CoverPage
| 提出書類、表紙 | 有価証券報告書 |
| 提出日、表紙 | 2024-11-29 |
| 英訳名、表紙 | Ｃｈｏｒｄｉａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ Ｉｎｃ． |
| 代表者の役職氏名、表紙 | 代表取締役 三宅 洋 |
| 本店の所在の場所、表紙 | 神奈川県藤沢市村岡東二丁目26番地の1 |
| 電話番号、本店の所在の場所、表紙 | 03-6661-9543 |
| 様式、DEI | 第三号様式 |
| 会計基準、DEI | Japan GAAP |
| 連結決算の有無、DEI | false |
| 当会計期間の種類、DEI | FY |
corp
| 沿革 | ２【沿革】 2017年10月創薬研究を目的として、神奈川県藤沢市の湘南ヘルスイノベーションパーク内にてChordia Therapeutics株式会社を設立2017年11月武田薬品工業株式会社とライセンス契約を締結し、４つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得2017年11月武田薬品工業株式会社、京都大学イノベーションキャピタル株式会社、他数社を引受先とする出資契約を締結2018年８月抗がん薬化合物CTX-712の日本での第１相臨床試験を開始2019年３月ジャフコ グループ株式会社、京都大学イノベーションキャピタル株式会社、他数社を引受先とする出資契約を締結2019年４月東京都中央区に東京事務所を開設2020年12月小野薬品工業株式会社に対し、当社が保有する抗がん薬化合物CTX-177及びその関連化合物を全世界で独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利について、ライセンス契約を締結2022年５月日本グロースキャピタル投資法人、東京大学協創プラットフォーム開発株式会社、MEDIPAL Innovation 投資事業有限責任組合、新生キャピタルパートナーズ株式会社、及び日本ベンチャーキャピタル株式会社、シオノギファーマ株式会社を引受先とする出資契約を締結2022年５月株式会社メディパルホールディングスとの将来的な流通及び販売促進等における業務提携に関する基本合意書を締結2022年５月シオノギファーマ株式会社と低分子化合物の製造における協業に関する基本契約書を締結2022年８月導出先である小野薬品工業株式会社が抗がん薬化合物CTX-177（ONO-7018）の米国での第１相臨床試験を開始2023年２月抗がん薬化合物CTX-712の米国での第１／２相臨床試験を開始2023年８月抗がん薬化合物CTX-712の日本での第１相臨床試験の症例登録完了2024年６月東京証券取引所グロース市場に株式を上場 |
| 事業の内容 | ３【事業の内容】 （1）事業の概要① ビジネスモデル 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。 医療ニーズ（アンメットメディカルニーズ）の高いがん領域で、新しい作用を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発が主要な事業の内容です。 当社がマネジメントと研究業務（探索研究、前臨床研究、臨床研究）、特に候補化合物の探索、評価、最適化、臨床試験に集中し、外部協力先が得意な業務、中でも基礎研究、原薬及び製剤の製造、流通・販売などは各外部協力先に委託するという形を取ってビジネスを進めております。 創薬事業においては様々な専門性の高い作業や過程があり、また長い開発期間と多額の研究開発費用が必要です。 当社は、効率的な創薬事業を実現するために、大学や公的機関、事業補完性のある企業、製薬会社などと積極的に共同研究やライセンス提携などの協業を行い、より短い期間で効率的に新しい抗がん薬の創出に取り組んでいます。 ・パートナリングに関する方針、考え方 当社における事業提携の基本戦略は、パイプライン（開発プログラム）の医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングで日本国外の販売権についてライセンス交渉を行う事です。 2021年のBiotechnology Innovation Organizationの報告では、第２相臨床試験の成功確率が最も低いとされており、第２相臨床試験が成功してパイプラインが医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングは、パイプラインの価値が高くなるタイミングと当社は考えております。 そのため事業提携の基本戦略としては第２相臨床試験の結果を確認できるタイミングで行うことが最適であると当社では考えています。 パートナー企業の選定基準としては、①パートナー企業の臨床開発戦略立案力、②パートナー企業の臨床開発に関する資金力、③当社のパイプラインの理解力、④パートナー企業内での当社のパイプラインの優先順位などを基準に選定を行います。 ＜事業系統図＞ ② ファーストインクラスの抗がん薬を生み出すための研究開発 がんは世界において主要な死因の一つであり、国立がん研究センターの統計によると日本人が一生のうちにがんと診断される確率（国立がん研究センター がん情報サービス、がん統計まとめHPで2019年のデータに基づく）は、２人に１人ががんと診断され、また、がんで死亡する確率（国立がん研究センター がん情報サービス、がん統計まとめHPで2021年のデータに基づく）は５人に１人が死亡しています。 そのため、患者や家族、社会にとって、がんは大きな問題になっています。 また、近年、新しい治療法や新規抗がん薬が開発され、生存予後が改善する傾向がみられていますが、がんと診断された人の５年相対生存率（2009年-2011年にがんと診断された人のデータに基づいて当社で算定）は男女計で64.1%にとどまり、依然として新しい抗がん薬や治療法の開発が望まれています（国立がん研究センター がん情報サービス、がん統計まとめHP）。 このことから、がん領域は依然としてアンメットメディカルニーズが高い領域と考えています。 当社は、がん領域において、ファーストインクラスの研究開発を行っています。 ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があると考えています（図１）。 特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けられる可能性を秘めております。 医薬品市場の観点からは、初めて市場に出るため大きな市場を取れる可能性が高く、薬価算定の際にその有効性や新規性に応じた高い価格が設定されることが多いことから、数多くのグローバル製薬企業が非常に高い関心を持っていると考えています。 そのため、ファーストインクラスの医薬品にフォーカスしたパイプラインを有する当社は、グローバル製薬企業との共同開発やライセンス契約等の機会を積極的に検討しながら事業の価値最大化をめざすことが可能になります。 図１．ファーストインクラス創薬とは ③ 当社の研究領域 抗がん薬の標的となる分子を見つけ出すには、がんのホールマーク（特徴）、つまり、がん細胞が正常細胞と比べてどのように異なるのかを明らかにすることが重要です。 これまでに、12種の多様なホールマーク（継続的な血管新生、組織への浸潤と転移、アポトーシスの回避、増殖シグナルの自己充足、増殖抑制シグナルに対する不応答性、無制限の複製能力、DNA損傷ストレス、酸化ストレス、有糸分裂ストレス、タンパク質毒性ストレス、代謝ストレス、及び免疫ストレス）が見出されていましたが、近年、最新の研究によって、RNA制御ストレスが新たなホールマークとして認識されるようになりました（右図、枠内がRNA制御ストレス）。 がんのホールマーク（特徴）に着目した医薬品開発はこれまでにも盛んに行われてきており、優れた抗がん薬が多数生み出されてきたことから、高い効能を有する抗がん薬の開発において有効な研究戦略であると考えています。 ・がんの新しいホールマークである“RNA制御ストレス” RNA制御ストレスとは、細胞内でRNAを生成する過程に乱れが生じ、異常なRNAが蓄積し、それが細胞へ負荷をかけている状態のことです。 特にがん細胞ではRNAを生成する複数の過程が乱れ、正常細胞に比べてがん細胞では過剰に負荷がかかっている状態です。 当社の研究開発は、この新たに同定されたがんのストレス表現型である、RNA制御ストレスに焦点を当てています。 当社のパイプラインは、RNA制御ストレスを標的とするコンセプト、すなわち異常RNAをさらに生成、蓄積させることでがん細胞に追加の負荷をかけて死に至らしめるという科学的なコンセプトに基づいています（図２）。 RNA制御ストレスを標的としたがん治療薬は未だ医薬品として市販されていません。 当社は、このRNA制御ストレスにいち早く注目して研究開発を行っており、当領域におけるリーディングカンパニーとして、新しい抗がん薬の研究開発を世界に先駆けて行っています。 図２．RNA制御ストレスとは ④ パイプラインの概要 当社は現在、２つの臨床パイプライン（CLK阻害薬、MALT1阻害薬）に加えて、１つの前臨床研究段階のパイプライン（CDK12阻害薬）、探索研究段階のパイプライン２つ（GCN2阻害薬、新規パイプライン）、合計５つのパイプラインを保有しています（図３）。 そのうちMALT1阻害薬は全世界での開発及び商用化の権利を小野薬品工業株式会社に導出しておりますが、その他のパイプラインは全世界での権利を当社が有しています。 図３．パイプラインの概要と開発状況と開発タイムライン ⑤ 収入形態 当社が得る収入は、当面の間は、ライセンス契約に基づく提携企業からの収入を想定しています。 ライセンス契約の収入には、「契約一時金」「開発マイルストン収入」「販売マイルストン収入」「ロイヤリティ収入」があります。 また、当社は自社でも製造や販売する体制を構築することを視野にいれてパートナー企業との戦略的提携を進めていますので、今後のビジネスの進展により自社で製品を販売して得る収入も想定しています。 当社は、2020年12月に小野薬品工業株式会社との間で全世界におけるCTX-177の独占的ライセンス契約を締結いたしました。 この契約に基づき、2020年12月に８億円の契約一時金を受け取っております。 また、2023年２月には初回開発マイルストンとして25億円を受け取っております。 今後、開発が順調に進んだ場合には、さらなる開発マイルストン収入を受け取るだけでなく、申請・承認された後で販売マイルストン収入やロイヤリティ収入を受け取る事ができます。 ＜事業収益の類型＞収入形態内容ライセンスの契約一時金ライセンス契約を行った際に独占的な権利をパートナーに付与する対価として得られる一時金収入。 ライセンスの開発マイルストンライセンス契約を行ったパイプラインの開発進捗に応じて設定したいくつかの目標を達成する毎に一時金として得られる収入。 臨床試験段階での開発マイルストンについては、目標間の期間は数年程度と想定する。 ライセンスの販売マイルストン*ライセンス契約を行った際に設定した売上目標達成に応じて受領する収入。 ライセンスのロイヤリティ*製品が市販後に、その売上からあらかじめ定められた一定割合を受領する収入。 *：現時点での受領実績はないが、受領するために必要なライセンス契約は既に締結されている。 **：現時点では自社で製品を販売する意思決定は行われていないため、計画上で想定される「製品の販売収入」につ いては表中に記載されていない。 （2）個別パイプラインの状況① RNA制御ストレスに焦点を当てたパイプライン RNAを生成する過程には、転写、スプライシング、分解、輸送などが挙げられます。 これら各過程を標的とした抗がん薬は未だに市販されていません。 当社はこれらに対するパイプラインを有しており、いずれのパイプラインも医薬品として市販されておらず、ファーストインクラスの医薬品になる可能性を有しています（図４）。 特に当社のメインパイプラインであるCTX-712により、RNA制御ストレスを標的とした抗がん薬の有用性が立証されれば、RNA制御ストレスを対象とした抗がん薬の開発において新たな一歩が示せると考えています。 また、がん特有のホールマークは複数のがん種において共通して認められることから、このホールマークに焦点を当てた創薬研究は一つのがん種に限定されず、多くのがん種に対して適応できることが期待されます。 実際に、既知のホールマークを標的とした医薬品は、市販後に適応とされるがん種が拡大され、ブロックバスターとして成長したケースがあり、当社が焦点を当てるホールマークであるRNA制御ストレスにおいても同様、幅広いがん種に適応する可能性があると考えています。 すなわち、当社の研究アプローチは、既に市販されている医薬品にて実績のあるアプローチです。 図４.DNA、RNA及びタンパク質に係るストレスを標的とした市販済みのがん治療薬の現状と当社パイプライン ② 当社のパイプラインの標的となるRNAを生成する過程 DNAは生命活動の維持に不可欠な、タンパク質を合成するための設計図として機能しています。 DNA上の遺伝情報は、メッセンジャーRNA（mRNA）へ写しとられ、このmRNAの情報をもとにタンパク質が作られます。 当社のパイプラインは、mRNAを生成する過程に対してかかる制御ストレスを標的としており、イメージ図（図５）においては、A：転写を調節するCDK12、B：スプライシングを調節するCLK、C：RNA輸送を調節するGCN2、D：RNA分解を調節する新規パイプラインとして記載しています。 図５．RNAを生成する過程のイメージ図 ウイルスからヒトに至る多くの生物は遺伝子DNAを有しています。 DNAは生命活動の維持に不可欠な、タンパク質を合成するための設計図として機能しています。 DNA上の遺伝情報は、メッセンジャーRNA（mRNA）へ写しとられ、このmRNAの情報をもとにタンパク質が作られます。 「DNA→mRNA→タンパク質」という細胞内における遺伝情報の流れは、生命の営みの基本的かつ普遍的な反応であることからセントラルドグマと呼ばれています。 RNAの転写とは、上記のセントラルドグマの中で、DNA情報をmRNAに写しとる過程です。 この転写過程を直接つかさどっている重要なタンパク質としてRNAポリメラーゼⅡが知られています。 RNAポリメラーゼⅡはDNAを鋳型として前駆型mRNAを作ります。 RNAのスプライシングとは、転写後の前駆型mRNAはタンパク質を作るために必要なエクソン配列に加えてタンパク質合成に不要なイントロン配列の両方を含んでいるため、エクソン配列を繋げ、イントロン配列を取り除き、成熟型mRNAを作る過程です。 RNAの輸送とは、スプライシングを受けた成熟型mRNAやタンパク質を作るために必要なトランスファーRNA（tRNA）をタンパク質合成の場に輸送する過程です。 RNAの分解とは、タンパク質合成の鋳型として役割を果たしたmRNAやtRNAが分解される過程です。 Ⅰ．CTX-712（CLK阻害薬）① 作用CLKはスプライシングを調節しています。 CTX-712がCLKを阻害することによって正常のスプライシングが行われなくなるため、異常なmRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。 そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためCLK阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ② 特徴及び対象疾患 正常なスプライシングを阻害する作用の抗がん薬はこれまで市販されていないため、これまでの治療法で効果が無かった患者に対して新たな治療法となる可能性があると考えております。 非臨床試験の結果からは、急性骨髄性白血病（AML）や骨髄異形成症候群（MDS）などの血液がんのみならず、卵巣がんなど複数の固形がんに対しても有効性が期待されていると考えております。 また患者を対象にした国内第１相臨床試験の結果からも、再発・難治性の急性骨髄性白血病（AML）、骨髄異形成症候群（MDS）、卵巣がんがCTX-712に対する感受性が高いことが示唆されました。 非臨床試験である動物モデルと実際の臨床試験が大きく相違ない結果であり、CTX-712は特定の特徴を有する複数種類のがんにおいて効果が期待されると考えております。 ③開発状況 2018年から実施中のCTX-712の日本国内第１相臨床試験では、2023年８月に全ての患者登録が完了し、固形がん46名、血液がん14名合わせて60名の患者への投薬が行われました。 当社は第１相臨床試験の結果報告を2022年６月の米国臨床腫瘍学会及び12月の米国血液学会及び2024年４月の米国癌学会の年次総会で報告しました。 米国臨床腫瘍学会では、2021年12月時点までの固形がん（用量漸増コホート16名、拡大コホート10名）と血液がん（用量漸増コホート４名）を対象とした第1相臨床試験の薬物動態と安全性プロファイルを報告しました。 観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。 有効性に関しては、卵巣がんと急性骨髄性白血病患者において、それぞれ２例のPR (partial response：部分奏効)と２例のCR（complete remission：完全寛解）が認められました。 さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定したRNAのスプライシング変化が用量依存的に増加したことから、CTX-712による薬力学的反応が確認されました。 米国血液学会では、2022年10月時点までの第１相臨床試験の血液がんに関する追加の報告を行いました。 急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群患者８例にて４例のCR（complete remission：完全寛解）と１例のCRi(好中球未回復の完全寛解)が認められ、米国臨床腫瘍学会で発表済みの成績を合わせて、臨床試験におけるPOC（Proof of Concept（概念実証））が確認できました。 （図６） 米国がん学会では、2023年11月時点までの第１相臨床試験の安全性、有効性、ゲノム情報、薬物動態に関して、46名の固形がん、及び14名の血液がんの結果を報告しました。 観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症,及び肺炎であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。 CTX-712に関連する有害事象として吐き気、嘔吐、下痢等が挙げられましたが、許容される安全性プロファイルと考えられました。 有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR(partial response：部分奏効)を認め、それらはすべて卵巣がん（４/14例、28.6%）でした。 Myc amplificationを有する卵巣がんに着目すると、３例中２例（66.7%）でPRが得られました。 AML、MDS計14例において、４例のCR（complete remission：完全寛解）、１例のCRi（complete remission with incomplete hematologic recovery：好中球未回復の完全寛解）、１例のMLFS（morphologic leukemia-free state：形態学的無白血病状態）を認め、Overall Response Rateは42.9％でした。 また、そのうちSplicing Factor mutationのある４例に着目すると３例（75%）の奏効が認められました。 奏効を得た症例のうち３例は投与期間が300日以上と長期間の奏効を認め、そのうち１例は974日であった。 さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定したRNAのスプライシング変化が用量依存的に増加したことから、CTX-712による薬力学的反応が確認されました。 以上より、卵巣がん、血液がんにおいてCTX-712が有効であることを示しました。 当事業年度末現在では、再発難治性の血液がんの米国第１/２相臨床試験を進めており、2024年８月末時点では20人の患者への投与を完了し、更なる症例登録を進めている状況でございます。 図６.固形がんの40症例における腫瘍サイズの変化率（卵巣がん10症例が緑色、その他固形がんはグレーで示す） 図７.AML＆MDS 14症例における奏効と治療期間 ④今後の開発計画 日本国内第１相臨床試験において複数の急性骨髄性白血病患者で奏効が確認できたことを受けて、当社はアンメットメディカルニーズの高い再発難治性の急性骨髄性白血病での開発を優先して進めていく計画を有しています。 急性骨髄性白血病は、がんの中でもすい臓、胆のう・胆管のがんに続いて３番目に低い５年相対生存率となっており、新しい治療法の開発が待ち望まれていると考えております（図８）。 急性骨髄性白血病における世界の年間罹患数は日本、米国、欧州主要国においてそれぞれ約９千人、２万２千人、１万３千５百人と報告されています（図９）。 新たに急性骨髄性白血病を発症された患者のおよそ半分の方は強力な化学療法を受け、およそ25％程度の患者は強力な化学療法ではない薬物治療を受けるとされています。 １次治療を受けたおよそ半分の患者は、治療効果が不十分もしくは再発して２次治療が必要になりますが、そのおよそ半分の患者は特定の遺伝子変異を有しており、対応する分子標的薬による治療を受けることが多いと、当社では分析しています。 残りの50％程度の患者に加えて、分子標的薬による治療が失敗してさらなる治療が必要になる患者が、CTX-712による治療の対象になると当社では考えています（図10）。 当面は、再発難治性の急性骨髄性白血病での開発を優先させて、迅速承認制度の活用も視野に入れながら、１日でも早い承認を目指していきます。 さらに、日本国内第１相臨床試験においてCTX-712は卵巣がんや骨髄異形成症候群でも奏効が確認できており、それらがん種でも順次開発を進めて適応を拡大し、CTX-712の製品価値の最大化に努めていきます（図11）。 とくに卵巣がんではプラチナ製剤による治療に抵抗性を獲得してしまい治療選択肢が少ない患者に対して有効である可能性が示されており、今後、自社開発もしくは大手製薬会社との共同開発の可能性を積極的に探っていく計画です。 図８.がんにおける５年相対生存率とCTX-712が最初に狙う適応症 図９.世界の急性骨髄性白血病の罹患者数 図10.急性骨髄性白血病における治療体系とCTX-712の最初の対象患者 図11.CTX-712の臨床試験戦略 ⑤ライセンス状況 当事業年度末現在、武田薬品工業株式会社とのライセンス契約に基づき全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行って参ります。 ⑥共同研究状況 国内第１相臨床試験を国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院、他複数施設と協力して実施中です。 また京都大学と造血器腫瘍の患者のなかで奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカーに関する共同研究を実施中です。 また、国立がん研究センターの研究所と固形腫瘍の患者のなかで奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカー研究も実施中です。 この共同研究において、富士通株式会社を組み入れた研究にも2023年より取り組んで参りました。 