402,5472,402,547 － －当期純損失（△）△1,441,083△1,441,083 △1,441,083 △1,441,083株主資本以外の項目の当期変動額（純額） － －△4,681△4,681当期変動額合計961,464961,464－2,044,135△4,6812,039,453当期末残高△1,441,083△1,441,083△973,398,52921,7483,420,278 |
| 重要な会計方針、財務諸表 | (重要な会計方針)１．有価証券の評価基準及び評価方法 子会社株式 移動平均法による原価法 ２．固定資産の減価償却の方法 無形固定資産定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりです。 特許実施権 13年 ３．繰延資産の処理方法 株式交付費 支出時に全額費用処理しております。 社債発行費 支出時に全額費用処理しております。 ４．引当金の計上基準(1) 役員株式報酬引当金役員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当事業年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 (2) 従業員株式報酬引当金従業員に対する将来の当社株式等の給付に備えるため、支給見込額のうち当事業年度末までに発生していると認められる額を計上しております。 (3) 貸倒引当金債権の貸倒損失に備えるため、一般債権については貸倒実績率により、貸倒懸念債権等特定の債権については個別に回収可能性を検討し、回収不能見込額を計上しております。 ５．収益及び費用の計上基準 主要な事業における主な履行義務の内容及び収益を認識する通常の時点については、連結財務諸表「注記事項（連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項）４．会計方針に関する事項（6）重要な収益及び費用の計上基準」に記載のとおりであります。 |
| 重要な会計上の見積り、財務諸表 | (重要な会計上の見積り)繰延税金資産の回収可能性(1) 当事業年度の財務諸表に計上した額当事業年度の貸借対照表において、繰延税金資産を計上しておりません。 (2) 識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報連結財務諸表「注記事項（重要な会計上の見積り）」に同一の内容を記載しておりますので、注記を省略しております。 |
| 税効果会計関係、財務諸表 | (税効果会計関係)１．繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳 前事業年度(2023年12月31日) 当事業年度(2024年12月31日)繰延税金資産 税務上の繰越欠損金1,893,262千円 2,348,033千円未払事業税1,458 4,760役員株式報酬費用168 188従業員株式報酬費用180 168減損損失90,539 77,200貸倒引当金2,821 -その他554 389繰延税金資産 小計1,988,985 2,430,740税務上の繰越欠損金に係る評価性引当額△1,893,262 △2,348,033将来減算一時差異等の合計に係る評価性引当額△95,722 △82,707評価性引当額 小計△1,988,985 △2,430,740繰延税金資産 合計- - ２．法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との間に重要な差異があるときの、当該差異の原因となった主要な項目別の内訳 前事業年度及び当事業年度は、税引前当期純損失が計上されているため記載を省略しております。 |
| 収益認識関係、財務諸表 | (収益認識関係) 顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報は、「注記事項（重要な会計方針） ５．収益及び費用の計上基準」に記載のとおりであります。 |
| 重要な後発事象、財務諸表 | (重要な後発事象) (資本金及び資本準備金の減少並びにその他資本剰余金の処分)当社は、2025年2月21日開催の取締役会において、2025年3月27日開催の第9回定時株主総会に資本金及び資本準備金の額の減少並びにその他資本剰余金の処分について付議することを決議し、同定時株主総会で承認可決されました。 詳細は、連結財務諸表「注記事項（重要な後発事象）」に同一の内容を記載しておりますので、注記を省略しております。 (新株予約権の行使による増資)当事業年度終了後、2025年1月1日から2025年２月28日までの間に、第15回行使価額修正条項付新株予約権の行使前倒し指示を行い、一部について権利行使がありました。 詳細は、連結財務諸表「注記事項（重要な後発事象）」に同一の内容を記載しておりますので、注記を省略しております。 |
| 有形固定資産等明細表 | 【有形固定資産等明細表】 資産の種類当期首残高(千円)当期増加額(千円)当期減少額(千円)当期末残高(千円)当期末減価償却累計額又は償却累計額(千円)当期償却額(千円)差引当期末残高(千円)有形固定資産 一括償却資産−188188(188)−514−−有形固定資産計−188188(188)−514−−無形固定資産 特許実施権−−−−814,481−−無形固定資産計−−−−814,481−− (注) １．「当期減少額」欄の（ ）内は内書きで、減損損失の計上額であります。 |