加えて、非臨床研究としては、2022年に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて革新がん医療実用化事業に採択され、京都大学（代表機関）と共同研究を行っており、この研究の派生として2023年から同革新がん医療実用化事業において大分大学（代表機関）との共同研究を実施しています。 また、2024年には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、京都大学（代表機関）および国立がん研究センター（代表機関）との２つの共同研究を開始いたしました。 Ⅱ．CTX-177（MALT1阻害薬）①作用 MALT1は転写因子NF-κBを活性化します。 難治性リンパ腫においては、T細胞シグナルあるいはB細胞シグナル伝達経路の因子（T細胞受容体CD28、B細胞受容体CD79A/B、PLCγ1，PKCβ、CARD11）にシグナルを活性化する遺伝子変異が起こり、そのシグナルがBTKやMALT1を経由してNF-κBの活性化が引き起こされ、リンパ腫が異常に増殖しています（図12）。 CTX-177は、MALT1を阻害してNF-κBの活性化を抑制する事で抗がん作用を生み出すと考えています。 本パイプラインはRNA制御ストレスを標的としてはいません。 ②特徴及び対象疾患 MALT1阻害薬は難治性リンパ腫での有効性が期待されています。 いくつかの難治性リンパ腫ではBTK阻害薬による治療が行われています。 しかしながら、MALT1がNF-κBを活性化することによりBTK阻害薬に耐性を獲得したリンパ腫が出現しており、治療上の問題となっています。 MALT1阻害薬はNF-κBの活性化を抑制することが可能であるため、BTK阻害薬に耐性のリンパ腫においても効果を示すことが期待されています。 図12.CTX-177の作用のイメージ ③開発状況 小野薬品工業株式会社に対して独占的な開発販売権を許諾しており、現在、導出先である小野薬品工業株式会社にて米国で再発又は難治性の非ホジキンリンパ腫もしくは慢性リンパ性白血病の患者を対象に第１相臨床試験が実施中です。 ④ライセンス状況 2020年12月にMALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物に関するライセンス契約を小野薬品工業株式会社と締結しました。 本契約の締結に伴い、全世界においてCTX-177及びその関連化合物を独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を小野薬品工業株式会社に許諾し、当社は、契約一時金及び第１相試験開始時の開発マイルストンの合計として33億円（うち契約一時金は８億円）、その後の開発の進捗及び売上高に応じたマイルストンとして最大496億円を小野薬品工業株式会社から受領します。 また、CTX-177の全世界での売上高に応じたロイヤリティを小野薬品工業株式会社より受領します（図13）。 なお、小野薬品工業株式会社が独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を取得しているため、臨床開発費用やその後の費用は当社が負担する予定はありません。 図13．小野薬品工業株式会社とのライセンス契約内容 Ⅲ．CTX-439（CDK12阻害薬）①作用 CDK12はRNAポリメラーゼⅡによるmRNAの転写を調節しています。 CTX-439は、CDK12を阻害することによってRNAポリメラーゼⅡによるmRNAの転写を抑制します。 このmRNAの転写の抑制により異常なmRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。 そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためCDK12阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ②特徴及び対象疾患 CTX-439は、単剤で乳がん及び卵巣がんを含むその他複数の固形がん及び血液がんのマウスモデルで抗がん作用を示しております。 加えて、化学療法薬あるいは分子標的薬の魅力的な併用薬となる可能性を有しています。 ③開発状況 当事業年度末現在、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、次のフェーズの準備を進めているところです。 ④ライセンス状況 当事業年度末現在、武田薬品工業株式会社とのライセンス契約に基づき全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行って参ります。 ⑤共同研究状況 2021年から2023年の3年間、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、革新がん医療実用化事業において採択され、京都大学（代表機関）、東京大学等との共同研究により、今後の臨床試験において奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカー探索研究および作用解明に基づいた併用戦略の構築を実施中です。 この共同研究はさらに継続して、2025年まで実施を予定しております。 また、2024年には、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、東京大学（代表機関）との共同研究を開始いたしました。 Ⅳ．GCN2阻害薬①作用 GCN2は、タンパク質を作るために必要なtRNAの輸送を調節しています。 GCN2阻害薬は、tRNAの輸送に異常を生じさせ、輸送が正常に行われなかった異常なtRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。 そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためGCN2阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ②特徴及び対象疾患 GCN2阻害薬は、単剤で異常なtRNAを誘導することによる抗腫瘍効果を示すことが期待されます。 加えて、化学療法薬あるいは分子標的薬の魅力的な併用薬となる可能性を有しています。 ③開発状況 当事業年度末現在、第１相臨床試験の開始に向けて、内部リソースを活用した探索研究を実施中です。 ④ライセンス状況 当事業年度末現在、武田薬品工業株式会社とのライセンス契約に基づき全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行って参ります。 ⑤共同研究状況 名古屋市立大学等との共同研究により、今後の臨床試験対象となるがん種の選定を実施中です。 （4）用語説明（五十音順）用語解説RNARibonucleic acidリボ核酸の略で、遺伝子であるDNAからタンパク質を生成するために必要な物質。 ゲノムDNAから転写されたメッセンジャーRNA（mRNA）、タンパク質合成時に利用されるトランスファーRNA（tRNA）などがあるRNAポリメラーゼⅡDNAからmRNAへの転写を触媒するタンパク質複合体アンメットメディカルニーズ未だ有効な治療法がない疾患に対する医療ニーズイントロンタンパク質合成に不必要なRNA部分AMLAcute Myeloid Leukemia急性骨髄性白血病の略で、骨髄中で白血球の元になる血液細胞ががん化した疾患で、血液がんのひとつエクソンタンパク質合成に必要なRNA部分エクソンスキッピング一部のエクソンが抜け落ちるスプライシングの変化FDAFood and Drug Administration米国食品医薬品局の略で、医薬品などを審査、取り締まるアメリカ合衆国の政府機関NF-κBNuclear Factor-kappa Bの略で、転写を担うタンパク質複合体のひとつMFLSCRには至らないものの、形態学的には骨髄中に白血病細胞が見られない状態MDSMyelodysplastic syndromes骨髄異形成症候群の略で、骨髄中で血液細胞のもとになる造血幹細胞に異常がおき、正常な血液細胞がつくなれなくなる疾患で、血液がんのひとつMTDMaximum Tolerated Dose最大耐量の略で、毒性が認容できる範囲内で最大の投与量CARD11Caspase Recruitment Domain Family Member 11の略で、MALT1の活性調節に働くタンパク質拡大コホート第1相臨床試験のなかで、次相の推奨使用用量の設定後、安全性と一部有効性を確認するために症例を集めた患者集団のこと血管新生新しい血管が作られる現象のことで、創傷部位やがんが進行する際にも認められる現象血液がん血液細胞が分化の過程でがん化して増殖する疾患の総称好中球細菌などの感染から体を守る働きを有した白血球の一種。 白血球全体の約45～75％を占めている。 固形がん血液がん以外の、臓器や組織などで塊をつくるがんの総称最大耐量毒性が認容できる範囲内で最大の投与量、MTDのことCRComplete Remission完全寛解の略で、血液がんの評価において使用され、患者の骨髄に存在するがん細胞の割合が５％未満であり、末梢血中の好中球と血小板などの数値が完全に回復している状態固形がんの評価におけるCRは、Complete Response完全奏効の略で用いられ、腫瘍が完全に消失した状態CRiComplete Remission with incomplete hematologic recoveryの略で、血液がん（AML）の評価において使用され、患者の骨髄に存在するがん細胞の割合が5％未満であるが、末梢血中の好中球と血小板の回復が不完全な状態CLKCDC2-Like Kinaseの略で、対象となるタンパク質にリン酸基を転移させる反応を触媒する酵素でスプライシングにおいて重要な役割を果たしているCDK12Cyclin Dependent Kinase 12の略で、対象となるタンパク質にリン酸基を転移させる反応を触媒する酵素で転写の伸長反応において重要な役割を果たしているGCN2General Control Nonderepressible 2の略で、対象となるタンパク質にリン酸基を転移させる反応を触媒する酵素で細胞内のアミノ酸の量において重要な役割を果たしている浸潤がん細胞や免疫細胞などが周辺組織に染み広がる特徴のことで、転移するがんが有している特徴の一つであるスプライシングRNAを成熟させる過程成熟型mRNAスプライシングを受けて成熟したRNA前駆型mRNAスプライシングを受けて成熟する前のRNA前臨床研究臨床試験を実施する前に検討する研究。 ヒトにおける医薬品候補化合物の安全性、薬物濃度、有効濃度などを推定する研究の総称探索研究医薬品の研究開発の初期段階であり、病態の進展に寄与している生体分子（薬物標的）を探索する研究 用語解説治療モダリティ治療薬の種類のことで、低分子医薬品、抗体医薬品、核酸医薬品、細胞医薬品などがあるDNADeoxyribonucleic acidデオキシリボ核酸の略で、DNAには全ての遺伝情報が蓄えられているDLTDose-Limiting Toxicity用量制限毒性の略で、臨床試験において増量できない理由となる毒性のこと転写遺伝情報をDNAからメッセンジャーRNAにコピーする過程バイオマーカーある疾患の有無、病状の変化や治療の効果の指標となる生体内の物質。 特に抗がん薬領域では患者の層別化に用いることが多いパイプライン研究開発プログラムもしくは医薬品候補化合物曝露生体に化学物質がさらされていることPRPartial Remission部分寛解の略で、血液がんの評価において使用され、骨髄に存在するがん細胞の割合が５－25％（AMLの場合）あるいは5％以上（MDSの場合）であるが、治療前に比べ50％減少した状態固形がんの評価におけるPRは、Partial Response部分奏効の略で用いられ、標的病変の径の和が30％以上減少した状態POCProof of Concept概念実証の略で、患者での安全性と有効性（治療効果）が確認されることPKPharmacokinetics薬物動態の略で、薬物投与後の体内薬物濃度の推移PDPharmacodynamics薬力学の略で、生体や細胞に対する薬物の作用PMDAPharmaceuticals and Medical Devices Agency医薬品医療機器総合機構の略で、厚生労働省所管の独立行政法人であり、医薬品等の品質、有効性及び安全性の向上に関する審査機関非臨床試験臨床試験以外の試験であり、臨床試験を行う前に実施する安全性試験、薬物動態試験、薬効薬理試験などが含まれる。 ファーストインクラスこれまでになかった新しい作用を有する低分子の画期的医薬品のカテゴリーのことで、既存治療薬による治療法を大きく変えることができる可能性のある医薬品のことB細胞シグナル、T細胞シグナルリンパ球であるB細胞やT細胞の増殖を活性化するシグナルBTKBruton’s Tyrosine Kinaseの略で、対象となるタンパク質にリン酸基を転移させる反応を触媒する酵素ブロックバスター画期的な薬効を持つ新薬で、大きな売上を生み出す医薬品（年商1,000億円以上の製品を指すことが多い）分子標的薬特定の生体分子を標的として、その機能を制御する医薬品MALT1Mucosa-Associated Lymphoid Tissue lymphoma translocation protein １の略で、タンパク質を切断する酵素のひとつ薬物動態薬物投与後の体内薬物濃度の推移、PK（Pharmacokinetics）のこと用量漸増コホート第１相臨床試験のなかで、最大耐量MTDや用量制限毒性DLTを確認するために症例を集めた患者集団のこと臨床試験新しい医薬品などの効果や安全性について確認するために行われる患者を対象とした試験臨床研究病気の原因及び病態の理解ならびに予防方法、診断方法及び治療法の改善を目的として実施されるヒトを対象とする医学系研究の総称 |
| 関係会社の状況 | ４【関係会社の状況】 該当事項はありません。 |
| 従業員の状況 | ５【従業員の状況】 (1)提出会社の状況 2024年８月31日現在従業員数（人）平均年齢（歳）平均勤続年数（年）平均年間給与（円）22（2）46.054.0611,066,534 （注）１．従業員数は就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。 ）であり、臨時雇用者数（人材会社からの派遣社員を含む。 ）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。 ２．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。 ３. 当社の事業セグメントは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の従業員の記載はしておりません。 (2)労働組合の状況 当社において労働組合は結成されておりませんが、労使関係は安定しております。 (3)管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金差異 当社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）及び「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定による公表義務の対象ではないため、記載を省略しております。 |
| 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 | １【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。 (1）会社の経営の基本方針 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。 ファーストインクラス抗がん薬を創ることを設立以来のミッションに掲げ、その実現を通じて、2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げております。 (2）経営上の目標達成状況を判断するための客観的な指標等 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業であり、現時点では製品売上により利益を安定的に計上するステージにはありません。 当面の経営管理上の目標は、抗がん薬の早期の市販に向けて、当社のパイプラインを計画通り研究開発を推進すること、及び新規創薬標的の探索及びパイプラインを安定的に創出する体制を構築することです。 従いまして、当社は、ROAやROEといった経営指標を目標とはせず、パイプラインの進捗等に目標をおいた事業活動を推進しております。 (3）中長期的な会社の経営戦略 当社の中長期における最重要課題は、新規抗がん薬の研究開発を着実に推進して承認の取得もしくはライセンス契約を締結し、自社もしくはパートナー企業による製品販売からの安定的な収益源を確保することです。 当社のパイプラインであるCTX-712は臨床試験段階にあり、自社もしくはパートナー企業により日本国内や欧米などの各地域での承認を取得していく予定です。 また、パイプラインの充実に向けた探索研究も継続的に実施してまいります。 創薬ベンチャーである当社にとっては、これらの臨床開発と探索研究を並行して行っていくために、研究開発体制の強化と研究開発資金の調達が不可欠であります。 従いまして、当社は、日本の提携先に留まらず、グローバルの製薬会社等の新規提携パートナー企業の確保に努めるとともに、必要に応じて、事業会社や株式発行による資本市場からの資金調達を行いながら、研究開発を推進していく方針です。 (4)経営環境①医薬品市場の動向 厚生労働省が公表した「薬事工業生産動態統計」によると、2020年の国内での医薬品最終製品（医療用医薬品や一般用医薬品などの合計）の生産金額は９兆2,640億円、外国からの輸入金額は２兆8,782億円で、合計金額は12兆1,422億円となりました。 これに対し、国内への出荷金額は10兆8,965億円、外国への輸出金額は5,125億円であり、合計金額は11兆4,090億円となりました。 医薬品は、医療用医薬品と一般用医薬品に大別され、その９割弱は医療用医薬品となります。 医療用医薬品の2020年の生産金額は８兆5,195億円となりました。 過去５年間の推移をみると2016年から2019年まで拡大傾向で推移しており、2020年度は前年度と同水準を保つという結果となりました。 生産状況を薬効分類別にみると抗がん薬用の薬の2020年の生産金額は１兆2,015億円となり、医薬品総生産金額（医療用医薬品、一般用医薬品の合算）の13.0％を占めており、前年に比較して398億円、3.4％と市場規模は拡大しております。 国内医薬品市場規模は、薬価改定や医療制度改革に強く影響を受けております。 1991年以降、薬価の引下げやジェネリック医薬品の流通量の増加等により国民医療費に占める薬剤比率は約30％から低下してきており、近年では約18％の水準で横ばいに推移しております。 ＜最近５ヵ年の国内の医療用医薬品生産金額の推移＞ （百万円）＜最近５ヵ年の国内の医療用医薬品生産金額の推移＞ ②低分子医薬品の市場及びがん領域 Evaluate Pharma社の分析によれば、2022年には、米国食品医薬品局（FDA）で市販が承認された医薬品の約50%が低分子医薬品（37品目中で18品目）であり、革新的な治療薬の大部分を低分子医薬品が占めています。 また、新有効成分含有医薬品のうち抗腫瘍効果を有する品目は、当社がFDAのホームページに記載されている2022年の承認薬情報を確認したところ、米国では12品目であり、がん治療薬に関する成長性や必要性は依然として高く、多くの製薬会社は事業戦略の中心にがん領域を位置づけていると考えています。 国際がん研究センターの調査では2020年のがんの罹患者数は世界で1,900万人となりました。 内訳としては乳がん、肺がん、大腸がんの順で多くなっております。 （2020年 世界がん罹患者数）（引用元：International Agency for Research on Cancer（IARC） “Key Cancer Data and Key Figures on IARC: 2020-2021.”） 厚生労働省の調査によると日本における2020年のがんの死亡数は37.8万人となり、死因別にみても一番高い順位となりました。 なお、がんは1981年から死因の第１位であり、人口10万人当たりの死亡率でみても1947年から増加傾向が進んでおり、最近では総死亡の約３割を占めております。 （死因順位別死亡数・構成割合（上位３位まで）） 2019年2020年前年比 死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）総数1,381,093100.01,372,755100.0△8,338死因別 １位 悪性新生物（がん）376,42527.3378,38527.61,960２位 心疾患207,71415.0205,59615.0△2,118３位 老衰121,8638.8132,4409.610,577（引用元：厚生労働省令和２年（2020）人口動態統計） （主要死因別死亡率の年次推移） （引用元：公益財団法人がん研究振興財団「がんの統計2021」） 国立研究開発法人である国立がん研究センターの調査によると、日本においては人口比におけるがんの死亡割合が世界の中でも高いことが挙げられます。 2019年には年間約99万人が新たにがんと診断され、2020年にがんで死亡した人は381,505人となりました。 これは日本人が一生のうちにがんと診断される確率は男性が65.5％女性が51.2％と約２人に１人が診断されているほか、がんによる死亡確率は男性が26.2％で約４人に１人、女性が17.7％で約６人に１人となっています。 （診断確率は2019年、死亡確率は2020年のデータを引用） （がん統計まとめ）（国立研究開発法人国立がん研究センター：がん情報サービスを元に当社で作成） 上記のとおり、がんは日本を含む世界中で罹患者数が多く、多くのがんにおいて根治療法が確立されていないため、新たな治療法を待っている患者が多くいることからアンメットメディカルニーズが高く、これからも創薬領域での研究開発がさらに活発になることが予想されます。 ③今後の見通し 日本国内においては、高齢化や医療分野での技術革新等の要因により、国が負担する全体の医療費が増大しております。 これに伴い、国は薬価の引き下げを強化して薬剤費を抑えようとしております。 実際に、2020年に当時の菅首相の所信演説では薬価改定を毎年実施する予定であることが示されました。 このような薬価改定による価格引き下げで、国内医薬品市場は縮小傾向にあります。 しかしながら、高齢化によるがん患者が増加している背景を受けて、抗がん剤等の新薬は販売を拡大しています（日本貿易振興機構JETROのHPより）。 世界市場については、アジア新興国やBRICs諸国が世界市場のシェアを伸ばしてきており、この傾向は今後も続き、市場規模の拡大を牽引することが見込まれます。 他の拡大要因としては、治療法が確立していない疾患への対応、長寿化及び医療サービスの高度化等が挙げられています。 加えて創薬技術の高度化も市場規模の拡大に寄与するものと考えられます。 ④参入障壁 医薬品開発では患者を対象にして安全性と有効性の検証を段階的に進める臨床試験を実施しなければなりません。 そのため、医薬品の臨床試験の実施の基準に関するGCP（Good Clinical Practice）と呼ばれる基準や、GMP（Good Manufacturing Practice）と呼ばれる適正製造基準が制定されています。 安全な医薬品を製造し、臨床試験を実施するには、これらの厳格な基準を遵守する必要があるため、製薬業界への参入障壁は高いと考えられます。 ⑤国際競争力 医療用医薬品の世界売上上位100品目のうち、１割が日本の製薬企業から生み出されています。 これまで医薬品開発に関連する様々なイノベーションにより、新しい価値を有する医薬品が誕生してきました。 製薬産業は、研究、開発、生産、販売というバリューチェーンを通じて、さまざまなノウハウの蓄積が必要となるため、継続的に新薬を開発することができる製薬企業を持つ国は限られています。 医療用医薬品世界売上上位100品目の国別起源比較（2018年）（出所：厚生労働省「医薬品産業ビジョンの策定に向けて」、2021年５月17日） ⑥技術革新 製薬業界では、AIやITを活用した創薬が注目されています。 例えば、新薬の候補になる化合物の探索や設計、評価を行いますが、この探索や設計をコンピュータによるシミュレーション技術を活用するなどといったことが挙げられます。 他にも、自律的に学習を深めていくディープラーニング（深層学習）を取り入れる試みや、分子の構造を計算する新しいアルゴリズムなど画期的な技術も次々と登場しています。 これらの技術革新により、薬の有効成分になりうる新規化合物の創出や研究開発の時間的、金銭的コストの削減などのメリットが期待され、難病に対する新たな治療薬の誕生に向け、AIやIT技術が重要な役割を果たすとみられています。 (5）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題 当社は、新しい作用を有する抗がん薬を開発することにより、今まで効果的な治療薬がなかったがん患者に対して、新たな治療法を提供することを目指しています。 一方で医薬品としての事業化は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社は営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、すべての研究開発に関する投資を補うに足る収益は生じておりません。 なお、当社は、当面の研究開発活動は、リードパイプラインであるCTX-712の米国１／２相試験に注力し、他の自社パイプラインについては、上場後新たな資金を獲得するまで多額の投資は行わず、新たなフェーズへの進捗はない見込みです。 なお、状況によっては早期導出も視野に入れ交渉してまいります。 このような事業背景の下で、当社は、次の対処すべき課題に取り組んでまいります。 ①CTX-712の開発の促進 当社は、国内の第１相臨床試験では、臨床試験実施医療機関の協力の下で患者登録が継続され、2023年８月には全ての患者登録を完了し、その結果を2024年４月の米国癌学会年次総会で発表しました。 また2023年には米国での第１/２相臨床試験を開始し、臨床試験実施医療機関及び関連機関との連携を行い、早期で試験を完了する計画を進めています。 世界の主要国において早期に承認を取得するためには、さらなる開発体制の強化と開発資金の確保が課題となります。 このため、当社は国内及び米国での臨床試験の結果をもとに、提携パートナーの獲得を目指しながら開発の促進を図ってまいります。 同時に国内の商業化を製薬会社との提携を行わず自社を中心に実施することも視野に入れ、株式会社メディパルホールディングとの業務提携及びシオノギファーマ株式会社と協業に関する基本合意を行っております。 ただし、株式会社メディパルホールディングス及びシオノギファーマ株式会社との提携については、基本合意段階であり、国内で自社販売する方針が固まったわけではありません。 また、CTX-712は、一定の要件を満たす画期的な医薬品等については、開発の比較的早期の段階から、薬事承認に関する相談・審査における優先的な取り扱いをされる「先駆的医薬品指定制度」や、重篤な疾患であって有効な治療薬が乏しく患者数が少ない疾患等を対象として、治験実施が困難、あるいは実施可能であっても治験の実施にかなりの長時間を要すると認められる場合に、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性及び安全性を確認した上で、製販後に有効性・安全性の再確認等のために必要な調査等を実施すること等を承認条件に付与される「条件付き早期承認制度」を活用できる可能性のある品目であると当社は考えていることから、今後これらの指定制度（海外における同様の制度を含みます。 ）を活用することにより、開発の促進を実施する可能性がございます。 現状の臨床試験戦略で目指している2026～2028年中の承認申請については、上述の国内外での指定制度を活用できることを前提として、計画を立案しております。 ②CTX-177の開発の促進 CTX-177については、2020年12月に小野薬品工業株式会社との間で全世界での独占的ライセンス契約を締結し、契約金として８億円の支払いを受けております。 現在、小野薬品工業株式会社が米国で第１相臨床試験を実施しており、2023年２月に第１回目のマイルストンとして25億円の支払いを受けております。 さらに当社は、その後の開発の進捗及び売上高に応じたマイルストンとして最大496億円を受領します。 開発における費用負担と意思決定は小野薬品が担いますが、当社が行える範囲において臨床試験が早期に完了するように小野薬品工業株式会社のサポートを行い、２回目以降のマイルストンの支払い受け取りと、CTX-177の早期の実用化を目指して取り組んでまいります。 ③CTX-712及びCTX-177以外の開発の促進 当社は、CTX-712及びCTX-177以外に、RNA制御ストレスを標的としたCDK12阻害薬、GCN2阻害薬、新規の標的分子阻害薬の５つのパイプラインを保有しています。 どのパイプラインも新規性の高い創薬標的であるため、競合製薬企業が開発を水面下で進めている可能性はありますが、同じ創薬標的で市販されている薬はありません。 そのため、当社は開発資金の確保をして、自社のパイプラインの開発を加速させながら、市場環境や競合状況を的確に判断して、適切なタイミングで提携パートナーを確保することが課題です。 ④パイプラインの充実 当社は、RNA制御ストレスを標的とした新しい抗がん薬候補化合物の探索研究を行っており、これらの候補化合物を新規パイプラインとして立ち上げ、臨床試験段階まで推進するためには、アカデミアなどの最先端の科学へのアクセスを維持することと研究開発資金の確保が課題となります。 ⑤財務体質の強化 当社は創薬バイオベンチャーであるため、多額の研究開発費用が先行して必要となり、継続的な営業損失が発生するとともに営業キャッシュ・フローもマイナスとなる傾向があります。 そのため、財務体質の強化が課題となります。 今後も、当社が既存のパイプラインの開発を促進しながら、安定的に新規パイプラインの創出を継続していくためには、必要に応じて提携パートナーからの一時金及びマイルストン収入の確保に加え、事業会社や株式発行による資本市場からの資金調達を実施するなどして、財務基盤の充実と安定化を図っていくことが重要な課題と考えています。 ⑥優秀な人材の獲得 当社は、創薬に関する経験豊富なメンバーが積極的に外部委託を活用することにより、効率的な組織運営をしております。 しかしながら、今後も、国内外のバイオベンチャー企業や製薬企業との競争が続く中において、競合他社との差別化、研究開発の加速、事業領域の拡大などが必要になる可能性があると考えております。 そのため、パイプラインの創出に際して最先端の科学へのアクセスを維持し、創造的かつ独創的な研究活動を推進する等の優秀な人材の獲得は、当社の重要な課題になっています。 また、管理部門においても当面は少人数による運営体制を計画しておりますが、必要に応じて人事、法務などの専門的な人材の確保も図っていく方針です。 ⑦提携パートナー確保 当社はパイプラインの開発を推進するために最適な提携パートナーを確保することを課題としております。 そのために、提携パートナー候補先の研究開発に関する戦略の方針状況を常に把握し、医療情報などの市場環境の情報収集も行っております。 また当社のパイプラインの開発状況、競合状況を勘案して、適切なタイミングでコミュニケーションを行っております。 |
| サステナビリティに関する考え方及び取組 | ２【サステナビリティに関する考え方及び取組】 （１）サステナビリティに関する考え方 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。 ファーストインクラス抗がん薬を創ることを設立以来のミッションに掲げ、2030年には日本発の研究開発型の製薬会社をビジョンとして、患者が幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に向け事業活動を続けております。 当社の製品が患者のQOL（Quality of Life）を改善することは、患者及びその家族にとって有益となるだけでなく、患者自身の社会及び経済活動への復帰に大きく寄与することとなり、持続可能な社会の継続に貢献できると考えております。 また、当社が新たな医療手段を提供するための事業基盤を構築する上で、多様な経験や価値観を背景に能力を最大限に発揮する人材を確保及び維持することが重要であり、社内労働環境の整備、各従業員の健康管理、ワークライフバランスの取れた働き方の実現等を通じ、社員が生き生きと働くことができるような組織風土の構築に全社的に取り組む必要があると考えております。 当社はがんの治療を通じて、持続可能な社会の継続に貢献すべく、長期的な視野に立って事業活動を推進いたします。 (2) サステナビリティに関する取組 ガバナンス及びリスク管理当社では、代表取締役はサステナビリティ関連（気候変動などの地球環境問題、人的資本等）を含むリスク管理に関する統括責任者として、経営管理部をリスク管理の担当部門と定め、業務運営に関するすべてのリスクについて、適切に管理・対応できる体制を整備しています。 代表取締役又は経営管理部は、定期かつ随時にリスク管理に関する状況を経営会議に報告し、重要な事項を認識したときは取締役会及び監査等委員会に報告しています。 サステナビリティをめぐる課題への対応はリスクの減少のみならず、中長期的な企業価値の向上の機会へつながる重要な経営課題であると認識し、管理・対応しております。 サステナビリティ関連（気候変動などの地球環境問題、人的資本等）を含むリスク及び機会の特定および管理方法として、経営管理部にて、事業環境、法規制、人的資本、気候変動などの地球環境問題等に関連するリスク及び機会を特定し、かつ発生頻度および事業に与える影響度を分析しています。 また、識別したリスク及び機会の評価・管理の過程として、経営管理部にて各種リスク及び機会の網羅性や妥当性などのモニタリングを行い、モニタリング結果に基づく対応策について経営会議に報告し協議しております。 また、識別したリスク及び機会に変更がないか事業年度毎に見直しを行っています。 (3) 人的資本に関する戦略（方針）、指標及び目標 ① 戦略（方針）当社では、「Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現」を共に目指す人材を、年齢・性別・国籍等にかかわらず、様々な経験、スキルを鑑み積極的に採用しており、多様性のある組織生成を目指しています。 ひとりひとりの個性や価値観を相互に認め尊重し、個々の持つ能力を最大限に発揮することが、当社の事業推進に最も重要であると考え、育児や介護といった個々の抱える事情が、能力を十分に発揮することの妨げとならないよう環境整備を行い、それぞれの自己達成の場であると共に「働きやすい職場づくり」の実現を目指しています。 また、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。 ② 指標及び目標 当社は、従来「働きやすい職場づくり」に向けて、社内管理職への啓蒙活動の実施と、各事案への個別対応に努めてまいりました。 現時点において人的資本に関する指標や目標数値を設けてはいませんが、年一度の頻度で社内職場環境に関する匿名アンケートを実施しています。 毎年のアンケートを分析することにより現状把握し、経年で職場環境の改善状況を管理しております。 今後は人的資本に関する適切な指標を設け、その進捗管理に努めることで社内従業員や社外関係者に対して当社の人的資本に関する戦略の方向性を明確化し、透明性を確保した上でモチベーションを向上させることで一層の「働きやすい職場づくり」への実現に取り組んでまいります。 |
| 戦略 | ① 戦略（方針）当社では、「Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現」を共に目指す人材を、年齢・性別・国籍等にかかわらず、様々な経験、スキルを鑑み積極的に採用しており、多様性のある組織生成を目指しています。 ひとりひとりの個性や価値観を相互に認め尊重し、個々の持つ能力を最大限に発揮することが、当社の事業推進に最も重要であると考え、育児や介護といった個々の抱える事情が、能力を十分に発揮することの妨げとならないよう環境整備を行い、それぞれの自己達成の場であると共に「働きやすい職場づくり」の実現を目指しています。 また、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。 |
| 指標及び目標 | ② 指標及び目標 当社は、従来「働きやすい職場づくり」に向けて、社内管理職への啓蒙活動の実施と、各事案への個別対応に努めてまいりました。 現時点において人的資本に関する指標や目標数値を設けてはいませんが、年一度の頻度で社内職場環境に関する匿名アンケートを実施しています。 毎年のアンケートを分析することにより現状把握し、経年で職場環境の改善状況を管理しております。 今後は人的資本に関する適切な指標を設け、その進捗管理に努めることで社内従業員や社外関係者に対して当社の人的資本に関する戦略の方向性を明確化し、透明性を確保した上でモチベーションを向上させることで一層の「働きやすい職場づくり」への実現に取り組んでまいります。 |
| 人材の育成及び社内環境整備に関する方針、戦略 | ① 戦略（方針）当社では、「Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現」を共に目指す人材を、年齢・性別・国籍等にかかわらず、様々な経験、スキルを鑑み積極的に採用しており、多様性のある組織生成を目指しています。 ひとりひとりの個性や価値観を相互に認め尊重し、個々の持つ能力を最大限に発揮することが、当社の事業推進に最も重要であると考え、育児や介護といった個々の抱える事情が、能力を十分に発揮することの妨げとならないよう環境整備を行い、それぞれの自己達成の場であると共に「働きやすい職場づくり」の実現を目指しています。 また、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。 |
| 人材の育成及び社内環境整備に関する方針に関する指標の内容並びに当該指標を用いた目標及び実績、指標及び目標 | ② 指標及び目標 当社は、従来「働きやすい職場づくり」に向けて、社内管理職への啓蒙活動の実施と、各事案への個別対応に努めてまいりました。 現時点において人的資本に関する指標や目標数値を設けてはいませんが、年一度の頻度で社内職場環境に関する匿名アンケートを実施しています。 毎年のアンケートを分析することにより現状把握し、経年で職場環境の改善状況を管理しております。 今後は人的資本に関する適切な指標を設け、その進捗管理に努めることで社内従業員や社外関係者に対して当社の人的資本に関する戦略の方向性を明確化し、透明性を確保した上でモチベーションを向上させることで一層の「働きやすい職場づくり」への実現に取り組んでまいります。 |
| 事業等のリスク | ３【事業等のリスク】 当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。 当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 また、事業への影響度が高いと当社が考えるリスクに対しては、その発生可能性に対する当社評価も合わせて記載しております。 発生可能性は、５年に１回程度の発生を中として、それより頻繁な場合は高、稀な場合は低としました。 当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。 また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、更にこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意頂く必要があると考えます。 当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、全ての開発が成功するとは限りません。 特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 Ⅰ．医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク(1）新薬開発の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医療用医薬品の研究と開発は、一般的に多額の投資と長い時間を要し、またその成功確率は他の産業に比べて極めて低い確率となっています。 実際に、新薬の研究開発においては基礎研究及び非臨床研究において高い効果が期待される医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られない場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られない場合などには、研究開発に遅れが生じ、研究開発計画の大幅な変更あるいは研究開発を中止せざるを得ない可能性があります。 当社では、上記のリスクを低減するために非臨床試験での研究や評価、臨床試験での治験デザインの策定や計画、原薬及び製剤に関する施策などにおいて、外部の専門家のアドバイスを受けて適切にリスク対策を行っておりますが、当社の現在及び将来のパイプラインについても研究開発の遅延や、計画変更あるいは計画自体を中断せざるを得ない不確実性が内在すると考えております。 研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加試験期間や追加資金の確保が必要となり、新たに資金調達が必要となる可能性があります。 その資金調達の確保自体についても不確実性があります。 当社のパイプラインが承認された際でも類似する薬が存在しない新薬となるため、当社で想定している薬価で保険償還されない可能性もあります。 また新薬開発が必要とされるアンメットメディカルニーズの残る適応疾患には新たな競合品や新規の医療機器などが数多く開発されるため、将来的に対象疾患の治療体系が大きく変化する可能性があり、当初想定した計画を遂行できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (2）副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品には、臨床試験段階から更には市販後において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。 当社は、こうした事態に備えて、各種賠償責任に対応するため、損害賠償保険などの適切な保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。 また、当社に対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブイメージにより、当社及び当社のパイプラインに対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。 これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があります。 (3）競合について（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医薬品の研究開発は、国内外の製薬会社や創薬ベンチャー企業により激しい競争環境の下で行われております。 当社のパイプラインと同じ疾患領域で他社が早期に、もしくは優位性のある競合品を市場導入した場合においては、当社パイプラインの競争力は低下する可能性があります。 詳細は後述の通りですが、RNA制御ストレスに着目して当社パイプラインと同じ標的の研究開発を手掛けている創薬ベンチャー企業が既に存在しています。 また、当社がCTX-712を優先的に開発している急性骨髄性白血病では低分子医薬品に加えて抗体医薬品や細胞医薬品などの新しい治療モダリティの競合品が複数検討されています。 競合品の開発状況により、当社のパイプラインの臨床試験において被験者登録の遅延や目標被験者数の未達となる可能性があり、その場合には当初の計画以上の開発資金が必要になったり、又は開発中止に追い込まれたりして、当社の事業計画や経営等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。 さらに、ライセンスアウトしたパイプラインの競合品が先行して市販された場合において、当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断した場合、開発スケジュールが遅延する可能性があるだけでなく、ライセンス契約そのものを解消する可能性があります。 また、当社パイプラインが市販に至った場合でも、他社が当社のパイプラインより優位性のある製品を販売した場合、市場占有率が低下して、当初想定したロイヤリティ収入が得られない等により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社は、競合品の開発状況について随時検討を重ねており、将来収益予想に影響を及ぼす可能性のある競合品は現時点では少ないと判断しておりますが、今後の競合品の開発状況の変化により、将来の収益性に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (4）ライセンス活動の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する「契約一時金」、開発や販売の進捗に伴って発生する「マイルストン収入（臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時、販売目標等の予め定めた開発及び販売の節目（マイルストン）毎に支払われる収入）」、市販後において導出先である製薬会社が行う医薬品販売に対する「ロイヤリティ収入」などがあります。 ライセンス契約の締結においては、製薬会社から当社のパイプラインに関して評価を獲得する必要があります。 その際には、当社のパイプラインの有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や薬価、特許存続期間、競合優位性等の事業性の観点が評価されます。 従いまして、製薬会社から研究開発成果に対する十分な評価が得られない可能性、当社の研究開発の遅延や導出候補先製薬会社のパイプライン状況などにより想定どおりのタイミングで評価されない可能性、製薬会社から想定どおりの評価が得られず「契約一時金」をはじめ上記の各種収入が当社の想定する規模の金額で契約できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。 またライセンス契約締結に至っても、臨床試験を次の段階に進めるために十分な成績が得られない可能性、対象疾患の市場環境の変化、特許訴訟の発生等で当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約自体を解消される可能性があります。 また、医薬品のライセンス契約においては特許の成立国ごとで存続期間が異なる場合があるため特許権の有効期間をライセンス存続期間とする契約条件が一般的であり、ライセンス契約期間中に重要なマイルストンの達成が遅れてしまうと、当社が想定する投資金額の回収を終える前に、ライセンス期間もしくは特許期間が満了してしまうリスクがあり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (5）薬事関連法規について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（日本では、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律、別名、薬機法）及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。 具体的には、非臨床試験においては、医薬品の安全性試験の実施に関する基準であるGood Laboratory Practice（GLP）、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGood Manufacturing Practice（GMP）に準拠した治験薬製造、そして臨床試験においては、医薬品の臨床試験の実施に関する基準であるGood Clinical Practice（GCP）を遵守することが必要であり、製造販売においては販売を行う各国で定められている薬事関連法規や法令、規制当局の承認、許可を得る必要があります。 現在、当社のパイプラインは、それぞれの法規制に適する体制を整備して事業を進めておりますが、各国の薬事法及びその他の関連法規等は改定やガイドラインの追加がなされるものであり、さらなる体制の整備・変更を求められることが起こり得ます。 そうした場合において、これまで認められてきた開発方針や申請内容では薬事承認が下りなくなる、又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要するといったリスクも否定できません。 当社では、当該リスクへの対応について、適切なタイミングで各国の規制当局（日本では医薬品医療機器総合機構（PMDA））やその他の専門家に事前相談を行い、適切な助言を受けた上で計画の立案や事業の運営を行っておりますが、こうした規制への対応を適切に行えなかった場合や規制対応に多額の費用を要する事により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (6）医療費抑制策などによる医療保険制度の変化 世界の医薬品市場の主要国においては、人口の高齢化に伴う医療費の増大に対処するために、医療費抑制策が強化されております。 実際に米国では2010年に当時のオバマ大統領が医療費負担適正化法（アフォーダブルケア法）を施行し、医療保険改革法案等による先発医薬品への価格引下げ圧力のほか、低価格の後発医薬品の使用促進が進められています。 当時の副大統領であったバイデン大統領は本適正化法の拡充にさらに取り組もうとしています。 日本国内においても、政府は医療費の増大を抑制するため、定期的に薬価引き下げを実施しながら、後発医薬品の使用促進策の導入を進めております。 そのため、今後の医療保険制度及びその他関係する制度の動向により、当社の想定する販売価格や薬価が認められず投資額を回収できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 Ⅱ．事業遂行上のリスク(1）特定のライセンス契約への収益依存及び不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） 当社は、下記のライセンス契約を締結しており、これらを中心とした事業計画を策定しております。 ・2017年11月に、武田薬品工業株式会社との間で、４つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得するライセンス契約を締結 ・2020年12月に、小野薬品工業株式会社との間で、全世界においてMALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物に関する独占的に研究、開発、製造 及び商業化する権利を供与するライセンス契約を締結 このような契約は、契約条項違反が一定期間内に是正されない場合、当社の責務に依存しない要因などによって契約期間満了前に終了する可能性があります。 現時点では契約終了となるような状況は発生しておりませんが、仮に本契約が終了した場合は、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 上記の武田薬品工業株式会社とのライセンス契約では、契約内に記載の違反条項等により契約を終了、解約された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、CTX-177のライセンス契約に基づく収益には、開発の進捗に依存したマイルストンも含まれており、開発の遅延が生じた場合や、提携先の経営方針の変更など当社が制御し得ない要因により開発を中断あるいは中止した場合、又は提携先が契約条件の履行や各種規制等の遵守をできない場合は、提携契約の解除・終了や契約条件の変更等が生じ、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社では現状のライセンス契約に基づく収益への依存度を低減していくために、今後、自社での国内の製造販売体制の構築や国内外の製薬企業との新しいライセンス契約を図っていきますが、ライセンス契約の締結には、当社のパイプラインに対する相手先企業の評価や経営判断等が伴うことから、当社が想定するタイミングで導入もしくは導出の提携ができない可能性があります。 (2）小規模組織及び少数の事業推進者への依存 当社は、2024年８月末現在、取締役５名（社外取締役４名）、及び従業員22名の小規模組織であり、現在の内部管理体制は当該組織規模に応じたものとなっています。 今後、事業拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針です。 当社の事業活動は、当社の創業者であり代表取締役である三宅洋及び事業を推進する各部門の責任者に強く依存するところがあります。 したがいまして、三宅洋及びその他の重要な役職員による職務遂行が困難となった場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社は、当該リスクへの対応として、社内で事前に事業継続計画（BCP）を定めており、また各部門においては有事の際に、各従業員の担当業務の引継ぎ担当を決めており、持続的に成長を続けていく体制を構築しておりますが、上記の対応策では重要な役職員の職務を完全に補完できない可能性があり、当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 (3）社歴の浅さ 当社は2017年10月に設立された社歴の浅い企業です。 従って、過去の業績から当社の将来の業績等を推測することは難しい状況にあります。 また、医薬品業界における豊富な経験を有する経営陣及び研究開発人員により運営されているものの、企業としては未経験のトラブルが発生する可能性は否定できず、それへの組織としての対応能力については、一定のリスクがあります。 (4）人材の採用、育成 当社は、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。 また同時に、優秀な人材の採用、育成、維持に関しては人事に関する専門家、さらには知的財産、法務などの専門家の確保も重要と捉えています。 当社では、①企業理念、経営戦略についてホームページなどを通じて社内外に浸透させ、やりがいのある会社風土を醸成し、②各従業員の職務権限を明確化し、適切な権限委譲を行い、③公的資金の獲得等による知名度向上などにより、優秀な人材の育成、維持、新規採用を図るように努めておりますが、当社の想定する計画で人材の確保に支障が生じた場合、又は優秀な人材が社外に流出した場合には、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。 (5）知的財産権①当社が保有する知的財産権について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 当社では研究開発をはじめとする事業展開において様々な知的財産権を使用しており、これらは当社所有の権利であるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利となります。 また、こちらの知的財産権については登録済みとなっているものと、出願・審査中のものがあります。 下表に開発段階及び臨床試験段階にある当社の抗がん薬候補化合物に関する重要な特許の状況について記載します。 標的阻害薬特許権者特許申請番号出願日(注）CLK阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2017/0167172016年４月28日GCN2阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2017/0289282016年８月10日CDK12阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2019/0135312018年３月29日MALT1阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2019/0462612018年11月28日MALT1阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2021/0199112020年５月27日MALT1阻害薬当社及び小野薬品工業株式会社PCT/JP2023/0031542022年２月２日CLK阻害薬当社及び国立研究開発法人国立がん研究センターPCT/JP2023/0133612022年３月31日未公開出願当社特願2024-0033742024年１月12日（注）当該出願日は、基礎出願日となります。 当社が保有している現在出願中の特許が全て登録される保証はありません。 また、特許が登録された場合でも、特許異議申立や特許無効審判制度により当社が保有している特許の全部又は一部の請求項が無効化され、独占性が失われる可能性があります。 さらに、特許権の有効性、帰属などに係る特許権侵害訴訟の提起や特許無効審判が請求された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 あわせて、CLK阻害薬の物質特許であるPCT/JP2017/016717については、出願時に特許明細書の一部の記載に不具合が存在したことから、外部専門家の意見も得た上で、特許事務所、ライセンス元である武田薬品工業株式会社と協力して対応して、これまで問題なく各国での登録が進んでいます。 しかし、将来的にその不具合を根拠とした異議申立や特許無効審判が請求される可能性は否定できません。 ②知的財産に関する訴訟及びクレーム等の対応について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 当社では他社の特許権の侵害を未然に防止するため、出来る範囲で特許の調査を実施しており、これまでに、当社の開発パイプラインに関する特許権等の知的財産権について第三者との間で訴訟が発生した事実はありません。 しかし、当社のような研究開発型企業にとって知的財産権侵害の問題を完全に回避することは困難です。 また、当社が保有する特許及びライセンスを受けた特許に係る関連化合物及び製剤の開発等に関し、第三者が権利主張や異議を述べてくる可能性も否定できません。 当社は、仮に法的紛争に巻き込まれた場合には、弁護士や弁理士との協議の上、その内容に応じて対策を講じていく方針でありますが、法的紛争の解決に多大な労力、時間及び費用を要する可能性があり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ③職務発明及び特許出願に関する方針について 当社は、2005年4月に施行された特許法の改正に伴い、職務発明規程を作成して、発明の認定や特許出願に関する社内運用を明確化しております。 特許出願においては、発明の内容、事業性などの情報を基にして知財の排他性や費用対効果などを考慮して特許出願の可否を決定しています。 一方、特許出願に至らなかった発明や戦略上の理由により特許出願しないと判断した発明においては、ノウハウとして社内で留保する運用を図っています。 職務発明規程は労使間の協議の上で作成したものでありますが、将来、発明者との間で発明に対する対価の支払請求等について問題が起こらない保証はなく、紛争が生じた場合には、当社の業績及び財務状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、当社は複数の大学や公的研究機関との共同研究を積極的に行っております。 そのため共同研究の中から見いだされた発明に係る知的財産については、単独あるいは共同出願という形で権利化を進めています。 大学や研究機関が単独で出願した権利であっても、当社に独占的な実施権が許諾されるようなライセンス契約を協議することができます。 そのため、本共同研究で生じた発明や特許権については一定の排他的な実施権を確保した上で事業を進めていると認識しております。 しかしながら、大学や研究機関が出願人である発明や特許権に関して、将来的に共同研究契約の内容が変更された場合、期間満了及び解除等により契約が終了された場合において、知的財産の権利の確保が出来ず、当社の事業に影響を及ぼす可能性があります。 当社では当該リスクに対して、大学や公的機関の研究者や知的財産担当者と適切な関係性を維持しており、また労使関係においても継続的な協力関係を築いておりますが、将来的に異議申し立てが発生する可能性や紛争が起こる可能性は否定できません。 (6）パイプライン（事業への影響度：高、発生可能性：中） 当社は、臨床開発段階に２つ、それ以前の研究段階に３つの全５パイプラインを有しています。 臨床開発段階にはCTX-712とCTX-177が進んでいますが、それぞれ第１相臨床試験の途上、第１相臨床試験を開始したばかりでありどちらも開発の早期段階にあるため、今後の開発が当社の計画通りに進まない場合は、市販時期が遅れる可能性があります。 さらに、各パイプラインは、前述の「Ⅰ．医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク」を伴うことに加え、それぞれに特有な業務遂行上のリスク要因が存在すると認識しています。 ①CLK阻害薬 CTX-712 当社と競合するCLK阻害薬を米国のベンチャー企業であるBiosplice Therapeutics社（以下、Biosplice社という。 ）、BlossomHills Therapeutics社（以下、BlossomHills社という。 ）が臨床試験を実施しております。 Biosplice社が当社よりもより早く開発を進めると、CTX-712の市場占有率が下がる可能性があることに加え、Biosplice社がCLK阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見を発表した際においては、当社のCLK阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。 ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。 またBiosplice社、BlossomHills社のみならず、他の大手製薬会社がCLK阻害薬を新たに研究・開発して新たな競合が生じるリスクは潜在的に存在するものと想定しておりますので、できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持し、適応がん種を拡大していく事が課題であると考えています。 また、日本国内第１相臨床試験において、CTX-712の投与と因果関係が否定できない２件の死亡例が発生しています。 いずれも、PMDAに報告を行い、より安全に治験を実施するため治験実施計画書を改訂した上で試験を継続しており、現時点では、本パイプラインの開発の継続は可能と考えていますが、今後、重篤な副作用（特に死亡例）が続き、重篤な副作用発生のリスクを低減できない場合においては、本パイプラインの開発を中止する可能性があります。 ②MALT1阻害薬 CTX-177 CTX-177においては、血液がんの研究開発で強みを持つJanssen Pharmaceutical社とAbbVie社が、他にもSchrodinger社がMALT1阻害薬の臨床試験を実施しております。 またNovartis社など他の会社でも同一標的に対する研究を報告しているため競合環境が激しいといえます。 提携先の小野薬品工業株式会社が優位性を保ちながら、臨床開発を進めることができるかという点が課題となっています。 また、小野薬品工業株式会社内での研究開発の優先順位付けによって、CTX-177の臨床開発スピードが影響を受けることがあります。 当社では、当社が行える範囲において臨床試験が早期に完了するように小野薬品工業株式会社のサポートを行い、CTX-177の早期の実用化を目指して取り組んでおりますが、協力できる範囲は限定的であります。 ③CDK12阻害薬 CTX-439 当社と競合するCDK12阻害薬を米国の創薬ベンチャー企業であるCarrick Therapeutics社が臨床試験を2024年に開始する報告をしており、またAurigene Oncology社、Insilico Medicine社、OnKure社等の会社も非臨床試験を実施しております。 競合他社が当社よりも早く開発を進めると、CTX-439の市場占有率が下がる可能性があることに加え、CDK12阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見が発表された際においては、当社のCDK12阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。 ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。 できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。 ④GCN2阻害薬 GCN2阻害薬については探索研究段階にあり、非臨床の安全性、製造上の懸念等で医薬品の研究開発における遅延や中断のリスクが存在するため、想定し得ない原因により開発が遅延したり、開発自体を中断しなければならない可能性も否定できません。 HiberCell社がGCN2活性調節薬を、Nerviano Medical Sciences社がGCN2阻害薬の臨床試験を実施しており、またDeciphera Pharmaceuticals社がGCN2阻害薬と活性薬を、Merck KGaA社やRAPT Therapeutics社などが研究の報告をしております。 競合他社が当社よりもより早く開発を進めると、当社のGCN2阻害薬の市場占有率が下がる可能性があることに加え、GCN2阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見が発表された際には、当社のGCN2阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。 ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。 できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。 ⑤新規の標的分子阻害薬 当社のRNA制御ストレスを標的とした新規の標的分子阻害薬については、化合物の最適化検討を行っている段階であります。 現時点で競合品の開発情報はございませんが、当社のCLK阻害薬が臨床での有用性を証明した際には多くの製薬会社がRNA制御ストレスの創薬研究に参入する可能性があり、競合環境がさらに激しくなる可能性があります。 また、本標的分子の阻害薬においては、非臨床試験で安全性の確保、十分な有用性、医薬品に必要な化合物の物性を保つことができないリスクも否定できず、当社が想定している計画通りに研究開発が進まない可能性があり、当社の業績及び財務状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (7）外部委託先との連携について 当社は、経営の機動性・効率性の観点、経費の低減や高い専門性が必要な分野における協業などの観点から、以下の業務の一部を専門機関に委託しております。 ・薬効薬理試験、化合物の最適化と合成研究・薬物動態や毒性試験等の非臨床試験・原薬や製剤の製造・評価試験・臨床試験の実施、そのモニタリング、データマネジメント、統計解析など 当社は、業務委託先の選定及び関係構築について慎重に対応しており、業務に支障が生じないようリスク管理を十分に行っております。 しかしながら、不測の理由により、業務委託先との契約が終了した場合、当社にとって不利な契約改定が行われた場合、業務委託先で業務遂行に支障が生じた場合には、当社の事業活動計画に大きな変更が生じる可能性があり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当該リスクへの対応については、代替委託先を複数確保するように努めておりますが、適切なタイミングで委託契約を締結できるかの不確実性があり、また、これまでと同等の品質のサービスを受けられるとは限らないため、代替委託先での切り替えには時間とリスク、追加費用が発生する可能性が存在します。 (8）経営上の重要な契約等（事業への影響度：高、発生可能性：低） 当社の経営上の重要な契約等は、「第２ 事業の状況 ５ 経営上の重要な契約等」に記載の通りです。 事業環境の変化、契約の相手方の方針の変更その他、不測の理由で契約が終了したり、契約の履行に支障が生じたりした場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (9）研究施設等における事故等の発生について 当社は、湘南ヘルスイノベーションパーク内に研究施設を賃借して研究活動を行っております。 同施設は多数の他社がテナントとして入居して共同利用することができるオープンラボスペースですが、設備の一部で当社の専有スペースを借りております。 オープンラボスペースの特性上、他社が専有スペースにも出入りできる設備デザインとなっておりますが、湘南ヘルスイノベーションパークでは厳格な利用規則や使用ルール、毎日の巡回、入退場記録や防犯カメラ、３つのセキュリティレベルのICカード等が設置されており、また当社の専有機器には施錠等の対策をすることで盗難や事故が起こりにくい体制となっております。 しかしながら、オープンラボのため何らかの原因により火災や環境汚染漏洩事故などが発生した場合、研究開発活動の中断、停止、又は、損害賠償などの重大な損失を招く可能性があり、その場合には当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 さらに、地震や水害などの自然災害やその他避けることの困難な事態の発生により、研究設備・インフラが支障をきたし、研究施設等が稼働できない状況、従業員などが出社できない状況など、一時的又は長期的に業務が停止せざるを得ない状況が発生した場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (10）ITセキュリティ及び情報管理について（事業への影響度：高、発生可能性：中） 当社は、湘南ヘルスイノベーションパーク内に本社機能を設けております。 