| 引当金明細表 | 【引当金明細表】 区分当期首残高(千円)当期増加額(千円)当期減少額(千円)当期末残高(千円)貸倒引当金9,213－9,213－役員株式報酬引当金733822733822従業員株式報酬引当金3,5903,6243,5903,624 |
| 主な資産及び負債の内容 | (2) 【主な資産及び負債の内容】 連結財務諸表を作成しているため、記載を省略しております。 |
| その他、財務諸表等 | (3) 【その他】 該当事項はありません。 |
| 提出会社の株式事務の概要 | 第６ 【提出会社の株式事務の概要】 事業年度毎年１月１日から12月31日まで定時株主総会事業年度末から３ヶ月以内基準日毎年12月31日剰余金の配当の基準日毎年６月30日毎年12月31日１単元の株式数100株単元未満株式の買取り（注）１ 取扱場所東京都千代田区丸の内一丁目３番３号 みずほ信託銀行株式会社 本店証券代行部株主名簿管理人東京都千代田区丸の内一丁目３番３号 みずほ信託銀行株式会社取次所-買取手数料無料公告掲載方法当社の公告は、電子公告により行います。 ただし事故その他やむを得ない事由により電子公告をすることができない場合は、日本経済新聞に掲載して行います。 当社の公告掲載URLは次のとおりであります。 https://www.modalistx.com/jp/株主に対する特典該当事項はありません。 (注) １．単元未満株式の買取りを含む株式の取扱いは、原則として証券会社等の口座管理機関を経由して行うこととなっております。 ただし、特別口座に記録されている株式については、特別口座の口座管理機関であるみずほ信託銀行株式会社が直接取り扱います。 ２．当会社の単元未満株式を有する株主は、その有する単元未満株式について次に掲げる権利以外の権利を行使できない旨、定款に定めております。 (1) 会社法第189条第２項各号に掲げる権利 (2) 会社法第166条第１項の規定による請求をする権利(3) 株主の有する株式数に応じて募集株式の割当て及び募集新株予約権の割当てを受ける権利 |
| 提出会社の親会社等の情報 | １ 【提出会社の親会社等の情報】 当社は、金融商品取引法第24条の７第１項に規定する親会社等はありません。 |
| その他の参考情報 | ２ 【その他の参考情報】 当事業年度の開始日から有価証券報告書提出日までの間に、次の書類を提出しております。 (1) 有価証券報告書及びその添付書類並びに確認書事業年度 第８期 (自 2023年１月１日 至 2023年12月31日) 2024年３月27日関東財務局長に提出。 (2) 内部統制報告書及びその添付書類2024年３月27日関東財務局長に提出。 (3) 四半期報告書及び確認書事業年度 第９期第１四半期（自 2024年１月１日 至 2024年３月31日）2024年５月14日関東財務局長に提出。 (4) 半期報告書及び確認書事業年度 第９期中（自 2024年１月１日 至 2024年６月30日）2024年８月13日関東財務局長に提出。 (5) 臨時報告書企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号の２（株主総会における議決権行使の結果）の規定に基づく臨時報告書2024年３月29日関東財務局長に提出。 企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号の４（公認会計士等の異動）の規定に基づく臨時報告書2025年２月21日関東財務局長に提出。 (6) 有価証券報告書の訂正報告書及び確認書事業年度 第９期(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日) 2024年４月５日関東財務局長に提出。 (7) 有価証券届出書及びその添付書類転換社債及び新株予約権の発行 2024年８月７日関東財務局長に提出。 (8) 有価証券届出書の訂正届出書訂正届出書（上記(7)有価証券届出書の訂正届出書）2024年８月13日関東財務局長に提出。 |
| 提出会社の保証会社等の情報 | 第二部 【提出会社の保証会社等の情報】 該当事項はありません。 |
| 連結経営指標等 | (1) 連結経営指標等 回次第５期第６期第７期第８期第９期決算年月2020年12月2021年12月2022年12月2023年12月2024年12月事業収益(千円)342,0001,10040,500－－経常損失(△)(千円)△439,549△1,231,299△1,995,790△2,351,788△1,303,099親会社株主に帰属する当期純損失(△) (千円)△448,407△738,956△2,702,709△2,391,821△1,317,894包括利益(千円)△450,325△731,801△2,691,382△2,400,981△1,312,880純資産額(千円)6,206,8575,549,2122,941,2321,380,4223,548,078総資産額(千円)6,277,0176,069,1373,129,8332,025,9253,691,549１株当たり純資産額(円)217.67191.5799.5340.5950.81１株当たり当期純損失(△)(円)△17.02△25.70△