同施設は多数の他社がテナントとして入居して共同利用することができるオープン施設ですが、設備の一部に他社が入室できない当社専有の執務用スペースを借りております。 そのため、重要な業務や秘匿情報については専有の執務用スペースで業務を行っており、重要な書類についても専有の執務用スペースの施錠可能なロッカーで情報管理を行っております。 しかしながら、第三者による意図的な行為により当社の重要情報の漏洩が発生する可能性があります。 また、ITセキュリティ及び情報管理については、情報セキュリティ管理規程、個人情報取扱規程、特定個人情報保護規程、IT機器管理マニュアルなどの規程やマニュアルを整備して、ITセキュリティ及び情報管理の体制を構築していますが、役職員や外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的なサイバー攻撃などにより、当社のシステムの停止、中断、秘密情報や個人情報の漏洩が発生する可能性があります。 当社では当該リスクに対して、できる限りリスクを低減するべく規程やマニュアルの改訂・更新を行うとともに、外部専門家への委託を通じてセキュリティの強化に努めております。 しかしながら、万が一当社の研究又は開発段階の情報や技術、ノウハウ等の重要な機密情報が流出した場合には、当社の研究開発活動への悪影響、個人情報や知的財産などにかかる重大な機密情報の流出、漏洩により権利の毀損や社会的信用低下を招き、当社の業績及び財務状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (11）コンプライアンスについて 当社の業務遂行にあたっては、各国の薬事法上の規制、製造物責任法、環境に関する規制などの各種法令の規制適用を受けております。 当社では、全社において事業活動が法令に遵守して実施されるように内部監査規程、コンプライアンス管理規程、監査等委員会規程、ハラスメント防止規程、ハラスメント相談に関する対処規程、研究活動上の不正行為の防止規程、公的資金等管理規程を整備して、また定期的に監査を通じて運用状況を検証しておりますが、役職員や外部委託先の第三者が法令等に違反した場合や仮に法令違反に該当しなくとも社会的に不適切とみなされる行為に及んだ場合には、法令による処分、処罰などの制裁、訴訟の提起を受ける可能性があり、当社の社会的信頼が毀損するだけでなく、金銭的損害を被ることにより、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (12）災害、感染症等の発生に関する不可抗力について 当社は、事業活動の中心となる設備や人員が東京都と神奈川県に集中しています。 また研究や製造の委託先及び臨床試験においては国内外の企業や施設に委託しています。 そのため、これらの地域において地震や大規模な災害、世界的な感染症などが発生した場合には、設備等の一部又は全部が損壊などの影響を受けることで、研究開発の遅延や停滞、又は事業を中断せざるを得なくなる場合があります。 そのような不可抗力により当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (13）風評上の問題発生について 当社は、研究開発における安全性の管理、法令遵守、個人情報の管理、知的財産権の管理などに努めており、現時点において、第三者から何らかの請求や主張を受けている事実はありません。 しかしながら、当社に対してマスコミ報道やインターネット上での書き込みなどで、事実と異なる何らかの風評上の問題が発生した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社では、主にホームページ上で適時に適切な開示を行う事で、こうした風評の発生の予防に努めております。 (14）新型コロナウイルス感染症拡大について 新型コロナウイルス感染症の世界的な拡大によって、各国で都市封鎖や渡航制限などの蔓延防止措置が講じられ、経済や企業活動などが影響を受けておりました。 新型コロナウイルス感染症の拡大は収束に向かっておりますが、今後、再拡大する可能性があり、そのような場合には当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 Ⅲ．業績等に関するリスク(1）配当政策について 医薬品の研究開発には多額の先行投資が必要であり、その投資回収までの期間も長期に及ぶ傾向にあります。 当社も創業以来、繰越利益剰余金がマイナスとなっており、株主に対する余剰金の分配を実施しておりません。 株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営の成績や財務状況を勘案しつつ余剰金の分配を検討する予定であります。 しかしながら、剰余金がマイナスとなっている状況下においては、積極的な投資による開発推進によって企業価値を高めることこそが、株主利益の最大化に繋がると考えています。 2024年８月期においては、配当可能な財政状態にはありませんが、将来、現在開発中の新薬が市販され、その販売によって当期純利益が継続的に計上される時期において、配当による利益還元の実施を検討したいと考えております。 ①マイナスの繰越利益剰余金 当社は、医薬品の研究開発を行う創薬バイオベンチャー企業です。 医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収にかかる期間も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、創薬バイオベンチャー企業が当該事業に取り組む場合は、一般的に期間損益のマイナスが先行する傾向にあり、当社においても繰越利益剰余金は、2024年８月期末時点で、△5,721百万円とマイナスが先行しております 当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。 また、計画通りに当期純利益を計上できない場合には、繰越利益剰余金がプラスとなる時期も遅延し、株主に配当を実施する時期が遅れる可能性があります。 ②収益が大きく変動する傾向 当社の事業収益は、当面はパイプラインに対するライセンス契約等に基づく契約一時金、開発や販売の進捗に伴うマイルストン収入及びロイヤリティ収入に依存しているため、過年度の事業収益、当期純利益（損失）は不安定に推移する傾向があります。 そのため、当社のパイプラインが市販され安定的な収益基盤が確立するまで、収益の変動は続くと見込まれます。 また、2023年８月期においては、小野薬品工業株式会社から25億円のマイルストン収入を受領したため、黒字となりましたが、2024年８月期以降は、損失計上が継続することを見込んでおります。 (2）資本政策について 当社は、研究開発費用の負担により長期に亘って先行投資の期間が続きます。 この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向があります。 当社においても、営業キャッシュ・フローは、前事業年度は543百万円とプラスとなりましたが、当事業年度は△1,937百万円とマイナスとなり、翌期以降もマイナスが継続することを見込んでおります。 このため、当社製品が市販され、安定的な収益源が確保されるまでの期間においては、必要に応じて追加の資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る必要性が生じます。 臨床戦略、ライセンス活動が想定通りに進まず、必要なタイミングで資金を確保できなかった場合は、手元資金が枯渇し、当社事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。 ①新株発行を伴う資金調達による株式の希薄化リスク 当社は医薬品の研究開発型企業であり、将来の研究開発活動の拡大に伴い、増資等の新株発行を伴う資金調達を機動的に実施していく可能性があります。 その場合には、当社の発行済株式数が増加することにより、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。 ②新株予約権の発行に伴う株式の希薄化リスク 当社は、当社役職員の業績向上に対する意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を採用しています。 会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の承認を受け、当社取締役、監査等委員である取締役、従業員に対して新株予約権の発行と付与を行っています。 2024年８月末時点における当社の発行済株式総数は67,678,800株、新株予約権による潜在株式数は7,037,000株（発行済株式総数と潜在株式数を合計した株式数に対する割合9.4％）であり、これら新株予約権の権利が行使された場合は、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。 また、今後も優秀な人材の確保のため、新株予約権の発行と付与を継続する可能性があります。 従って、今後付与される新株予約権が行使された場合にも、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。 ③ベンチャーキャピタル等の当社株式保有比率 2024年８月末時点における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業組合（以下総称して「ＶＣ」）が所有している株式の所有割合は51.2％です。 一般に、ＶＣ等が未公開株式に投資を行う目的は、株式公開後の当該株式を売却してキャピタルゲインを得ることであり、ＶＣ等は当社の株式公開後に、それまで所有していた株式の一部又は全部を売却することが想定されます。 なお、当該株式売却によっては、短期的な需給バランスの悪化が生じる可能性があり、当社株式の市場価格が低下する可能性があります。 （3）調達資金が業績に反映されないリスクについて 当社は、上場時に公募増資で調達する資金の使途として抗がん薬候補化合物CTX-712の再発難治性の血液がんの臨床第１／２相試験に充当する計画です。 しかしながら、新薬開発に関わる研究開発活動の成果が収益に結びつくには長期間を要するため、研究開発投資から期待した想定の期間で成果が得られない場合があり、その結果、調達した資金が期待される利益に結びつかない可能性があります。 また、当社が携わる抗がん薬の研究開発の領域において、外部環境が急速に変化する可能性があります。 そのため、新薬の市販の動向、法令等の改正、当社の臨床試験の進捗状況によっては、上記の資金使途以外の事象に資金を充当する可能性があります。 (4）資金繰りに関するリスクについて 当社は、当面の研究開発活動は、リードパイプラインであるCTX-712の米国１／２相試験に注力する見込みであり、そのための資金は上場時の資金調達で確保できる見込みです。 また、他の自社パイプラインについては、上場後新たな資金を確保するまで多額の投資は行わず、新たなフェーズへの進捗はない予定です。 現在、リードパイプラインであるCTX-712について今後想定するタイミングでのライセンスアウトを目指すと共に、バックアッププランとして、既存パイプラインの早期ライセンスアウト、その他新たな資金調達手段に係る検討を進めていますが、バックアッププランについては、先方との交渉次第であるという点で不確実性がある高いと考えています。 仮に上場後、上記や、ライセンスアウト済みのCTX-177に係る小野薬品工業株式会社からのマイルストン収入等による新たな資金を確保出来ない場合には、CTX-712以外の研究開発が進められないなど、事業継続に支障が生じる可能性があります。 (5）為替変動リスクについて 医薬品の研究開発においては海外の委託先も使用しており、外貨建の取引を行っていること等、当社の取引には、為替変動リスクにさらされているものが存在します。 そのため、当社の想定以上に為替相場の変動が生じた場合、当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 |
| 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 | ４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1）経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。 ）の状況の概要は次のとおりであります。 ① 経営成績の状況 当事業年度における当社の業績としてのパイプラインの開発進捗は以下の通りとなりました。 CLK阻害薬CTX-712については、新型コロナウイルス感染症への対応が継続している中においても、治験実施医療機関の協力のもとで患者登録を継続し、日本における臨床第１相試験の症例登録を滞りなく進めることが出来ております。 あわせて、米国における血液がんにおいて、臨床試験受託機関（CRO）や治験責任医師と協議を進めることによって臨床試験計画を策定し、米国食品医薬品局(FDA)から再発又は難治性の急性骨髄性白血病もしくは骨髄異形成症候群の患者を対象に第１／２相臨床試験を開始することの承認を受け、当該試験内容について、ClinicalTrials.gov（NCT05732103）にて公開をいたしました。 2024年８月末時点では、20人の患者への投与を完了し、更なる症例登録を進めているところでございます。 共同研究としては、新たに国立大学法人京都大学、富士通株式会社とデータから新たな発見の手がかりを提示する富士通の AI である因果発見技術を用いて、がんの新薬開発における臨床試験の成功確率向上や期間短縮につながるバイオマーカーを発見するための実証実験を開始しました。 MALT1阻害薬CTX-177については、2020年12月に小野薬品工業株式会社と締結したライセンス契約に基づき、小野薬品工業株式会社が米国において再発又は難治性の非ホジキンリンパ腫もしくは慢性リンパ性白血病の患者を対象に第１相臨床試験を開始し、2023年２月に開発マイルストン25億円を受領いたしました。 また、今後の開発の進捗及び売上高に応じたマイルストンとして最大496億円を受領することになっており、加えて全世界での売上高に応じたロイヤリティを受領する権利も有しております。 現在前臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439については、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験薬の製造に着手し、現在準備を進めております。 CLK阻害薬CTX-712及びMALT1阻害薬CTX-177であげた成果に関しては、2022年12月10～13日に米国ニューオーリンズで開催の第64回米国血液学会（ASH）年次総会にて３件の報告を行いました。 特にCLK阻害薬CTX-712については、国内第１相臨床試験の血液がんを対象としたコホートにおいて、急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群の患者８例にて４例のCR（Complete remission：完全寛解）と１例のCRi（好中球未回復の完全寛解)が認められ、臨床試験におけるPOC（Proof of Concept（概念実証））が確認できたことについての報告を行っております。 以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした（前事業年度は2,500百万円）。 事業費用につきましては、研究開発費が1,499百万円（前事業年度比で24.9%減少）、販売費及び一般管理費が301百万円（前事業年度比で3.6%増加）となりました。 この結果、営業損失は1,801百万円（前事業年度は営業利益212百万円）、経常損失は1,824百万円（前事業年度は経常利益225百万円）、当期純損失は1,827百万円（前事業年度は当期純利益223百万円）となりました。 なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。 ② 財政状態の状況（資産） 当事業年度末における資産合計は4,632百万円となり、前事業年度末と比較して276百万円減少しました。 このうち、流動資産の残高は4,605百万円となり、前事業年度末と比較して286百万円減少しました。 これは主として、現金及び預金が469百万円減少したことによるものであります。 また、固定資産の残高は26百万円となり、前事業年度末と比較して９百万円増加しました。 （負債） 当事業年度末における負債合計は471百万円となり、前事業年度末と比較して62百万円増加しました。 このうち、流動負債の残高は471百万円となり、前事業年度末と比較して62百万円増加しました。 これは主として、未払金が133百万円増加したことによるものであります。 また、固定負債は該当ありません。 （純資産） 当事業年度末における純資産合計は4,161百万円となり、前事業年度末と比較して339百万円減少しました。 これは主として、資本金及び資本剰余金がそれぞれ755百万円増加した一方、当期純損失を計上したことにより利益剰余金が1,827百万円減少したことによるものであります。 ③ キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。 ）の残高は4,329百万円となり、前事業年度末から469百万円減少しました。 当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において営業活動の結果使用した資金は1,937百万円（前事業年度獲得した資金は543百万円）となりました。 これは主として、税引前当期純損失1,824百万円の計上によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において投資活動の結果使用した資金は10百万円（前事業年度獲得した資金は345百万円）と少額の発生にとどまりました。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は1,478百万円（前事業年度は該当なし）となりました。 これは主として、株式の発行による収入1,464百万円があったことによるものであります。 ④ 生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 該当事項はありません。 ｂ．受注実績 該当事項はありません。 C．販売実績 当事業年度の販売実績は、次のとおりであります。 当事業年度（自 2023年９月１日 至 2024年８月31日）金額（千円）前年同期比－－％（注）１．当社の事業セグメントは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の販売実績の記載はしておりません。 ２．第６期事業年度販売実績の前年同期比が1000%以上の増加率となっていることから記載しておりません。 ３．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次の通りであります。 相手先前事業年度（自 2022年９月１日至 2023年８月31日）当事業年度（自 2023年９月１日至 2024年８月31日）金額（千円）割合（％）金額（千円）割合（％）小野薬品工業株式会社2,500,000100.0－－ (2）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次の通りであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社の財政状態は、「(1）経営成績等の状況の概要②財政状態の状況」をご参照ください。 経営成績の状況については、「(1）経営成績等の状況の概要①経営成績の状況」をご参照ください。 経営成績に重要な影響を与える要因については、「３ 事業等のリスク」をご参照ください。 ② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報 当社の運転資金については、自己資金により充当しています。 第７期事業年度末における現金及び現金同等物は4,329百万円であり、充分な流動性を確保しています。 キャッシュ・フローの状況については、「(1）経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」をご参照ください。 ③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (1) 財務諸表 注記事項(重要な会計上の見積り)」に記載のとおりであります。 |
| 経営上の重要な契約等 | ５【経営上の重要な契約等】 （１）当社が実施許諾を受けているライセンス契約相手方契約品目契約締結日契約内容契約期間名称国地域武田薬品工業株式会社全世界ライセンス契約CLK阻害薬（2017年4月特許申請）MALT1阻害薬（2019年11月特許申請）（2021年5月特許申請）CDK12阻害薬（2019年3月特許申請）GCN2阻害薬（2017年8月特許申請）2017年11月21日全世界において、それぞれ4つの阻害薬及びその関連化合物を独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を許諾された。 当社は、契約一時金を支払い、また開発マイルストン、売上高に応じた比率のロイヤリティの支払い義務がある。 2017年11月21日から契約に定められた期間中 （２）当社が実施を許諾するライセンス契約相手方契約品目契約締結日契約内容契約期間名称国地域小野薬品工業株式会社全世界ライセンス契約MALT1阻害薬（2019年11月特許申請）MALT1阻害薬（2021年5月特許申請）2020年12月15日全世界において MALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物を独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を小野薬品に許諾した。 当社は、契約一時金及び第1相臨床試験開始時の開発マイルストンの合計として33億円（うち契約一時金は8億円）、その後の開発の進捗及び売上高に応じたマイルストンとして最大496億円を受領する。 また、当社はCTX-177の全世界での売上高に応じた比率のロイヤリティを受領する。 2020年12月15日から契約に定められた期間中 （３）共同研究開発契約、再委託研究開発契約相手名称契約内容契約締結日契約内容契約期間国立研究開発法人国立がん研究センター共同研究契約2020年４月１日CLK阻害薬のバイオマーカーに関する共同研究契約2025年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2022年４月１日新規CLK阻害薬の臨床最適化を可能とする多層オミクス解析によるバイオマーカー探索2025年３月31日国立大学法人京都大学、国立大学法人宮崎大学、国立研究開発法人国立がん研究センター共同研究契約2020年４月１日MALT1阻害薬のバイオマーカーに関する共同研究契約2026年３月31日公立大学法人名古屋市立大学共同研究契約2019年９月１日EIF2A阻害薬（GCN2阻害薬）の作用機序解析に関する共同研究契約2025年８月31日国立大学法人京都大学、国立大学法人東京大学、国立大学法人三重大学共同研究契約2021年４月１日CDK12阻害薬の作用解析に関する共同研究契約2026年３月31日国立大学法人京都大学共同研究契約2022年12月１日新規抗がん薬の非臨床薬効試験評価2025年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2024年５月31日早期発がん過程の解明によるがんの予防、早期診断・介入技術の構築2025年３月31日国立大学法人京都大学再委託研究開発契約2024年４月１日大規模ゲノムデータと検体バンクを用いた骨髄系腫瘍とクローン性造血の病態解明と新規診断・治療技術の創出2025年３月31日国立大学法人東京大学再委託研究開発契約2024年４月１日クローン性がん間質の空間ゲノミクスによる医薬品初期開発2025年３月31日国立研究開発法人国立がん研究センター再委託研究開発契約2024年４月１日AIを利用した新規抗がん薬の創薬研究加速システムの開発2025年３月31日国立大学法人大分大学再委託研究開発契約2024年４月１日進行軟部肉腫に対する二次治療における標準治療開発のための研究2025年３月31日 （４）その他相手名称契約締結日契約内容契約期間武田薬品工業株式会社2021年３月25日湘南ヘルスイノベーションパークの利用に関する契約契約に定められた期間中武田薬品工業株式会社、特許業務法人浅村特許事務所2020年11月５日CLK阻害薬の特許出願に関する覚書British Columbia Cancer2018年６月21日CDK12阻害薬の提供国立大学法人京都大学、国立大学法人宮崎大学2021年６月25日MALT1阻害薬の共同研究の成果に関する対価の覚書国立大学法人京都大学2021年６月25日MALT1阻害薬の共同研究の成果に関する対価の覚書国立研究開発法人国立がん研究センター2022年３月28日CTX-712に関するバイオマーカー候補の用途特許に係る共同出願の契約 相手名称契約締結日契約内容契約期間シオノギファーマ株式会社2022年５月13日低分子化合物の製造における協業に関する基本契約書契約に定められた期間中株式会社メディパルホールディングス2022年５月13日流通及び販売促進等における業務提携に関する基本合意書国立大学法人京都大学、富士通株式会社2023年５月17日実証実験に関する協定書 |
| 研究開発活動 | ６【研究開発活動】 (1）研究開発体制 当社は、抗がん薬に関する研究開発の経験が豊富な少人数の専門家集団です。 当社は、大規模な研究所や製造施設を保有せず、湘南ヘルスイノベーションパークというオープンラボを活用して医薬品研究開発を行いながら、研究開発受託企業及び製造受託企業などを積極的に活用することに加え、大学等のアカデミアとの共同研究を活用することで効率的な研究開発体制を構築しております。 創薬プロセスにおける当社の各部門が担っている役割として、研究本部は非臨床研究に関する業務で薬理、薬物動態、安全性、創薬化学を担い、プログラムマネジメント部は治験薬製造及び品質管理、知的財産に関連する業務を担い、臨床開発部は臨床開発に関する業務で臨床企画や臨床試験のオペレーション、臨床試験における安全性に関する業務を担っています。 (2）パイプラインの状況①CTX-712CTX-712の開発状況 2018年から実施中のCTX-712の第１相臨床試験では、治験実施医療機関の協力の基で患者登録が継続され、2023年８月末には全ての症例登録が完了し、固形がん46名、血液がん14名で合計60名の患者への投薬が行われました。 当社は第１相臨床試験の結果報告を2022年６月の米国臨床腫瘍学会、12月の米国血液学会及び2024年４月の米国癌学会の年次総会で報告しました。 米国臨床腫瘍学会では、2021年12月時点までの固形がん（用量漸増コホート16名、拡大コホート10名）と血液がん（用量漸増コホート４名）を対象とした第１相臨床試験の安全性プロファイルを報告しました。 観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。 有効性に関しては、卵巣がんと急性骨髄性白血病患者において、それぞれ２例のPR (partial response：部分奏効)と２例のCR（complete remission：完全寛解）が認められました。 さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定した２つのRNAのエクソンスキッピングが用量依存的に増加したことから、CTX-712によるmRNAのスプライシング変化が確認されました。 米国血液学会では、2022年10月時点までの第1相臨床試験の血液がんに関する追加の報告を行いました。 急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群患者８例にて４例のCR（complete remission：完全寛解）と１例のCRi(好中球未回復の完全寛解)が認められ、臨床試験におけるPOC（Proof of Concept（概念実証））が確認できました。 米国がん学会では、2023年11月時点までの第１相臨床試験の安全性、有効性、ゲノム情報、薬物動態に関して、46名の固形がん、及び14名の血液がんの結果を報告しました。 観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症,及び肺炎であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。 CTX-712に関連する有害事象として吐き気、嘔吐、下痢等が挙げられましたが、許容される安全性プロファイルと考えられました。 有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR(partial response：部分奏効)を認め、それらはすべて卵巣がん（４/14例、28.6%）でした。 Myc amplificationを有する卵巣がんに着目すると、３例中２例（66.7%）でPRが得られました。 AML、MDS計14例において、４例のCR（complete remission：完全寛解）、１例のCRi（complete remission with incomplete hematologic recovery：好中球未回復の完全寛解）、１例のMLFS（morphologic leukemia-free state：形態学的無白血病状態）を認め、Overall Response Rateは42.9％でした。 また、そのうちSplicing Factor mutationのある４例に着目すると３例（75%）の奏効が認められました。 奏効を得た症例のうち３例は投与期間が300日以上と長期間の奏効を認め、そのうち１例は974日であった。 さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定したRNAのスプライシング変化が用量依存的に増加したことから、CTX-712による薬力学的反応が確認されました。 以上より、卵巣がん、血液がんにおいてCTX-712が有効であることを示しました。 現在、米国第１/２相臨床試験を進めており、2024年８月末時点においては20人の患者への投与を完了し、更なる症例登録を進めているところでございます。 CTX-712のライセンス状況 現在、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 CTX-712の共同研究状況 国内第１相臨床試験を国立研究開発法人 国立がん研究センター中央病院、他複数施設と協力して実施中です。 また京都大学と造血器腫瘍の患者のなかで奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカーに関する共同研究を実施中です。 また、国立がん研究センターの研究所と固形腫瘍の患者のなかで奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカー研究も実施中です。 この共同研究において、富士通株式会社を組み入れた研究にも2023年より取り組んでおります。 加えて、非臨床研究としては、2022年に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて革新がん医療実用化事業に採択され、京都大学（代表機関）と共同研究を行って参ります。 この研究の派生として2023年から同革新がん医療実用化事業において大分大学（代表機関）との共同研究を実施しています。 また、2024年には国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、京都大学（代表機関）および国立がん研究センター（代表機関）との２つの共同研究を開始いたしました。 ②CTX-177CTX-177の開発状況 小野薬品工業株式会社に対して独占的な開発販売権を許諾しており、現在、導出先である小野薬品工業株式会社が米国で再発又は難治性の非ホジキンリンパ腫もしくは慢性リンパ性白血病の患者を対象に第１相臨床試験を実施しています。 CTX-177のライセンス状況 2020年12月にMALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物に関するライセンス契約を小野薬品工業株式会社と締結しました。 本契約の締結に伴い、全世界においてCTX-177及びその関連化合物を独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を小野薬品工業株式会社に許諾し、当社は、契約一時金及び第１相試験開始時の開発マイルストンの合計として33億円（うち契約一時金は８億円）、その後の開発の進捗及び売上高に応じたマイルストンとして最大496億円を小野薬品工業株式会社から受領します。 また、CTX-177の全世界での売上高に応じたロイヤリティを小野薬品工業株式会社より受領します。 なお、小野薬品工業株式会社が独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を取得しているため、臨床開発費用やその後の費用は当社が負担する予定はございません。 ③CTX-439CTX-439の開発状況 本書提出日現在、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、次のフェーズの準備を進めているところです。 CTX-439のライセンス状況 本書提出日現在、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行って参ります。 CTX-439の共同研究状況 2021年から2023年の3年間、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、革新がん医療実用化事業において採択され、京都大学（代表機関）、東京大学との共同研究により、今後の臨床試験において奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカー探索研究及び作用解明に基づいた併用戦略の構築を実施中しました。 この共同研究はさらに継続して、2025年まで実施を予定しております。 また、2024年には、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）からの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、東京大学（代表機関）との共同研究を開始いたしました。 ④GCN2阻害薬GCN2阻害薬の開発状況 本書提出日現在、第１相臨床試験の開始に向けて、内部リソースを活用した非臨床試験を実施中です。 GCN2阻害薬のライセンス状況 本書提出日現在、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行って参ります。 GCN2阻害薬の共同研究状況 名古屋市立大学等との共同研究により、今後の臨床試験対象となるがん種の選定を実施中です。 当事業年度における当社の研究開発費の総額は1,499百万円となりました。 研究開発費の主な内容は、パイプラインの臨床試験及び非臨床試験に関わる外部委託費であります。 当事業年度は、リードパイプラインCLK阻害薬CTX-712の日本第１相臨床試験において、固形がんの症例登録は終了し、血液がんの症例登録も2023年12月の終了を計画しております。 米国においても、治験責任医師や臨床試験受託機関（CRO）の協力を得て血液がんの臨床試験計画を策定し、米国食品医薬品局（FDA）から再発又は難治性の急性骨髄性白血病もしくは骨髄異形成症候群の患者を対象に第１／２相臨床試験開始承認を受け、当該試験内容をClinicalTrials.gov（NCT05732103）に公開しました。 既に、20人の患者への投与を実施し、更なる症例登録を進めております。 MALT1阻害薬CTX-177では、2020年12月に締結したライセンス契約に基づき、小野薬品工業株式会社が米国において再発又は難治性の非ホジキンリンパ腫もしくは慢性リンパ腫白血病の患者を対象に第１相臨床試験を開始し、2023年２月に開発マイルストン25億円を受領いたしました。 今後の開発の進捗及び売上高に応じてマイルストンとして最大496億円、全世界での売上高により１桁後半から２桁前半の比率の段階的ロイヤリティを受領することになっております。 CDK12阻害薬CTX-439は、臨床試験開始に向けての安全性試験を完了し、治験薬製造の準備を進めております。 当社の事業セグメントは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。 |
| 設備投資等の概要 | １【設備投資等の概要】 当事業年度中における設備投資について、記載すべき事項はありません。 なお、重要な設備の除却、売却等はありません。 |
| 主要な設備の状況 | ２【主要な設備の状況】 2024年８月31日現在 事業所名(所在地)設備の内容帳簿価額（千円）従業員数（人）工具、器具及び備品合計本社(神奈川県藤沢市)研究用設備オフィス設備2,7442,74422（２）東京事務所(東京都中央区)事務所－－－（注）１．当社は子会社を有していないため、上記は当社について記載しております。 また、当社の事業セグメントは 医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。 ２．本社及び東京事務所は賃借しており、その年間賃借料は、29,040千円です。 ３．従業員数は、就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。 ）であり、臨時雇 用者数（人材会社からの派遣社員を含む。 ）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。 |
| 設備の新設、除却等の計画 | ３【設備の新設、除却等の計画】 (1）重要な設備の新設等該当事項はありません。 (2）重要な設備の除却等該当事項はありません。 |
| 研究開発費、研究開発活動 | 1,499,000,000 |
Employees
| 平均年齢（年）、提出会社の状況、従業員の状況 | 46 |
| 平均勤続年数（年）、提出会社の状況、従業員の状況 | 4 |
| 平均年間給与、提出会社の状況、従業員の状況 | 11,066,534 |
Investment
| 株式の保有状況 | （５）【株式の保有状況】 ① 投資株式の区分の基準及び考え方 該当事項はありません。 ② 保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式 該当事項はありません。 ③ 保有目的が純投資目的である投資株式 該当事項はありません。 |
Shareholders
| 大株主の状況 | （６）【大株主の状況】 2024年８月31日現在 氏名又は名称住所所有株式数（株）発行済株式（自己株式を除く。）の総数に対する所有株式数の割合（％） 武田薬品工業株式会社大阪府大阪市中央区道修町４丁目１番１号10,760,50015.90 イノベーション京都２０１６投資事業有限責任組合京都府京都市左京区吉田本町３６番１号7,954,80011.75 Ｎｅｗ Ｌｉｆｅ Ｓｃｉｅｎｃｅ１号投資事業有限責任組合東京都港区虎ノ門５丁目１３番１号7,252,10010.72 日本グロースキャピタル投資法人東京都千代田区大手町２丁目２番２号5,052,8007.47 ジャフコＳＶ５共有投資事業有限責任組合東京都港区虎ノ門１丁目２３番１号4,615,6006.82 ＭＥＤＩＰＡＬ Ｉｎｎｏｖａｔｉｏｎ投資事業有限責任組合東京都港区六本木１丁目６番１号4,210,8006.22 三菱ＵＦＪライフサイエンス１号投資事業有限責任組合東京都中央区日本橋２丁目３番４号3,977,2005.88 協創プラットフォーム開発１号投資事業有限責任組合東京都文京区本郷７丁目３番１号3,368,6004.98 京大ベンチャーＮＶＣＣ２号投資事業有限責任組合東京都千代田区丸の内２丁目４番１号2,660,6003.93 山田祥美東京都中野区1,382,5002.04計－51,235,50075.70 |
| 株主数－金融機関 | 1 |
| 株主数－金融商品取引業者 | 17 |
| 株主数－外国法人等－個人 | 40 |
| 株主数－外国法人等－個人以外 | 15 |
| 株主数－個人その他 | 7,809 |
| 株主数－その他の法人 | 34 |
| 株主数－計 | 7,916 |
| 氏名又は名称、大株主の状況 | 山田祥美 |
| 株主総会決議による取得の状況 | （１）【株主総会決議による取得の状況】 該当事項はありません。 |
| 株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容 | （３）【株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容】 区分株式数（株）価額の総額（千円）当事業年度における取得自己株式（注）第1回A種種類株式 2,400,000第2回A種種類株式 10,000,000B種種類株式 2,053,400第1回C種種類株式 11,123,800第2回C種種類株式 11,123,800D種種類株式 16,842,800－当期間における取得自己株式－－（注）当社は2024年２月16日付で、第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種 種類株式及びD種種類株式すべてを自己株式として取得し、対価として第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種 種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式及びD種種類株式１株につき、それぞれ普通株式１株を交付して おります。 また、当社が取得した第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回 C種種類株式及びD種種類株式について、2024年２月16日開催の取締役会決議に基づき、同日付ですべて消却してお ります。 |
Shareholders2
| 発行済株式及び自己株式に関する注記 | １．発行済株式の種類及び総数に関する事項 当事業年度期首株式数（株）当事業年度増加株式数（株）当事業年度減少株式数（株）当事業年度末株式数（株）発行済株式 普通株式（注）１、２、３56,443,80064,778,80053,543,80067,678,800第１回A種種類株式（注）１、２－2,400,0002,400,000－第２回A種種類株式（注）１、２－10,000,00010,000,000－B種種類株式 （注）１、２－2,053,4002,053,400－第１回C種種類株式（注）１、２－11,123,80011,123,800－第２回C種種類株式（注）１、２－11,123,80011,123,800－D種種類株式 （注）１、２－16,842,80016,842,800－合計56,443,800118,322,600107,087,60067,678,800 （注）１．普通株式53,543,800株の減少は、2023年12月18日開催の臨時株主総会に基づき、第1回A種種類株式2,400,000株、第2回A種種類株式10,000,000株、B種種類株式2,053,400株、第1回C種種類株式11,123,800株、第2回C種種類株式11,123,800株及びD種種類株式16,842,800株へ内容を変更したことによるものです。 ２．第1回A種種類株式2,400,000株、第2回A種種類株式10,000,000株、B種種類株式2,053,400株、第1回C種種類株式11,123,800株、第2回C種種類株式11,123,800株、D種種類株式16,842,800株の減少及び普通株式53,543,800株の増加は第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式、D種種類株式を自己株式として取得し、対価として普通株式を交付したことによるものです。 なお、当社が取得した第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式、D種種類株式の全てについて、2024年2月16日開催の取締役会決議により消却しております。 ３．普通株式の発行済株式の総数の増加11,235,000株は、公募増資による新株予約権の発行による増加9,100,000株、オーバーアロットメントによる売出しに関連した第三者割当増資による増加1,365,000株、新株予約権の行使による株式の発行による増加770,000株によるものです。 ２．自己株式の種類及び株式数に関する事項 当事業年度期首株式数（株）当事業年度増加株式数（株）当事業年度減少株式数（株）当事業年度末株式数（株） 自己株式 普通株式－－－－第１回A種種類株式（注）１、２－2,400,0002,400,000－第２回A種種類株式（注）１、２－10,000,00010,000,000－B種種類株式 （注）１、２－2,053,4002,053,400－第１回C種種類株式（注）１、２－11,123,80011,123,800－第２回C種種類株式（注）１、２－11,123,80011,123,800－D種種類株式 （注）１、２－16,842,80016,842,800－合計－53,543,80053,543,800－ （注）１．第1回A種種類株式2,400,000株、第2回A種種類株式10,000,000株、B種種類株式2,053,400株、第1回C種種類株式11,123,800株、第2回C種種類株式11,123,800株、D種種類株式16,842,800株の増加は、2024年2月16日付で自己株式として取得したことによるものです。 ２．第1回A種種類株式2,400,000株、第2回A種種類株式10,000,000株、B種種類株式2,053,400株、第1回C種種類株式11,123,800株、第2回C種種類株式11,123,800株、D種種類株式16,842,800株の減少は、2024年2月16日開催の取締役会決議により消却したことによるものです。 |
Audit1
| 監査法人１、個別 | 有限責任 あずさ監査法人 |