92.85△77.24△28.57潜在株式調整後１株当たり当期純利益(円)-----自己資本比率(％)98.991.493.466.895.5自己資本利益率(％)-----株価収益率(倍)-----営業活動によるキャッシュ・フロー(千円)△376,575△747,466△1,895,773△2,254,466△1,432,005投資活動によるキャッシュ・フロー(千円)△830,310171,563△185,719△39,699△188財務活動によるキャッシュ・フロー(千円)2,777,99272,63363,6831,216,4513,044,985現金及び現金同等物の期末残高(千円)5,421,4764,936,1932,933,1621,883,4373,575,277従業員数(外、平均臨時雇用者数)(人)2026363714 (2)(1)(1)(1)(1) (注)１．潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ２．自己資本利益率については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は親会社株主に帰属する当期純損失であるため記載しておりません。 ３．株価収益率については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ４．「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第７期の期首から適用しており、第７期以降に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。 |
| 提出会社の経営指標等 | (2) 提出会社の経営指標等 回次第５期第６期第７期第８期第９期決算年月2020年12月2021年12月2022年12月2023年12月2024年12月事業収益(千円)342,0001,10040,500－－経常損失（△）(千円)△467,548△1,277,595△2,089,875△2,401,016△1,439,929当期純損失（△）(千円)△468,758△793,047△2,586,894△2,402,547△1,441,083資本金(千円)2,707,3202,744,4472,094,7671,217,6521,758,987発行済株式総数(株)28,515,60028,967,50029,362,50033,355,27269,403,998純資産額(千円)6,165,5825,446,6922,943,2011,380,8243,420,278総資産額(千円)6,196,1335,921,7922,972,8501,820,1383,468,695１株当たり純資産額(円)216.22188.0399.5940.6148.97１株当たり配当額(うち１株当たり中間配当額)(円)-----(-)(-)(-)(-)(-)１株当たり当期純損失（△）(円)△17.79△27.58△88.88△77.59△31.24潜在株式調整後１株当たり当期純利益(円)-----自己資本比率(％)99.592.098.474.498.0自己資本利益率(％)-----株価収益率(倍)-----配当性向(％)-----従業員数(外、平均臨時雇用者数)(人)33334(1)(1)(1)(1)(1)株主総利回り(％)−27.715.15.64.6(比較指標：東証グロース市場250指数 )(％)(−)(82.6)(61.0)(59.0)(53.8)最高株価(円)4,0703,025622351173最低株価(円)1,7015933009963 (注)１．潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ２．自己資本利益率については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は当期純損失であるため記載しておりません。 ３．株価収益率については、第５期、第６期、第７期、第８期及び第９期は１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ４．１株当たり配当額及び配当性向については、配当を実施していないため記載しておりません。 ５．第５期の株主総利回り及び比較指標については、2020年８月３日に東京証券取引所マザーズに上場したため、記載しておりません。 第６期、第７期、第８期及び第９期株主総利回り及び比較指標については、2020年12月期末を基準として算定しております。 ６．株主総利回への比較指数は、東京証券取引所の市場区分見直しに伴い、「東証マザーズ指数」から「東証グロース市場250指数」へ変更いたしました。 ７．最高株価及び最低株価は、東京証券取引所マザーズにおける株価であり、2022年４月４日以降は同取引所グ ロース市場における株価を記載しております。 ただし、当社株式は、2020年８月３日に東京証券取引所マザ ーズに上場したため、それ以前の株価については該当事項がありません。 ８.「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第７期の期首から適用しており、第７期以降に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。 |