| 独立監査人の報告書、個別 | 独立監査人の監査報告書 2024年11月29日Chordia Therapeutics株式会社 取締役会 御中 有限責任 あずさ監査法人 東京事務所 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士井上 倫哉 指定有限責任社員業務執行社員 公認会計士坂井 知倫 ＜財務諸表監査＞監査意見 当監査法人は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づく監査証明を行うため、「経理の状況」に掲げられているChordia Therapeutics株式会社の2023年９月１日から2024年８月31日までの第７期事業年度の財務諸表、すなわち、貸借対照表、損益計算書、株主資本等変動計算書、キャッシュ・フロー計算書、重要な会計方針、その他の注記及び附属明細表について監査を行った。 当監査法人は、上記の財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して、Chordia Therapeutics株式会社の2024年８月31日現在の財政状態並びに同日をもって終了する事業年度の経営成績及びキャッシュ・フローの状況を、全ての重要な点において適正に表示しているものと認める。 監査意見の根拠 当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して監査を行った。 監査の基準における当監査法人の責任は、「財務諸表監査における監査人の責任」に記載されている。 当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。 当監査法人は、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手したと判断している。 監査上の主要な検討事項 監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性監査上の主要な検討事項の内容及び決定理由監査上の対応Chordia Therapeutics株式会社（以下、会社という。 ）は、新規抗がん薬の上市を目指して、新しい作用を有する低分子の画期的医薬品の研究開発活動を行っており、当事業年度の損益計算書において、研究開発費1,499,795千円が計上されている。 また、財務諸表注記（損益計算書関係）※２に記載のとおり、その主要な費目である外注費は1,195,465千円であり、研究開発費の79.7％を占めている。 研究開発費は、全て発生時に費用として処理されている。 また、外部に研究開発を業務委託した場合は、各契約で定められた委託業務の内容について、検収又は費消の事実確認を行い、役務の提供を受けたことが確定した時点で研究開発費（外注費）の計上を行っている。 会社は、自社での研究開発活動に加え、CDMO（医薬品受託製造開発機関）への原薬や治験薬の開発・製造及びCRO（臨床試験受託機関）への臨床開発・臨床試験等の業務委託を行っている。 これらの外部機関への委託業務の取引件数は多く、各契約で定められた業務内容に応じて費用の発生形態が異なっている。 また、当該委託業務には、1件当たりの取引金額が多額となるものが含まれているため、研究開発費（外注費）の計上時期及び計上額を誤った場合には、期間損益に大きな影響を与えることとなる。 以上から、当監査法人は、研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性が、当事業年度の財務諸表監査において特に重要であり、監査上の主要な検討事項に該当すると判断した。 当監査法人は、研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性を検討するため、主に以下の手続を実施した。 (1)内部統制の評価研究開発費（外注費）の計上プロセスに係る内部統制の整備状況及び運用状況の有効性を評価した。 (2)研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性の検討研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性を検討するため、主に以下の手続を実施した。 ●重要な研究開発費（外注費）を識別するため、原薬や治験薬の開発・製造及び臨床開発・臨床試験等に係る業務委託先の選定方針並びに各パイプライン（開発プログラム）の進捗状況について、経営者に質問した。 ●期中及び期末日後の一定期間における重要な研究開発費（外注費）について、役務の提供を受けたことが確定した時点で計上されていることを確かめるため、関連する契約書の閲覧並びに請求書、納品書及び業務委託先からの成果報告書等の外部証憑との突合を実施した。 ●稟議台帳から抽出した重要な研究開発費（外注費）について、業務委託先に対する取引確認状を送付し、期末日時点での委託業務の進捗状況及び委託業務の完了予定時期に係る回答内容と会社の認識に相違がないかどうかを検討した。 ●主要な業務委託先に対する未払金について、期末日を基準日とする残高確認を実施した。 その他の記載内容 その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、財務諸表及びその監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 財務諸表に対する経営者及び監査等委員会の責任 経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠して財務諸表を作成し適正に表示することにある。 これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。 財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。 監査等委員会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 財務諸表監査における監査人の責任監査人の責任は、監査人が実施した監査に基づいて、全体としての財務諸表に不正又は誤謬による重要な虚偽表示がないかどうかについて合理的な保証を得て、監査報告書において独立の立場から財務諸表に対する意見を表明することにある。 虚偽表示は、不正又は誤謬により発生する可能性があり、個別に又は集計すると、財務諸表の利用者の意思決定に影響を与えると合理的に見込まれる場合に、重要性があると判断される。 監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に従って、監査の過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。 ・不正又は誤謬による重要な虚偽表示リスクを識別し、評価する。 また、重要な虚偽表示リスクに対応した監査手続を立案し、実施する。 監査手続の選択及び適用は監査人の判断による。 さらに、意見表明の基礎となる十分かつ適切な監査証拠を入手する。 ・財務諸表監査の目的は、内部統制の有効性について意見表明するためのものではないが、監査人は、リスク評価の実施に際して、状況に応じた適切な監査手続を立案するために、監査に関連する内部統制を検討する。 ・経営者が採用した会計方針及びその適用方法の適切性、並びに経営者によって行われた会計上の見積りの合理性及び関連する注記事項の妥当性を評価する。 ・経営者が継続企業を前提として財務諸表を作成することが適切であるかどうか、また、入手した監査証拠に基づき、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められるかどうか結論付ける。 継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、監査報告書において財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する財務諸表の注記事項が適切でない場合は、財務諸表に対して除外事項付意見を表明することが求められている。 監査人の結論は、監査報告書日までに入手した監査証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。 ・財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に準拠しているかどうかとともに、関連する注記事項を含めた財務諸表の表示、構成及び内容、並びに財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示しているかどうかを評価する。 監査人は、監査等委員会に対して、計画した監査の範囲とその実施時期、監査の実施過程で識別した内部統制の重要な不備を含む監査上の重要な発見事項、及び監査の基準で求められているその他の事項について報告を行う。 監査人は、監査等委員会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去するための対応策を講じている場合又は阻害要因を許容可能な水準にまで軽減するためのセーフガードを適用している場合はその内容について報告を行う。 監査人は、監査等委員会と協議した事項のうち、当事業年度の財務諸表の監査で特に重要であると判断した事項を監査上の主要な検討事項と決定し、監査報告書において記載する。 ただし、法令等により当該事項の公表が禁止されている場合や、極めて限定的ではあるが、監査報告書において報告することにより生じる不利益が公共の利益を上回ると合理的に見込まれるため、監査人が報告すべきでないと判断した場合は、当該事項を記載しない。 ＜報酬関連情報＞ 当監査法人及び当監査法人と同一のネットワークに属する者に対する、会社の監査証明業務に基づく報酬及び非監査業務に基づく報酬の額は、「提出会社の状況」に含まれるコーポレート・ガバナンスの状況等 (３)【監査の状況】 に記載されている。 利害関係 会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。 以 上 （注）１．上記の監査報告書の原本は当社（有価証券報告書提出会社）が別途保管しております。 ２．ＸＢＲＬデータは監査の対象には含まれていません。 |
| 監査上の主要な検討事項、個別 | 監査上の主要な検討事項 監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性監査上の主要な検討事項の内容及び決定理由監査上の対応Chordia Therapeutics株式会社（以下、会社という。 ）は、新規抗がん薬の上市を目指して、新しい作用を有する低分子の画期的医薬品の研究開発活動を行っており、当事業年度の損益計算書において、研究開発費1,499,795千円が計上されている。 また、財務諸表注記（損益計算書関係）※２に記載のとおり、その主要な費目である外注費は1,195,465千円であり、研究開発費の79.7％を占めている。 研究開発費は、全て発生時に費用として処理されている。 また、外部に研究開発を業務委託した場合は、各契約で定められた委託業務の内容について、検収又は費消の事実確認を行い、役務の提供を受けたことが確定した時点で研究開発費（外注費）の計上を行っている。 会社は、自社での研究開発活動に加え、CDMO（医薬品受託製造開発機関）への原薬や治験薬の開発・製造及びCRO（臨床試験受託機関）への臨床開発・臨床試験等の業務委託を行っている。 これらの外部機関への委託業務の取引件数は多く、各契約で定められた業務内容に応じて費用の発生形態が異なっている。 また、当該委託業務には、1件当たりの取引金額が多額となるものが含まれているため、研究開発費（外注費）の計上時期及び計上額を誤った場合には、期間損益に大きな影響を与えることとなる。 以上から、当監査法人は、研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性が、当事業年度の財務諸表監査において特に重要であり、監査上の主要な検討事項に該当すると判断した。 当監査法人は、研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性を検討するため、主に以下の手続を実施した。 (1)内部統制の評価研究開発費（外注費）の計上プロセスに係る内部統制の整備状況及び運用状況の有効性を評価した。 (2)研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性の検討研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性を検討するため、主に以下の手続を実施した。 ●重要な研究開発費（外注費）を識別するため、原薬や治験薬の開発・製造及び臨床開発・臨床試験等に係る業務委託先の選定方針並びに各パイプライン（開発プログラム）の進捗状況について、経営者に質問した。 ●期中及び期末日後の一定期間における重要な研究開発費（外注費）について、役務の提供を受けたことが確定した時点で計上されていることを確かめるため、関連する契約書の閲覧並びに請求書、納品書及び業務委託先からの成果報告書等の外部証憑との突合を実施した。 ●稟議台帳から抽出した重要な研究開発費（外注費）について、業務委託先に対する取引確認状を送付し、期末日時点での委託業務の進捗状況及び委託業務の完了予定時期に係る回答内容と会社の認識に相違がないかどうかを検討した。 ●主要な業務委託先に対する未払金について、期末日を基準日とする残高確認を実施した。 |
| 全体概要、監査上の主要な検討事項、個別 | 監査上の主要な検討事項とは、当事業年度の財務諸表の監査において、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した事項である。 監査上の主要な検討事項は、財務諸表全体に対する監査の実施過程及び監査意見の形成において対応した事項であり、当監査法人は、当該事項に対して個別に意見を表明するものではない。 |
| 見出し、監査上の主要な検討事項、個別 | 研究開発費（外注費）の期間帰属及び正確性 |
| その他の記載内容、個別 | その他の記載内容 その他の記載内容は、有価証券報告書に含まれる情報のうち、財務諸表及びその監査報告書以外の情報である。 経営者の責任は、その他の記載内容を作成し開示することにある。 また、監査等委員会の責任は、その他の記載内容の報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。 当監査法人の財務諸表に対する監査意見の対象にはその他の記載内容は含まれておらず、当監査法人はその他の記載内容に対して意見を表明するものではない。 財務諸表監査における当監査法人の責任は、その他の記載内容を通読し、通読の過程において、その他の記載内容と財務諸表又は当監査法人が監査の過程で得た知識との間に重要な相違があるかどうか検討すること、また、そのような重要な相違以外にその他の記載内容に重要な誤りの兆候があるかどうか注意を払うことにある。 当監査法人は、実施した作業に基づき、その他の記載内容に重要な誤りがあると判断した場合には、その事実を報告することが求められている。 その他の記載内容に関して、当監査法人が報告すべき事項はない。 |
| 報酬関連情報、個別 | ＜報酬関連情報＞ 当監査法人及び当監査法人と同一のネットワークに属する者に対する、会社の監査証明業務に基づく報酬及び非監査業務に基づく報酬の額は、「提出会社の状況」に含まれるコーポレート・ガバナンスの状況等 (３)【監査の状況】 に記載されている。 |
BS資産
| その他、流動資産 | 177,981,000 |
| 工具、器具及び備品（純額） | 2,744,000 |
| 有形固定資産 | 2,744,000 |
| ソフトウエア | 620,000 |
| 無形固定資産 | 620,000 |
| 長期前払費用 | 11,269,000 |
| 投資その他の資産 | 23,586,000 |
BS負債、資本
| 未払金 | 382,428,000 |
| 未払法人税等 | 54,290,000 |
| 未払費用 | 2,295,000 |
| 資本剰余金 | 9,034,871,000 |
| 利益剰余金 | -5,721,780,000 |
| 株主資本 | 4,158,362,000 |
| 負債純資産 | 4,632,370,000 |
PL
| 営業利益又は営業損失 | -1,801,396,000 |
| 営業外収益 | 17,831,000 |
| 営業外費用 | 41,142,000 |
| 法人税、住民税及び事業税 | 2,420,000 |
| 法人税等 | 2,420,000 |
PL2
| 株主資本以外の項目の当期変動額（純額） | -22,997,000 |
| 当期変動額合計 | -339,583,000 |
FS_ALL
| 現金及び現金同等物の残高 | 4,329,624,000 |
| 役員報酬、販売費及び一般管理費 | 45,000,000 |
| 減価償却費、販売費及び一般管理費 | 925,000 |
| 現金及び現金同等物の増減額 | -469,411,000 |
営業活動によるキャッシュ・フロー
| 減価償却費、営業活動によるキャッシュ・フロー | 4,095,000 |
| 賞与引当金の増減額、営業活動によるキャッシュ・フロー | -15,720,000 |
| その他、営業活動によるキャッシュ・フロー | -238,787,000 |
| 小計、営業活動によるキャッシュ・フロー | -1,957,919,000 |
| 法人税等の支払額、営業活動によるキャッシュ・フロー | -2,420,000 |
投資活動によるキャッシュ・フロー
| 有形固定資産の取得による支出、投資活動によるキャッシュ・フロー | -537,000 |
| その他、投資活動によるキャッシュ・フロー | -10,421,000 |
概要や注記
| 連結財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組み、経理の状況 | 当社は、財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組みを行っております。 具体的には、会計専門誌の購読や開示支援専門会社からの印刷物等による情報提供等を通じて、積極的に情報収集に努めることにより、会計基準等の内容を適切に把握し、変更等への対応を行っております。 |
| 主要な販売費及び一般管理費 | ※３ 販売費に属する費用のおおよその割合は前事業年度０％、当事業年度１％、一般管理費に属する費用のおおよその割合は前事業年度100％、当事業年度99％であります。 販売費及び一般管理費のうち主要な費目及び金額は次のとおりであります。 前事業年度（自2022年９月１日至2023年８月31日）当事業年度（自2023年９月１日至2024年８月31日）役員報酬49,200千円45,000千円給与手当48,73057,449業務委託費132,72399,072減価償却費3,951925賞与引当金繰入額5,100－租税公課43952,115 |
| 顧客との契約から生じる収益の金額の注記 | ※１ 顧客との契約から生じる収益 事業収益については、顧客との契約から生じる収益及びそれ以外の収益を区分して記載しておりません。 顧客との契約から生じる収益の金額は、財務諸表「注記事項（収益認識関係）１．顧客との契約から生じる収益を分解した情報」に記載しております。 |
| 新株予約権等に関する注記 | ３．新株予約権及び自己新株予約権に関する事項 区分新株予約権の内訳新株予約権の目的となる株式の種類新株予約権の目的となる株式の数（株）当事業年度末残高（千円）当事業年度期首当事業年度増加当事業年度減少当事業年度末 提出会社 ストック・オプションとしての新株予約権－－－－－2,935 合計－－－－－2,935 |
| 配当に関する注記 | ４．配当に関する事項該当事項はありません。 |
| 現金及び現金同等物の期末残高と貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係 | ※ 現金及び現金同等物の期末残高と貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係 前事業年度（自2022年９月１日至2023年８月31日）当事業年度（自2023年９月１日至2024年８月31日）現金及び預金勘定4,799,035千円4,329,624千円現金及び現金同等物4,799,0354,329,624 |
| 製品及びサービスごとの情報 | １．製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。 |
| 売上高、地域ごとの情報 | (1）事業収益本邦以外の外部顧客への売上がないため、該当事項はありません。 |
| 有形固定資産、地域ごとの情報 | (2）有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 |
| 主要な顧客ごとの情報 | ３．主要な顧客ごとの情報 当事業年度は売上の計上がないため、該当事項はありません。 |
| 貸借対照表 | ①【貸借対照表】 （単位：千円） 前事業年度（2023年８月31日）当事業年度（2024年８月31日）資産の部 流動資産 現金及び預金4,799,0354,329,624前渡金40,51859,657前払費用52,05838,155その他－177,981流動資産合計4,891,6124,605,418固定資産 有形固定資産 工具、器具及び備品10,67511,213減価償却累計額△6,249△8,468工具、器具及び備品（純額）4,4252,744有形固定資産合計4,4252,744無形固定資産 ソフトウエア2,497620無形固定資産合計2,497620投資その他の資産 長期前払費用8,69111,269その他1,89412,316投資その他の資産合計10,58623,586固定資産合計17,51026,952資産合計4,909,1234,632,370負債の部 流動負債 未払金248,433382,428未払費用9,8822,295賞与引当金15,720－未払法人税等2,42054,290その他131,78432,058流動負債合計408,241471,072負債合計408,241471,072純資産の部 株主資本 資本金90,000845,270資本剰余金 資本準備金5,406,9366,162,207その他資本剰余金2,872,6642,872,664資本剰余金合計8,279,6019,034,871利益剰余金 その他利益剰余金 繰越利益剰余金△3,894,652△5,721,780利益剰余金合計△3,894,652△5,721,780株主資本合計4,474,9484,158,362新株予約権25,9332,935純資産合計4,500,8814,161,297負債純資産合計4,909,1234,632,370 |
| 損益計算書 | ②【損益計算書】 （単位：千円） 前事業年度（自2022年９月１日至2023年８月31日）当事業年度（自2023年９月１日至2024年８月31日）事業収益※１ 2,500,000－事業費用 研究開発費※２ 1,996,823※２ 1,499,795販売費及び一般管理費※３ 291,119※３ 301,600事業費用合計2,287,9421,801,396営業利益又は営業損失（△）212,057△1,801,396営業外収益 転籍補償金収入17,204－助成金収入8,18117,727その他562104営業外収益合計25,94817,831営業外費用 株式交付費－8,745上場関連費用－28,794為替差損12,2433,601その他0－営業外費用合計12,24341,142経常利益又は経常損失（△）225,761△1,824,707税引前当期純利益又は税引前当期純損失（△）225,761△1,824,707法人税、住民税及び事業税2,4202,420法人税等合計2,4202,420当期純利益又は当期純損失（△）223,341△1,827,127 |
| 株主資本等変動計算書 | ③【株主資本等変動計算書】 前事業年度（自2022年９月１日 至2023年８月31日） （単位：千円） 株主資本 資本金資本剰余金利益剰余金 資本準備金その他資本剰余金資本剰余金合計その他利益剰余金利益剰余金合計 繰越利益剰余金当期首残高90,0005,406,9362,872,6648,279,601△4,117,994△4,117,994当期変動額 当期純利益 223,341223,341株主資本以外の項目の当期変動額（純額） 当期変動額合計－－－－223,341223,341当期末残高90,0005,406,9362,872,6648,279,601△3,894,652△3,894,652 株主資本新株予約権純資産合計 株主資本合計当期首残高4,251,60625,9334,277,539当期変動額 当期純利益223,341 223,341株主資本以外の項目の当期変動額（純額） －－当期変動額合計223,341－223,341当期末残高4,474,94825,9334,500,881 当事業年度（自2023年９月１日 至2024年８月31日） （単位：千円） 株主資本 資本金資本剰余金利益剰余金 資本準備金その他資本剰余金資本剰余金合計その他利益剰余金利益剰余金合計 繰越利益剰余金当期首残高90,0005,406,9362,872,6648,279,601△3,894,652△3,894,652当期変動額 新株の発行736,526736,526 736,526 新株の発行（新株予約権の行使）18,74318,743 18,743 当期純損失（△） △1,827,127△1,827,127株主資本以外の項目の当期変動額（純額） 当期変動額合計755,270755,270－755,270△1,827,127△1,827,127当期末残高845,2706,162,2072,872,6649,034,871△5,721,780△5,721,780 株主資本新株予約権純資産合計 株主資本合計当期首残高4,474,94825,9334,500,881当期変動額 新株の発行1,473,053 1,473,053新株の発行（新株予約権の行使）37,487 37,487当期純損失（△）△1,827,127 △1,827,127株主資本以外の項目の当期変動額（純額） △22,997△22,997当期変動額合計△316,586△22,997△339,583当期末残高4,158,3622,9354,161,297 |
| 重要な会計方針、財務諸表 | （重要な会計方針）１．固定資産の減価償却の方法(1）有形固定資産 定率法を採用しております。 なお、主な耐用年数は以下のとおりであります。 工具、器具及び備品 ３～５年(2）無形固定資産 定額法を採用しております。 なお、自社利用のソフトウエアについては、社内における利用可能期間（３年）に基づいております。 ２．繰延資産の処理方法株式交付費 支出時に全額費用として処理しております。 ３．外貨建の資産及び負債の本邦通貨への換算基準 外貨建金銭債権債務は、期末日の直物為替相場により円貨に換算し、換算差額は損益として処理しております。 ４．収益及び費用の計上基準 当社は、製薬企業に対して、当社が開発した医薬候補品にかかる研究、開発、製造 及び商業化する権利をライセンスすることによる契約一時金を受領しています。 また、ライセンス契約に基づき、開発の進捗に応じて支払われるマイルストン収入、医薬品の市販後に売上高の一定割合が支払われるロイヤリティ収入等を獲得することを予定しています。 当該ライセンスは他の財又はサービスと区分され、また、当社は顧客が権利を有する知的財産に著しく影響を与える活動を行う予定はないため「企業の知的財産を使用する権利」に該当すると判断しております。 ①契約一時金契約一時金は、顧客にライセンスを付与した時点で、ライセンスから便益を享受することが可能になり、ライセンスに対する支配が顧客に移転することから、履行義務が充足されると考え、一時点であるライセンスを付与した時点で収益を認識することとしております。 ②マイルストン収入マイルストン収入は、事後に重大な戻入れが生じる可能性を考慮し、契約上定められたマイルストンが達成された時点で収益を認識することとしております。 ③ロイヤリティ収入ロイヤリティ収入は、契約相手先の売上収益等を基礎に算定された契約対価であり、契約相手先の売上収益等の発生時点で収益を認識することとしておりますが、現時点において当該収益は発生しておりません。 なお、当社が認識した収益に係る対価は、通常、履行義務の充足から１年以内に受領しており、重大な金融要素は含んでおりません。 ５．キャッシュ・フロー計算書における資金の範囲 手許現金、随時引き出し可能な預金及び容易に換金可能であり、かつ、価値の変動について僅少なリスクしか負わない取得日から３ヶ月以内に償還期限の到来する短期投資からなっております。 |
| 重要な会計上の見積り、財務諸表 | （重要な会計上の見積り）固定資産の減損(1）当事業年度の財務諸表に計上した金額 前事業年度当事業年度有形固定資産4,425 千円2,744 千円無形固定資産2,497620長期前払費用8,69111,269減損損失―― 当社の事業は医薬品事業の単一セグメントであり、全社を一つの単位としてグルーピングを行い、営業活動から生じる損益が継続してマイナスでないことから減損の兆候がないものと認められたため、前事業年度及び当事業年度において減損損失は計上しておりません。 (2）識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報 固定資産に減損の兆候があると認められる場合には、資産グループから得られる割引前将来キャッシュ・フローの総額と帳簿価額を比較することによって、減損損失の認識の要否を判定する必要があります。 判定の結果、減損損失の認識が必要と判定された場合、帳簿価額を回収可能価額まで減額し、帳簿価額の減少額は減損損失として認識されます。 減損損失の認識の要否判定に用いられる割引前将来キャッシュ・フローの見積りは、事業計画を基礎としており、ライセンス契約に基づく売上の計上時期及び計上金額に係る仮定が含まれています。 将来予測は不確実性を伴い、割引前将来キャッシュ・フローの見積りに対して、実際に発生したキャッシュ・フローが見積りを大きく下回った場合、翌事業年度の財務諸表において固定資産の減損損失が発生する可能性があります。 |
| 税効果会計関係、財務諸表 | （税効果会計関係）１．繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳 前事業年度（2023年８月31日） 当事業年度（2024年８月31日）繰延税金資産 税務上の繰越欠損金（注）２1,127,086千円 1,757,880千円賞与引当金5,345 －棚卸資産170,196 158,947減価償却超過額3,233 1,816未払事業税－ 17,638株式報酬費用7,820 －その他3,408 803繰延税金資産小計1,317,091 1,937,087税務上の繰越欠損金に係る評価性引当額（注）２△1,127,086 △1,757,880将来減算一時差異等の合計に係る評価性引当額△190,004 △179,206評価性引当額小計（注）１△1,317,091 △1,937,087繰延税金資産合計－ －繰延税金負債 その他－ －繰延税金負債合計－ －繰延税金資産（負債）の純額－ － （注)１．評価性引当額が619,996千円増加しております。 この増加の内容は主に当事業年度に発生した繰越欠損金に係る評価性引当額を認識したことに伴うものです。 （注)２．税務上の繰越欠損金及びその繰延税金資産の繰越期限別の金額前事業年度（2023年８月31日） １年以内（千円）１年超２年以内（千円）２年超３年以内（千円）３年超４年以内（千円）４年超５年以内（千円）５年超（千円）合計（千円）税務上の繰越欠損金(※)－－－－－1,127,0861,127,086評価性引当額－－－－－△1,127,086△1,127,086繰延税金資産－－－－－－－(※) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた金額であります。 当事業年度（2024年８月31日） １年以内（千円）１年超２年以内（千円）２年超３年以内（千円）３年超４年以内（千円）４年超５年以内（千円）５年超（千円）合計（千円）税務上の繰越欠損金(※)－－－－76,0711,681,8091,757,880評価性引当額－－－－△76,071△1,681,809△1,757,880繰延税金資産－－－－－－－(※) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた金額であります。 ２．法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との間に重要な差異があるときの、当該差異の原因となった主要な項目別の内訳 前事業年度（2023年８月31日） 当事業年度（2024年８月31日）法定実効税率34.0％ 税引前当期純損失であるため、記載を省略しています。 （調整） 住民税均等割1.1 評価性引当額の増減△34.0 その他0.0 税効果会計適用後の法人税等の負担率1.1 |
| 収益認識関係、財務諸表 | （収益認識関係）１．顧客との契約から生じる収益を分解した情報 当社の主要な収益の源泉を分解すると、①製薬企業に対する当社が開発した医薬候補品をライセンスすることによる契約一時金②ライセンス契約に基づき、開発の進捗に応じて支払われるマイルストン収入③医薬品の市販後に売上高の一定割合が支払われるロイヤリティ収入等となります。 当社の収益の源泉ごとに分解した情報と、収益の認識時期ごとに分解した情報は下記の通りです。 収益の分解（単位：千円） 項目前事業年度（自 2022年９月１日 至 2023年８月31日）当事業年度（自 2023年９月１日 至 2024年８月31日）契約一時金――マイルストン収入2,500,000―ロイヤリティ収入――顧客との契約から生じる収益2,500,000―その他の収益――外部顧客への売上高2,500,000― 収益の認識時期（単位：千円） 項目前事業年度（自 2022年９月１日 至 2023年８月31日）当事業年度（自 2023年９月１日 至 2024年８月31日）一時点で移転される財2,500,000―一定の期間にわたり移転される財――合計2,500,000― ２．顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報収益を理解するための基礎となる情報は「（重要な会計方針）５．収益及び費用の計上基準」に記載の通りです。 ３．顧客との契約に基づく履行義務の充足と当該契約から生じるキャッシュ・フローとの関係並びに当事業年度末において存在する顧客との契約から翌事業年度以降に認識すると見込まれる収益の金額及び時期に関する情報 (1) 契約資産及び契約負債の残高等 前事業年度当事業年度顧客との契約から生じた債権(期首残高)― 千円― 千円顧客との契約から生じた債権(期末残高)――契約資産(期首残高)――契約資産(期末残高)――契約負債(期首残高)――契約負債(期末残高)―― (2) 残存履行義務に配分した取引価格残存履行義務に配分した取引価格はありません。 |
| 重要な後発事象、財務諸表 | （重要な後発事象）該当事項はありません。 |
| 有形固定資産等明細表 | 【有形固定資産等明細表】 資産の種類当期首残高（千円）当期増加額（千円）当期減少額（千円）当期末残高（千円）当期末減価償却累計額又は償却累計額（千円）当期償却額（千円）差引当期末残高（千円）有形固定資産 工具、器具及び備品－－－11,2138,4682,2182,744有形固定資産計－－－11,2138,4682,2182,744無形固定資産 ソフトウエア－－－6,1955,5741,876620無形固定資産計－－－6,1955,5741,876620長期前払費用8,69111,3218,74311,269－－11,269（注）１．有形固定資産及び無形固定資産の金額が資産の総額の１％以下であるため、「当期首残高」、 「当期増加額」及び「当期減少額」の記載を省略しております。 ２．長期前払費用は、費用の期間配分に係るものであり、減価償却とは性格が異なるため、「当期 末減価償却累計額又は償却累計額」及び「当期償却額」には含めておりません。 |
| 引当金明細表 | 【引当金明細表】 区分当期首残高（千円）当期増加額（千円）当期減少額（目的使用）（千円）当期減少額（その他）（千円）当期末残高（千円）賞与引当金15,720－15,720－－ |
| 主な資産及び負債の内容 | （２）【主な資産及び負債の内容】 ① 流動資産イ．現金及び預金区分金額（千円）預金 普通預金4,329,624合計4,329,624 ② 流動負債イ．未払金相手先別内訳相手先金額（千円）シオノギファーマ株式会社225,197Theradex Systems, Inc.70,871理研ジェネシス12,793シミック株式会社7,129Clin Ops Solutions6,632その他59,804合計382,428 |
| その他、財務諸表等 | （３）【その他】 当事業年度における四半期情報等（累計期間）第１四半期第２四半期第３四半期当事業年度事業収益（千円）－－－－税引前四半期（当期）純損失(△)（千円）－△801,401△1,175,664△1,824,707四半期（当期）純損失(△)（千円）－△802,611△1,177,479△1,827,127１株当たり四半期（当期）純損失(△)（円）－△14.22△20.86△31.11 （会計期間）第１四半期第２四半期第３四半期第４四半期１株当たり四半期純損失(△)（円）－△6.88△6.64△9.91（注）当社は、2024年６月14日付で東京証券取引所グロース市場に上場いたしましたので、第１四半期及び第２四半期の四半期報告書は提出しておりませんが、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第２四半期会計期間及び第２四半期累計期間の四半期財務諸表について、有限責任 あずさ監査法人により四半期レビューを受けております。 |
| 提出会社の株式事務の概要 | 第６【提出会社の株式事務の概要】 事業年度毎年９月１日から翌年８月31日まで定時株主総会毎事業年度の終了後３ヶ月以内基準日毎事業年度末日剰余金の配当の基準日毎年２月末日毎年８月31日１単元の株式数100株単元未満株式の買取り 取扱場所東京都千代田区丸の内一丁目４番５号三菱ＵＦＪ信託銀行株式会社 証券代行部株主名簿管理人東京都千代田区丸の内一丁目４番５号三菱ＵＦＪ信託銀行株式会社取次所―買取手数料無料公告掲載方法当社の公告方法は、電子公告としております。 ただし事故その他やむを得ない事由により電子公告をすることができないときは、日本経済新聞に掲載する方法により行います。 当社の公告掲載URLは次のとおりであります。 https://www.chordiatherapeutics.com株主に対する特典該当事項はありません。 （注）当会社の株主はその有する単元未満株式について、次に掲げる権利以外の権利を行使することができない旨、定款に定めております。 （１）会社法第189条第２項各号に定める権利（２）会社法第166条第１項の規定による請求をする権利（３）株主の有する株式数に応じて募集株式の割当て及び募集新株予約権の割当てを受ける権利 |
| 提出会社の親会社等の情報 | １【提出会社の親会社等の情報】 当社は、金融商品取引法第24条の７第１項に規定する親会社等はありません。 |
| その他の参考情報 | ２【その他の参考情報】 当事業年度の開始日から有価証券報告書提出日までの間に、次の書類を提出しております。 (1）有価証券届出書（有償一般募集増資及び売出し）及びその添付書類 2024年５月10日関東財務局長に提出。 (2）有価証券届出書の訂正届出書 2024年５月29日及び2024年６月６日関東財務局長に提出。 2024年５月10日提出の有価証券届出書に係る訂正届出書であります。 (3）四半期報告書及び確認書 （第７期第３四半期）（自2024年３月１日至2024年５月31日）2024年７月16日関東財務局長に提出。 |
| 提出会社の保証会社等の情報 | 第二部【提出会社の保証会社等の情報】 該当事項はありません。 |
| 提出会社の経営指標等 | 回次第３期第４期第５期第６期第７期決算年月2020年８月2021年８月2022年８月2023年８月2024年８月事業収益（千円）－800,000－2,500,000－経常利益又は経常損失（△）（千円）△974,949△525,207△1,776,640225,761△1,824,707当期純利益又は当期純損失（△）（千円）△976,849△527,107△1,779,060223,341△1,827,127持分法を適用した場合の投資利益（千円）－－－－－資本金（千円）70,00092,50090,00090,000845,270発行済株式総数（株）141,886198,005282,21956,443,80067,678,800普通株式14,00014,50014,50056,443,80067,678,800第１回A種種類株式12,00012,00012,000－－第２回A種種類株式50,00050,00050,000－－B種種類株式10,26710,26710,267－－第１回C種種類株式55,61955,61955,619－－第２回C種種類株式－55,61955,619－－D種種類株式－－84,214－－純資産額（千円）1,023,0872,056,4354,277,5394,500,8814,161,297総資産額（千円）1,172,8982,271,3824,498,9474,909,1234,632,370１株当たり純資産額（円）△12,562.38△11,638.77△72.3579.2861.44１株当たり配当額（円）－－－－－（うち1株当たり中間配当額）(－)(－)(－)(－)(－)１株当たり当期純利益又は１株当たり当期純損失（△）（円）△6,884.75△3,016.58△39.783.96△31.11潜在株式調整後１株当たり当期純利益（円）－－－－－自己資本比率（％）87.289.494.591.289.8自己資本利益率（％）－－－5.1－株価収益率（倍）－－－－－配当性向（％）－－－－－営業活動によるキャッシュ・フロー（千円）－－△1,704,131543,731△1,937,248投資活動によるキャッシュ・フロー（千円）－－△14,696345△10,959財務活動によるキャッシュ・フロー（千円）－－3,975,637－1,478,797現金及び現金同等物の期末残高（千円）－－4,254,9584,799,0354,329,624従業員数（人）1615172122（外、平均臨時雇用者数）(－)(1)(3)(3) (2)株主総利回り（％）－－－－－（比較指標：－）（％）(－)(－)(－)(－)(－)最高株価（円）－－－－891最低株価（円）－－－－147 （注）１．当社は連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。 ２. 持分法を適用した場合の投資利益については、当社は関連会社を有していないため記載しておりません。 ３. １株当たり配当額及び配当性向については、配当を実施していないため記載しておりません。 ４. 潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、第３期、第４期及び第５期は潜在株式は存在するものの、当社株式は非上場であり期中平均株価が把握できず、また１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 第６期は潜在株式は存在するものの、当社株式は非上場であり期中平均株価が把握できないため記載しておりません。 第７期は潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ５．自己資本利益率については、第３期から第５期まで及び第７期は当期純損失であるため記載しておりません。 ６．第３期から第６期までの株価収益率については、当社株式は非上場であるため、記載しておりません。 また、第７期の株価収益率については、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。 ７．第３期及び第４期については、キャッシュ・フロー計算書を作成していないため、キャッシュ・フローに係る各項目については記載しておりません。 ８．従業員数は就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。 ）であり、臨時雇 用者数（パートタイマー、人材会社からの派遣社員、季節工を含む。 ）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。 ９．主要な経営指標等の推移のうち、第３期及び第４期については、会社計算規則（平成18年法令省令第13号）の規定に基づき算出した各数値を記載しており、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づく監査証明を受けておりません。 10．第５期以降の財務諸表については、「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に基づき作成しており、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、有限責任 あずさ監査法人の監査を受けております。 11.「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第５期の期首から適用しており、第５期以降に係る主要な経営指標等については、当該基準等を適用した後の指標等となっております。 12．当社は2023年５月17日付で、第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式及びD種種類株式の全てを自己株式として取得し、対価として普通株式を交付しております。 また、当社が取得した第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式及びD種種類株式の全てについて、2023年５月17日開催の取締役会決議により消却しております。 なお、当社は、2023年６月２日開催の臨時株主総会により、種類株式を発行する旨の定款の定めを廃止しております。 13．2023年12月18日開催の臨時株主総会に基づき、普通株式の一部について、第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式及びD種種類株式へ内容の変更をしております。 14．2024年２月16日付で第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種種類株式及びD種種類株式の全てを自己株式として取得し、対価として普通株式を交付しております。 また、当社が取得した第1回A種種類株式、第2回A種種類株式、B種種類株式、第1回C種種類株式、第2回C種類株式及びD種種類株式の全てについて、2024年２月16日開催の取締役会決議により同日付で消却しております。 15．当社は、2023年６月２日付で普通株式１株につき200株の割合で株式分割を行っております。 第５期の期首に当該株式分割が行われたと仮定して１株当たり純資産額及び１株当たり当期純利益又は１株当たり当期純損失を算定しております。 16．2024年６月14日付をもって東京証券取引所グロース市場に株式を上場いたしましたので、第３期から第７期までの株主総利回り及び比較指標については記載しておりません。 17．最高株価及び最低株価は東京証券取引所グロース市場におけるものであります。 なお、2024年６月14日付をもって同取引所に株式を上場いたしましたので、それ以前の株価については記載しておりません。 |